Undersøgelse af to behandlinger med efgartigimod hos børn med myasthenia gravis – en muskelsvaghedssygdom

1 1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Generaliseret Myasthenia Gravis er en sjælden autoimmun sygdom, hvor kroppens immunsystem ved en fejl angriber forbindelserne mellem nerver og muskler. Dette medfører muskelsvaghed og træthed, som kan påvirke forskellige dele af kroppen, herunder øjne, ansigt, svælg og lemmer. Sygdommen kan gøre det svært at tale, synke, trække vejret eller udføre daglige aktiviteter.

Dette undersøgelse evaluerer langtidssikkerheden af medicinen efgartigimod, som kan gives på to forskellige måder: direkte i blodåren gennem et drop (intravenøst) eller som en indsprøjtning under huden (subkutant). Efgartigimod PH20 er den form, der gives under huden og indeholder et ekstra stof, som hjælper kroppen med at optage medicinen bedre. Formålet med undersøgelsen er at vurdere, hvor sikker og veltoleret denne behandling er hos børn med generaliseret myasthenia gravis over længere tid.

Deltagerne i denne undersøgelse er børn, som tidligere har deltaget i andre undersøgelser med den samme medicin og har fuldført disse eller opfylder betingelserne for yderligere behandling. Under undersøgelsen vil børnene modtage efgartigimod-behandling og blive overvåget nøje for eventuelle bivirkninger eller ændringer i deres helbred. Læger vil regelmæssigt kontrollere deltagernes blodprøver, vitale tegn som puls og blodtryk, højde og vægt samt hjerterytme gennem et elektrokardiogram. Der vil også blive testet for antistoffer, som kroppen muligvis udvikler mod medicinen.

1 Behandlingsstart og første behandling

Du vil få din første behandling med efgartigimod som enten gives direkte ind i en blodåre (intravenøst) eller som en indsprøjtning under huden (subkutant).

Den intravenøse behandling gives som Vyvgart 20 mg/mL koncentrat, der fortyndes og gives som drop over en periode. Den subkutane behandling gives som Vyvgart 1000 mg opløsning, der sprøjtes ind under huden.

Inden behandlingen starter, vil du blive undersøgt grundigt, herunder blodprøver, måling af puls og blodtryk, højde og vægt samt et elektrokardiogram (EKG), som måler dit hjertes elektriske aktivitet.

2 Løbende behandlingsforløb

Du vil fortsætte med at modtage efgartigimod-behandling i det format, der passer bedst til din tilstand. Behandlingen kan skiftes mellem intravenøs og subkutan efter lægens vurdering.

Under hele forløbet vil du blive overvåget nøje for eventuelle bivirkninger. Dette inkluderer både almindelige bivirkninger og mere alvorlige hændelser, som kræver særlig opmærksomhed.

Du vil regelmæssigt få taget blodprøver for at tjekke, hvordan din krop reagerer på medicinen, og om der udvikles antistoffer mod efgartigimod eller andre dele af behandlingen.

3 Regelmæssig kontrol og overvågning

Ved hver kontrol vil du blive undersøgt for din generelle helbredstilstand, herunder måling af puls, blodtryk, højde og vægt.

Der vil blive taget regelmæssige blodprøver for at overvåge din krops reaktion på medicinen og opdage eventuelle ændringer i dine blodværdier.

Dit hjerte vil blive kontrolleret med EKG-målinger for at sikre, at behandlingen ikke påvirker din hjertefunktion negativt.

4 Langvarig sikkerhedsopfølgning

Studiet fortsætter for at overvåge den langsigtede sikkerhed ved behandling med efgartigimod hos børn med generaliseret myasthenia gravis.

Du vil blive fulgt tæt for at dokumentere eventuelle bivirkninger, deres alvorlighed og hvor hyppigt de opstår over tid.

Særlig opmærksomhed vil blive rettet mod specifikke bivirkninger, der er vigtige at overvåge i forbindelse med denne type behandling.

