Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Anitocabtagene Autoleucel

Dette er en oversigt over kliniske forsøg med Anitocabtagene Autoleucel. Forsøgene undersøger sikkerhed og effekt hos personer med nydiagnosticeret eller tilbagefalds-/refraktært multipelt myelom. Målet er at se, hvordan behandlingen virker sammenlignet med standardbehandling eller efter indledende behandling.

Indholdsfortegnelse

Overblik over forsøgene

Der findes to kliniske forsøg, som undersøger Anitocabtagene Autoleucel hos personer med multipelt myelom.[1][2] Begge er interventionelle studier, hvilket betyder, at deltagerne får en aktiv behandling, og forskerne følger resultaterne.[1][2]

Det ene studie er i fase 2 og undersøger personer med nydiagnosticeret multipelt myelom.[1] Det andet er i fase 3 og sammenligner Anitocabtagene Autoleucel med standardbehandling hos personer med tilbagefalds-/refraktært multipelt myelom.[2]

Fase 2-forsøget ved nydiagnosticeret multipelt myelom

Dette forsøg har titlen “A Phase 2, open-label study to evaluate the efficacy and safety of anitocabtagene autoleucel in participants with newly diagnosed multiple myeloma”.[1] Det er et åbent studie, hvilket betyder, at både forskere og deltagere ved, hvilken behandling der gives.[1]

Studiet omfatter personer med nydiagnosticeret multipelt myelom efter IMWG-kriterier.[1] Formålet er at beskrive både sikkerhed og effekt af Anitocabtagene Autoleucel efter indledende behandling.[1]

Det planlagte deltagerantal er 30 personer, og studiet er godkendt.[1] Det primære mål er at se på forekomsten, alvorligheden og sværhedsgraden af alle bivirkninger samt andelen, der opnår uMRD-negativ komplet respons ved 12 måneder ± 3 måneder efter inklusion.[1]

uMRD betyder undetectable minimal residual disease, altså at man ikke kan måle restsygdom med den anvendte testmetode.[1] I dette studie betyder det, at forskerne ser efter en meget dyb sygdomskontrol.[1]

Fase 3-forsøget ved tilbagefalds-/refraktært multipelt myelom

Det andet studie har titlen “Efficacy and Safety of Anitocabtagene Autoleucel Versus Standard of Care Therapy in Participants With Relapsed/Refractory Multiple Myeloma”.[2] Her sammenlignes Anitocabtagene Autoleucel med standardbehandling, som er den behandling, man normalt ville få uden for forsøget.[2]

Studiet omfatter personer med tilbagefalds-/refraktært multipelt myelom, som har fået 1 til 3 tidligere behandlingslinjer og har været behandlet med både et immunmodulerende lægemiddel og et anti-CD38 monoklonalt antistof.[2] Det er et større forsøg med 642 planlagte deltagere og er også godkendt.[2]

Det primære mål er progressionsfri overlevelse (PFS), som er tiden til sygdomsforværring eller død af enhver årsag, alt efter hvad der kommer først.[2] Forsøget måler også andelen, der opnår MRD-negativ komplet respons efter 9 måneder.[2]

MRD-negativ betyder, at der ikke kan påvises målbar restsygdom i knoglemarven ved den brugte testmetode.[2] Komplet respons og stringent komplet respons vurderes efter IMWG-kriterier og bestemmes af en uafhængig komité (IRC), som vurderer resultaterne i forsøget.[2]

Hvad måler forsøgene?

Begge forsøg fokuserer på både sikkerhed og effekt.[1][2] Sikkerhed betyder, at forskerne ser på bivirkninger, hvor alvorlige de er, og hvor ofte de opstår.[1]

  • Bivirkninger i fase 2-studiet: Forskerne registrerer forekomst, alvorlighed og sværhedsgrad af alle bivirkninger.[1]
  • uMRD-negativ komplet respons i fase 2-studiet: Her ser man på, hvor mange der opnår en meget dyb sygdomsrespons efter 12 måneder ± 3 måneder.[1]
  • PFS i fase 3-studiet: Her måler man, hvor længe sygdommen ikke bliver værre, eller patienten ikke dør af nogen årsag.[2]
  • MRD-negativ komplet respons i fase 3-studiet: Her ser man, hvor mange der både har komplet respons og ingen målbar restsygdom efter 9 måneder.[2]

Disse mål hjælper forskerne med at vurdere, om behandlingen ser lovende ud i den valgte patientgruppe.[1][2]

Hvem kan deltage?

