Indholdsfortegnelse
- Hvad er isocyklosporin A?
- Atopisk keratokonjunktivitis – hvad er det?
- Kliniske forsøg med isocyklosporin A
- Behandlingsmåder og dosering
- Måling af behandlingseffekt
- Sikkerhed og bivirkninger
- Hvem kan deltage i forsøgene?
Hvad er isocyklosporin A?
Isocyklosporin A er et nyt lægemiddel, der udvikles som øjendråber til behandling af øjenbetændelse[1][2]. Det kemiske navn for stoffet er meget langt og komplekst, men det kaldes også isocyklosporin A hydrochlorid som synonym[1][2].
Lægemidlet er kemisk beslægtet med cyclosporin A, som er et kendt stof, der påvirker immunsystemet. Isocyklosporin A er udviklet af det italienske farmaceutiske firma Dompé Farmaceutici SpA[1][2].
Atopisk keratokonjunktivitis – hvad er det?
Atopisk keratokonjunktivitis (AKC) er en kronisk øjensygdom, der opstår hos mennesker med allergi[1][2]. Sygdommen påvirker både bindehinden (det hvide i øjet) og hornhinden (det klare lag foran øjet).
AKC opstår typisk hos personer, der også har andre allergiske tilstande som:
- Atopisk dermatitis (eksem)
- Astma
- Allergisk rhinitis (høfeber)
- Periokuær eksem (eksem omkring øjnene)
Symptomerne på AKC inkluderer[1][2]:
- Kløe i øjnene – ofte det mest generende symptom
- Tåredannelse
- Ubehag og irritation
- Lysfølsomhed (fotofobi)
- Slimdannelse
- Røde øjne på grund af betændelse
AKC kan også forårsage alvorlige forandringer i øjnene, herunder papillære reaktioner på indersiden af øjenlågene og skader på hornhinden[1][2].
Kliniske forsøg med isocyklosporin A
Der gennemføres i øjeblikket to store kliniske forsøg med isocyklosporin A:
Fase 2 forsøg (2023-508907-19-00)
Dette er et 4-ugers fase 2 forsøg med efterfølgende 2 ugers opfølgning[1]. Forsøget er randomiseret, dobbeltblindet og placebokontrolleret, hvilket betyder:
- Patienterne fordeles tilfældigt til forskellige behandlingsgrupper
- Hverken patient eller læge ved, hvilken behandling der gives
- Nogle patienter får aktivt lægemiddel, andre får placebo (inaktive øjendråber)
Forsøget sammenligner to forskellige doser af isocyklosporin A med placebo hos omkring 69 patienter[1].
Fase 3 forsøg (2025-522291-83-00)
Dette er et større fase 3 forsøg over 6 uger, som skal bekræfte effektiviteten af lægemidlet[2]. Fase 3 forsøg gennemføres typisk på større patientgrupper for at dokumentere, at lægemidlet virker godt nok til at blive godkendt.
Behandlingsmåder og dosering
I de kliniske forsøg testes forskellige måder at give isocyklosporin A på[1]:
Doseringsgrupper i fase 2 forsøget:
- Lav dosis gruppe: Isocyklosporin A to gange dagligt (kl. 8:00 og 16:00) plus placebo to gange dagligt (kl. 12:00 og 20:00)
- Høj dosis gruppe: Isocyklosporin A fire gange dagligt (kl. 8:00, 12:00, 16:00 og 20:00)
- Placebo gruppe: Placebo fire gange dagligt
Alle patienter får én dråbe i begge øjne ved hver dosis[1]. Den maksimale daglige dosis er 0,13 mg, og den maksimale totale dosis over behandlingsperioden er 3,58 mg[1].
Kunstige tårer som tilladt behandling
Under forsøgene må patienterne bruge konserveringsmiddelfri kunstige tårer fire gange dagligt som supplement[1]. Dette hjælper med at holde øjnene fugtige og komfortable.
Måling af behandlingseffekt
Forskerne bruger forskellige metoder til at måle, hvor godt isocyklosporin A virker:
Primært effektmål
Det vigtigste mål i begge forsøg er at måle ændringer i øjenkløe ved hjælp af en visuel analog skala (VAS)[1][2]. På denne skala markerer patienten, hvor meget kløe de har fra 0 (ingen kløe) til 100 (værst mulig kløe).
Sekundære effektmål
Forskerne måler også andre vigtige forbedringer[1][2]:
- Symptomer: Kløe, tåredannelse, ubehag, slimdannelse og lysfølsomhed på en skala fra 0-3
- Tegn på betændelse: Røde øjne, papillære reaktioner, hornhindeskader
- Hornhindefarvning: Undersøgelse med fluorescein-farvestof for at se skader
- Livskvalitet: Hvordan sygdommen påvirker dagligdagen
En sammensat symptomscore (CSyS) beregnes ved at lægge alle symptomscores sammen, hvilket giver en score fra 0 til 15[1][2].
Sikkerhed og bivirkninger
Sikkerhed er en højeste prioritet i alle kliniske forsøg. Forskerne overvåger nøje[1]:
- Bivirkninger: Alle uønskede hændelser registreres omhyggeligt
- Synsevne: Patienternes syn testes regelmæssigt
- Komfort efter indgivelse: Hvordan øjnene føles efter øjendråberne
- Hornhindens celler: Undersøgelse af, om behandlingen påvirker hornhinden
Forsøgene inkluderer også farmakokinetiske undersøgelser, hvor forskerne måler, hvor meget af lægemidlet der kommer ind i blodet efter brug som øjendråber[1].
Hvem kan deltage i forsøgene?
Krav for deltagelse
For at kunne deltage i forsøgene skal patienter opfylde specifikke kriterier[1][2]:
- Alder: 18 år eller ældre (fase 3 forsøget har øvre grænse på 65 år)
- Diagnose: Bekræftet atopisk keratokonjunktivitis i begge øjne
- Symptomer: Øjenkløe på mindst 50 på VAS-skalaen
- Kliniske tegn: Mindst et af følgende:
- Papillære reaktioner på øjenlågene
- Sammensat symptomscore på mindst 4-5
- Hornhindeskader (grad 2 eller derover)
- Røde øjne
- Syn: Tilfredsstillende synskarphed
Udelukkelse fra forsøgene
Nogle patienter kan ikke deltage af sikkerhedsmæssige grunde[1][2]:
- Aktive øjeninfektioner
- Øjenkræft eller andre alvorlige øjensygdomme
- Nylig øjenkirurgi (inden for 2-6 måneder)
- Brug af kontaktlinser
- Brug af andre øjenmediciner som kortikosteroider eller calcineurinhæmmere
- Graviditet eller amning
- Alvorlige systemiske sygdomme
- Alkohol- eller stofmisbrug
Kvinder i den fødedygtige alder skal bruge sikker prævention under forsøget og have negative graviditetstest[1][2].
