Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Annamycin

Annamycin undersøges i kliniske forsøg hos patienter med akut myeloid leukæmi og metastatisk bløddelssarkom. Forsøgene vurderer blandt andet sikkerhed, tålelighed, optimal dosis og om behandlingen virker bedre end sammenligningsbehandling. Deltagerne er voksne med sygdom, der er kommet igen, ikke har reageret på tidligere behandling, eller har spredt kræft.

Indholdsfortegnelse

Oversigt over de kliniske forsøg

De tre beskrevne forsøg undersøger Annamycin i to sygdomsområder: metastatisk bløddelssarkom og akut myeloid leukæmi (AML). To af forsøgene er afsluttet, og ét er godkendt til videre gennemførelse.[1][2][3]

Forsøgene er interventionale, hvilket betyder, at forskerne giver en behandling og derefter måler, hvad der sker. Det bruges til at finde ud af, om behandlingen er sikker, tåles godt og kan hjælpe mod sygdommen.[1][2][3]

Forsøg ved metastatisk bløddelssarkom

Det første forsøg hedder ANNA-SARC og undersøger liposomal Annamycin hos patienter med metastatisk bløddelssarkom efter mindst én tidligere systemisk behandling, som ikke har virket godt nok.[1]

Forsøget er beskrevet som en fase 1b/2-undersøgelse, og i de registrerede data står det som fase 1. Det viser, at studiet både har et tidligt mål om at finde den anbefalede fase 2-dosis og et senere mål om at se, om behandlingen virker.[1]

I fase Ib skulle forskerne finde den anbefalede fase 2-dosis, som er den dosis, man vurderer er bedst at gå videre med i næste del af udviklingen. I fase II skulle de vurdere 3-måneders progressionsfri overlevelse, altså hvor længe sygdommen ikke bliver værre.[1]

Forsøget omfattede 30 deltagere og var afsluttet.[1]

Forsøg ved AML i fase 1

Det andet forsøg undersøgte liposomal Annamycin sammen med cytarabin hos patienter med akut myeloid leukæmi.[3]

Forsøget var fase 1 og var afsluttet efter at have inkluderet 24 deltagere.[3]

Formålet var at vurdere sikkerhed og finde den maksimalt tålelige dosis, som er den højeste dosis, patienterne kan få med acceptabel sikkerhed. Forskerne ville også finde den anbefalede fase 2-dosis til senere studier.[3]

Studiet omfattede både patienter, der fik behandlingen som første linje, og patienter med sygdom, der var kommet igen eller ikke havde reageret på induktionsbehandling. Induktionsbehandling betyder den første intensive behandling, der forsøger at få sygdommen under kontrol.[3]

Større forsøg ved AML i fase 2/3

Det tredje forsøg er et multicenterstudie, som undersøger Annamycin i kombination med cytarabin sammenlignet med placebo i kombination med cytarabin hos voksne med refraktær eller relapseret AML.[2]

Refraktær betyder, at sygdommen ikke har reageret godt nok på behandling, og relapseret betyder, at sygdommen er kommet tilbage efter en periode med bedring.[2]

Studiet er godkendt og har 312 deltagere. Det er opbygget i to dele: I del A skal forskerne finde den bedste doseringsplan mellem 190 og 230 mg/m2/dag, og i del B skal de sammenligne den bedste dosis med placebo, begge givet sammen med cytarabin.[2]

Det vigtigste mål i dette studie er komplet remission efter én behandlingscyklus, som vurderes omkring 35 dage efter start af randomiseret behandling med en mulig variation på 14 dage.[2]

Hvad forsøgene måler

De vigtigste mål i forsøgene handler om både sikkerhed og effekt. I sarkom-forsøget blev der set på dosisvalg og 3-måneders progressionsfri overlevelse, mens AML-forsøgene især fokuserede på remission og blod- og marvrespons.[1][2][3]

I AML-forsøget fra fase 1 blev komplet remission beskrevet som normal knoglemarvsform med færre end 5% blaster, plus genopretning af blodtal. Her blev også målt CRi, som er komplet remission med ufuldstændig genopretning af blodceller, og PR, som betyder en mindst 50% reduktion i knoglemarvsblaster.[3]

Forskerne så også på, om patienten kunne vurderes egnet til hæmatopoietisk stamcelletransplantation, som er en behandling, hvor man kan få nye blodstamceller for at genopbygge knoglemarven.[3]

I det større AML-studie er hovedmålet andelen af patienter, der opnår komplet remission efter én behandlingscyklus. Det er et vigtigt mål, fordi det viser, om behandlingen kan få sygdommen under kontrol hurtigt.[2]

Hvem der kan deltage

Deltagerne i de beskrevne forsøg er voksne med alvorlig sygdom, som allerede har fået behandling eller har sygdom, der er svær at kontrollere. I sarkom-studiet skulle patienterne have metastatisk sygdom efter mindst én systemisk behandling, mens AML-studierne omfattede patienter med tilbagefald, manglende respons eller første linje-behandling i et tidligt forsøg.[1][2][3]