Deltagerne i de to studier er forskellige, fordi forsøgene undersøger Anitocabtagene Autoleucel i forskellige sygdomssituationer.[1][2]

  • Nydiagnosticeret sygdom: Det første studie er for personer, der lige har fået konstateret multipelt myelom efter IMWG-kriterier.[1]
  • Tilbagefalds-/refraktær sygdom: Det andet studie er for personer, der har fået 1 til 3 tidligere behandlingslinjer og tidligere har fået både et immunmodulerende lægemiddel og et anti-CD38 antistof.[2]

På tværs af studierne er målgruppen altså voksne med multipelt myelom, men i forskellige faser af sygdommen og tidligere behandling.[1][2]

Vigtige begreber i forsøgene

Åbent studie betyder, at behandlingen ikke er skjult for deltagerne eller forskerne.[1]

Standardbehandling er den behandling, som normalt bruges som sammenligning i et forsøg.[2]

Uafhængig komité (IRC) betyder, at en særlig gruppe vurderer resultaterne for at gøre bedømmelsen mere ensartet.[2]

Knoglemarv er det bløde væv inde i knoglerne, hvor blodceller dannes, og hvor multipelt myelom opstår.[2]

Monoklonalt antistof er en type målrettet behandling, som bruges i flere af de tidligere behandlinger, deltagerne i fase 3-studiet allerede har fået.[2]

Forsøgs-ID Fase Tilstand Status Antal deltagere
2024-517020-18-00 Fase 2 Nydiagnosticeret multipelt myelom Authorised 30
NCT06413498 Fase 3 Tilbagefalds-/refraktært multipelt myelom Authorised 642

FAQ

  • Hvad undersøger forsøgene med Anitocabtagene Autoleucel? Forsøgene ser på, om Anitocabtagene Autoleucel er sikker og kan forbedre sygdomskontrol ved multipelt myelom. De måler blandt andet, hvor mange der opnår dyb respons på behandlingen.
  • Hvem kan deltage i disse forsøg? Det ene forsøg omfatter personer med nydiagnosticeret multipelt myelom efter IMWG-kriterier. Det andet omfatter personer med tilbagefalds-/refraktært multipelt myelom, som har fået 1 til 3 tidligere behandlingslinjer og har været udsat for både et immunmodulerende lægemiddel og et anti-CD38 antistof.
  • Hvilke faser er forsøgene i? Det ene forsøg er i fase 2, og det andet er i fase 3. Fase 2 undersøger især sikkerhed og tidlig effekt, mens fase 3 sammenligner behandlingen mere grundigt med standardbehandling.
  • Hvilke sygdomme bliver undersøgt? Begge forsøg handler om multipelt myelom, som er en kræftsygdom i plasmacellerne i knoglemarven. Det ene forsøg ser på nydiagnosticeret sygdom, og det andet på sygdom, der er kommet igen eller ikke længere reagerer på behandling.
  • Hvilke resultater måler forsøgene? Forsøgene måler blandt andet bivirkninger, alvorlighed af bivirkninger, sygdomsfri overlevelse og komplet respons uden målbar restsygdom. Det betyder, at man ser på både sikkerhed og hvor godt behandlingen får sygdommen under kontrol.

Igangværende kliniske forsøg for Anitocabtagene Autoleucel

  • Undersøgelse af ny behandling (anitocabtagene autoleucel) sammenlignet med standardbehandling hos patienter med tilbagevendende myelomatose

    Rekrutterer

    1 1 1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Østrig Belgien Tjekkiet Frankrig Tyskland Italien +3

  • Afprøvning af ny CAR-T behandling (anitocabtagen autoleucel) til patienter med nydiagnosticeret knoglemarvskræft (myelomatose)

    Rekrutterer ikke

    1 1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Spanien

Ordliste

  • Multipelt myelom: En kræftsygdom i plasmacellerne, som er en type hvide blodlegemer i knoglemarven.
  • Nydiagnosticeret: Betyder, at sygdommen lige er blevet opdaget.
  • Tilbagefalds-/refraktært multipelt myelom: Tilbagefald betyder, at sygdommen er kommet igen. Refraktær betyder, at sygdommen ikke længere reagerer godt på behandlingen.
  • IMWG-kriterier: Et sæt internationale regler, der bruges til at stille og vurdere multipelt myelom.
  • Fase 2: Et klinisk forsøg, der ofte undersøger sikkerhed og tidlige tegn på effekt i en mindre gruppe deltagere.
  • Fase 3: Et større forsøg, der sammenligner en ny behandling med standardbehandling for at se, om den virker bedre eller lige så godt.
  • Bivirkninger: Uønskede virkninger eller problemer, der kan opstå under behandling.
  • Minimal restsygdom: Meget små mængder kræftceller, som kan være tilbage efter behandling.
  • Komplet respons: Når tegn på sygdom ikke kan ses ved de undersøgelser, der bruges i forsøget.
  • Sygdomsfri overlevelse (PFS): Tiden fra start af behandling til sygdommen bliver værre, eller til død af enhver årsag.

Referencer

  1. https://clinicaltrials.gov/study/2024-517020-18-00
  2. https://kliniske-forsoeg.dk/forsog/undersogelse-af-ny-behandling-anitocabtagene-autoleucel-sammenlignet-med-standardbehandling-hos-patienter-med-tilbagevendende-myelomatose/