Dette studie undersøger retinitis pigmentosa, en øjensygdom der skyldes genetiske forandringer. Sygdommen påvirker nethinden og fører til gradvist synstab. Behandlingen består af implantation af ISTEM-01, som er væv fremstillet af menneskelige embryonale stamceller. Dette væv kaldes retinalt pigmentepitel og er en vigtig del af nethinden, der hjælper synsprocessen. Implantatet vil blive indsat i ét øje hos patienter, hvis sygdom skyldes specifikke genforandringer i generne RPE65, LRAT eller MerTK.
Formålet med studiet er at vurdere sikkerheden og tolerabiliteten af implantatet over 56 uger efter indgrebet. Studiet følger patienterne tæt for at overvåge eventuelle bivirkninger og måle, hvordan behandlingen påvirker øjet. Der gennemføres forskellige øjenundersøgelser for at vurdere implantatets placering og funktion samt eventuelle forandringer i synet.
Undersøgelserne inkluderer spektral domæne optisk kohærenstomografi scanninger, som skaber detaljerede billeder af nethinden, samt fluoresceinangiografi, hvor der bruges et farvestof til at vurdere blodkar i øjet. Patienterne får også målt øjentrykket og gennemgår synsprøver for at vurdere synsevnen og synsfeltet. Yderligere undersøgelser måler nethindens elektriske aktivitet gennem elektroretinografi og bruger mikroperimetri til at teste synsfunktionen over det implanterede område. Efter de første 56 uger fortsætter opfølgningen årligt i en længerevarende periode.
Frankrig 