De præcise inklusionskrav varierer fra studie til studie. Det betyder, at man ikke automatisk kan deltage, bare fordi man har den samme diagnose; forskerne vurderer også sygdomsstatus og tidligere behandling.[1][2][3]

Hvad status betyder

Et studie med status Completed betyder, at forsøget er afsluttet, og at data er indsamlet. Et studie med status Authorised betyder, at det er godkendt til at blive gennemført.[1][2][3]

De to afsluttede forsøg giver vigtig viden om dosis, sikkerhed og tidlige tegn på effekt. Det godkendte større studie er næste trin, hvor man vil teste, om resultaterne kan bekræftes i en større gruppe patienter.[1][2][3]

Trial ID Fase Tilstand Status Deltagere
2024-517678-12-00 Phase 1 Metastatisk bløddelssarkom efter mindst én systemisk behandling Completed 30
2024-518359-47-00 Phase 4 Akut myeloid leukæmi Authorised 312
2024-516388-10-00 Phase 1 Akut myeloid leukæmi Completed 24

FAQ

  • Hvilke sygdomme bliver undersøgt i forsøg med Annamycin? Forsøgene ser på akut myeloid leukæmi (AML) og metastatisk bløddelssarkom. Det er alvorlige kræftsygdomme, hvor sygdommen enten har spredt sig eller er kommet igen efter behandling.
  • Hvem kan deltage i disse forsøg? Deltagerne er voksne med AML, som er tilbagefaldende eller behandlingsresistent, eller patienter med metastatisk bløddelssarkom efter mindst én tidligere systemisk behandling. Hvert forsøg har egne krav til deltagelse.
  • Hvad er formålet med forsøgene? Forsøgene undersøger, om Annamycin kan være sikker og tålelig, og om den kan forbedre behandlingsresultater. Nogle forsøg ser også på den bedste dosis og på tidlige mål som komplet remission eller sygdomskontrol.
  • Hvilke faser er forsøgene i? De beskrevne forsøg er i tidlige og sene udviklingsfaser, blandt andet fase 1 og fase 2/3. Det betyder, at nogle forsøg først afklarer sikkerhed og dosis, mens andre tester effekt i større grupper.
  • Hvilke resultater måles i forsøgene? I AML-forsøgene måles blandt andet komplet remission, delvis remission og om patienten kan blive egnet til stamcelletransplantation. I sarkom-forsøget måles blandt andet 3-måneders progressionsfri overlevelse, som betyder hvor længe sygdommen ikke bliver værre.

Igangværende kliniske forsøg for Annamycin

  • Undersøgelse af lægemidlerne L-annamycin og cytarabin til behandling af tilbagevendende akut myeloid leukæmi hos voksne

    Rekrutterer

    1 1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Belgien Tjekkiet Frankrig Tyskland Italien Litauen +3

  • Undersøgelse af liposomal annamycin hos patienter med tidligere behandlet metastatisk bløddelssarkom

    Rekrutterer ikke

    1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Polen

  • Et klinisk forsøg med liposomal annamycin og cytarabin til behandling af patienter med akut myeloid leukæmi

    Rekrutterer ikke

    1 1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Italien Polen

Ordliste

  • Akut myeloid leukæmi (AML): En hurtigt voksende kræftsygdom i blod og knoglemarv. Den kan kræve hurtig behandling og bliver i disse forsøg undersøgt hos voksne med tilbagefald eller manglende effekt af tidligere behandling.
  • Metastatisk bløddelssarkom: En kræftform i kroppens bløde væv, som har spredt sig til andre steder i kroppen. Forsøget undersøger patienter, der allerede har fået mindst én anden systemisk behandling.
  • Systemisk behandling: Behandling, der virker i hele kroppen, ikke kun ét sted. Det kan for eksempel være medicin givet i blodbanen.
  • Fase 1: Et tidligt klinisk forsøg, hvor man især ser på sikkerhed, tålelighed og den rigtige dosis.
  • Fase 2/3: Større forsøg, hvor man både kan undersøge effekt og sammenligne behandlinger i flere patienter.
  • Komplet remission (CR): Når tegn på leukæmi ikke længere kan ses på den måde, der måles i forsøget, og blodtalene er kommet sig.
  • CRi: Komplet remission med ufuldstændig genopretning af blodceller. Det betyder, at sygdommen ser ud til at være væk, men blodtalene er ikke helt normaliserede.
  • Delvis remission (PR): En tydelig forbedring, hvor sygdommen er blevet mindre, men ikke helt væk.
  • Progressionsfri overlevelse (PFS): Den tid, hvor sygdommen ikke bliver værre. I sarkom-forsøget måles dette efter 3 måneder.
  • Stamcelletransplantation: En behandling, som nogle patienter med leukæmi kan blive vurderet til at kunne få, hvis sygdommen er kommet under kontrol.
  • Randomiseret behandling: Deltagerne fordeles ved lodtrækning til forskellige behandlingsgrupper, så man kan sammenligne resultaterne mere retfærdigt.

Referencer

  1. https://clinicaltrials.gov/study/2024-517678-12-00
  2. https://clinicaltrials.gov/study/2024-518359-47-00
  3. https://clinicaltrials.gov/study/2024-516388-10-00