Generaliseret Myasthenia Gravis er en sjælden autoimmun sygdom, hvor kroppens immunsystem ved en fejl angriber forbindelserne mellem nerver og muskler. Dette medfører muskelsvaghed og træthed, som kan påvirke forskellige dele af kroppen, herunder øjne, ansigt, svælg og lemmer. Sygdommen kan gøre det svært at tale, synke, trække vejret eller udføre daglige aktiviteter.
Dette undersøgelse evaluerer langtidssikkerheden af medicinen efgartigimod, som kan gives på to forskellige måder: direkte i blodåren gennem et drop (intravenøst) eller som en indsprøjtning under huden (subkutant). Efgartigimod PH20 er den form, der gives under huden og indeholder et ekstra stof, som hjælper kroppen med at optage medicinen bedre. Formålet med undersøgelsen er at vurdere, hvor sikker og veltoleret denne behandling er hos børn med generaliseret myasthenia gravis over længere tid.
Deltagerne i denne undersøgelse er børn, som tidligere har deltaget i andre undersøgelser med den samme medicin og har fuldført disse eller opfylder betingelserne for yderligere behandling. Under undersøgelsen vil børnene modtage efgartigimod-behandling og blive overvåget nøje for eventuelle bivirkninger eller ændringer i deres helbred. Læger vil regelmæssigt kontrollere deltagernes blodprøver, vitale tegn som puls og blodtryk, højde og vægt samt hjerterytme gennem et elektrokardiogram. Der vil også blive testet for antistoffer, som kroppen muligvis udvikler mod medicinen.



Belgien
Frankrig
Holland
Italien
Polen
Spanien
Tjekkiet
Tyskland
Østrig