5 Løbende behandlingsjustering

Baseret på din respons på behandlingen og eventuelle bivirkninger kan lægen justere din behandling efter behov.

Du kan skifte mellem intravenøs og subkutan behandling afhængigt af, hvad der fungerer bedst for dig og din livsstil.

Behandlingsplanen vil blive tilpasset individuelt for at sikre den bedst mulige effekt og minimal risiko for bivirkninger.

6 Kontrol for antistofdannelse

Der vil regelmæssigt blive taget blodprøver for at kontrollere, om din krop danner antistoffer mod efgartigimod eller mod recombinant human hyaluronidase PH20, som bruges i den subkutane behandling.

Antistoffer er din krops naturlige forsvar, som nogle gange kan påvirke, hvor godt medicinen virker.

Disse målinger hjælper med at vurdere behandlingens fortsatte effektivitet og sikkerhed over tid.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal have gennemført en tidligere undersøgelse kaldet ARGX-113-2006 eller ARGX-113-2207. Dette betyder, at du enten skal have afsluttet hele undersøgelsen og være villig til at deltage i denne nye undersøgelse, eller at du kvalificerer dig til genbehandling i den tidligere undersøgelse, men ikke kan gennemføre den inden for tidsrammen
  • Du og/eller din juridisk autoriserede repræsentant skal kunne forstå kravene til undersøgelsen og give skriftligt informeret samtykke (dit skriftlige tilsagn om deltagelse efter at have fået fuld information). Du skal også vise villighed og evne til at følge undersøgelsens procedurer
  • Hvis du er seksuelt aktiv og kan få børn, skal du bruge prævention (svangerskabsforebyggende midler) i overensstemmelse med lokale regler for deltagere i kliniske undersøgelser. Du betragtes som værende i den fødedygtige alder, hvis lægen vurderer, at du biologisk er i stand til at få børn
  • Hvis du er en mandlig deltager, skal du følge specielle krav til prævention som beskrevet i undersøgelsen
  • Hvis du er en kvindelig teenager i den fødedygtige alder, skal du have en negativ graviditetstest (urinprøve der viser, at du ikke er gravid) ved undersøgelsens start, og du skal følge specielle krav til prævention

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du kan ikke deltage, hvis du ikke har en bekræftet diagnose af generaliseret myasthenia gravis, som er en sygdom hvor musklerne bliver svage og trætte
  • Du kan ikke deltage, hvis du tidligere har haft alvorlige allergiske reaktioner over for lægemidler, der ligner det undersøgte middel
  • Du kan ikke deltage, hvis du er gravid, ammer eller planlægger at blive gravid under studiet
  • Du kan ikke deltage, hvis du har andre alvorlige sygdomme i immunsystemet, som er kroppens forsvarssystem mod infektioner
  • Du kan ikke deltage, hvis du har aktive infektioner eller tegn på infektion
  • Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige lever- eller nyresygdomme
  • Du kan ikke deltage, hvis du har haft kræft inden for de sidste 5 år, undtagen visse hudkræftformer
  • Du kan ikke deltage, hvis du tager andre mediciner, der påvirker immunsystemet på en måde, der kan påvirke studieresultaterne
  • Du kan ikke deltage, hvis du har fået vaccine med levende virus inden for de sidste 4 uger
  • Du kan ikke deltage, hvis du har problemer med at forstå eller følge studieinstruktionerne
  • Du kan ikke deltage, hvis du har deltaget i andre lægemiddelstudier inden for de sidste 30 dage
  • Du kan ikke deltage, hvis du har haft operationer i brystkirtlen, som er et organ bag brystbenet, der kan påvirke myasthenia gravis
  • Du kan ikke deltage, hvis dine blodprøver viser abnorme værdier, der kunne gøre deltagelse usikkert

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn By Land Status
Hopital Necker Enfants Malades Paris Frankrig
Hospital Universitario Y Politecnico La Fe Valencia Spanien
Azienda Ospedaliero Universitaria Consorziale Policlinico di Bari Bari Italien
Medical University Of Vienna Wien Østrig
Neurologia Slaska Centrum Medyczne Katowice Polen

Andre steder

Stedets navn By Land Status
IRCCS Istituto Giannina Gaslini Genova Italien
Azienda Ospedaliera Universitaria Meyer IRCCS Firenze Italien
Universitair Ziekenhuis Gent Gent Belgien
Hospital Sant Joan De Deu Barcelona Esplugues de Llobregat Spanien
Uniwersyteckie Centrum Kliniczne Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego Warszawa Polen
Charite Universitaetsmedizin Berlin KöR Berlin Tyskland
Fakultni Nemocnice Brno Brno Tjekkiet
University Hospital Ostrava Ostrava Tjekkiet
Ujlugwhfmflwcaogugyuw Ehkrf Azv Essen Tyskland
Lajrl Umanoytcwbxz Mnxtzkw Cjfhemd (avmbo Leiden Holland
Afjamjtxgh Pxcalgde Hieigxkj Dp Mykrkfxqf Marseille Frankrig
Uppkfzeofcvrzh Csanote Kjjhpltop Gdańsk Polen
Uvnudjenkt Ol Abmqbaj Edegem Belgien

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Belgien Belgien
rekrutterer
01.08.2022
Frankrig Frankrig
rekrutterer
01.08.2022
Holland Holland
rekrutterer
01.08.2022
Italien Italien
rekrutterer endnu ikke
01.08.2022
Polen Polen
rekrutterer
01.08.2022
Spanien Spanien
rekrutterer
01.08.2022
Tjekkiet Tjekkiet
rekrutterer endnu ikke
01.08.2022
Tyskland Tyskland
rekrutterer
01.08.2022
Østrig Østrig
rekrutterer ikke
01.08.2022

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Efgartigimod er et lægemiddel, der bruges til behandling af generaliseret myasthenia gravis. Dette lægemiddel virker ved at reducere antallet af skadelige antistoffer i kroppen, som angriber musklernes evne til at fungere normalt. Efgartigimod hjælper med at forbedre muskelstyrken og reducere muskelsvaghed hos patienter med denne sygdom.

Efgartigimod PH20 er en særlig form af efgartigimod, der kan gives som en indsprøjtning under huden. PH20-delen refererer til et enzym, der hjælper lægemidlet med at blive optaget bedre i kroppen, når det gives som en subkutan injektion. Denne form gør det muligt for patienter at få behandlingen hjemme i stedet for på hospitalet, da det ikke kræver en infusion i en blodåre.

Undersøgte sygdomme:

Generaliseret Myasthenia Gravis – En autoimmun sygdom, der påvirker nervesystemets evne til at kommunikere med musklerne. Sygdommen opstår, når kroppens immunsystem fejlagtigt angriber receptorer i musklerne, der normalt modtager signaler fra nerverne. Dette fører til muskelsvaghed, som typisk forværres ved fysisk aktivitet og forbedres med hvile. Svaghedssymptomerne begynder ofte i øjnene og ansigtsmusklerne, hvilket kan medføre hængende øjenlåg og synsforstyrrelser. Efterhånden kan sygdommen brede sig til andre muskelgrupper i kroppen, herunder arme, ben og muskler, der kontrollerer tale og synkning. Symptomerne har tendens til at svinge i intensitet gennem dagen og kan forværres af stress, infektioner eller visse mediciner.

Forsøgs-ID:
2023-507379-23-00
Protokolkode:
ARGX-113-2008
NCT ID:
NCT05374590
Forsøgsfase:
Therapeutic use (Phase IV)

Andre forsøg at overveje

  • Evaluering af sikkerhed og virkning af povetacicept hos voksne med generaliseret myasthenia gravis

    Rekrutterer

    Polen
  • Undersøgelse af inebilizumab hos børn og unge fra 2 til 18 år med generaliseret myasthenia gravis

    Rekrutterer

    1 1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Frankrig Italien Polen Spanien