Et fase 1/2a studie til vurdering af sikkerheden af genterapi med GS030 hos personer med Retinitis Pigmentosa

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger en behandling for personer med Retinitis Pigmentosa, som er en arvelig øjensygdom der gradvist ødelægger nethinden og fører til synstab. Behandlingen består af et lægemiddel kaldet GS030-DP, som er en særlig type genterapi, der gives som en enkelt injektion i øjet. Behandlingen omfatter også brugen af et særligt lysstimulerende udstyr kaldet GS030-MD.

Formålet med studiet er at undersøge sikkerheden og hvor godt forskellige doser af behandlingen tåles hos personer med Retinitis Pigmentosa. Lægemidlet indeholder en modificeret virus (adeno-associeret viral vektor) der er designet til at indføre et særligt gen i øjets celler, hvilket potentielt kan hjælpe med at genskabe nogle af synets funktioner.

Under studiet vil deltagerne få en enkelt injektion af lægemidlet direkte i øjet (intravitreal injektion) og derefter regelmæssigt anvende det lysstimulerende udstyr. Deltagerne vil blive fulgt nøje gennem et år for at overvåge eventuelle bivirkninger og vurdere, hvordan behandlingen påvirker deres syn og livskvalitet.

1 Indledende behandling

Du vil modtage en enkelt intravitreal injektion (injektion i øjet) af lægemidlet GS030-DP.

Behandlingen gives som en suspension til injektion direkte i det behandlede øje.

2 Opfølgende undersøgelser

Der vil blive foretaget regelmæssige undersøgelser af dit syn og øjets tilstand gennem 52 uger.

Undersøgelserne omfatter synsfeltsmåling, synstest og øjenundersøgelser med forskellige apparater.

Der tages billeder af din øjenbaggrund og foretages særlige scanninger af nethinden.

3 Lysbehandling

Du skal anvende en særlig lysstimulerende enhed kaldet GS030-MD.

Enheden bruges gentagne gange gennem hele forsøgsperioden.

Din evne til at reagere på lysstimulering vil blive vurderet løbende.

4 Vurdering af livskvalitet

Du vil blive bedt om at udfylde spørgeskemaer om din livskvalitet og synsfunktion.

Der anvendes to standardiserede spørgeskemaer: VFQ-25 og SF-36v2.

5 Immunologisk overvågning

Der vil blive taget blodprøver for at undersøge dit immunsystems reaktion på behandlingen.

Prøverne analyseres for antistoffer mod behandlingskomponenterne.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal underskrive en informeret samtykkeerklæring
  • Du skal være mellem 18 og 75 år gammel på tidspunktet for underskrivelse af samtykkeerklæringen
  • Du skal kunne bære og bruge GS030-MD udstyret korrekt og følge alle instruktioner
  • Din pupilafstand skal være mellem 51 mm og 72 mm
  • Din synsfejl i det undersøgte øje skal være mellem -9 og +6 dioptrier
  • Du skal have en diagnose med ikke-syndromisk retinitis pigmentosa bekræftet gennem klinisk undersøgelse eller ERG-test
  • Dit syn må ikke være bedre end lysfornemmelse i dosiseskalerings-grupperne
  • Du skal have bevaret ganglie-cellelag og nethinde nervefiber-lag, målt med OCT-scanning
  • Du skal have erindring om tidligere brugbart syn
  • Du skal kunne opnå tilstrækkelig pupiludvidelse til øjenundersøgelser
  • Du skal have negative test for HIV
  • Kvinder i den fødedygtige alder skal have en negativ graviditetstest
  • Deltagere skal anvende sikker prævention i op til 12 måneder efter behandlingen:
    • Kvinder skal bruge hormonel prævention, spiral eller være seksuelt afholdende
    • Mænd skal bruge kondom

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Patienter med aktiv øjeninfektion eller betændelse kan ikke deltage
  • Personer med ukontrolleret glaukom (forhøjet tryk i øjet) er udelukket
  • Patienter som har fået øjenkirurgi inden for de sidste 6 måneder kan ikke deltage
  • Personer med andre alvorlige øjensygdomme ud over retinitis pigmentosa
  • Gravide eller ammende kvinder kan ikke deltage
  • Personer som deltager i andre kliniske forsøg samtidigt
  • Patienter med alvorlige systemiske sygdomme (sygdomme der påvirker hele kroppen)
  • Personer som er allergiske over for studiemedicinen eller dens indholdsstoffer
  • Patienter som ikke kan følge studiets protokol af fysiske eller psykiske årsager
  • Personer som har misbrugsproblemer med alkohol eller stoffer
  • Patienter som tager medicin der kan påvirke studiets resultater
  • Personer som ikke kan give informeret samtykke

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Quinze-Vingts National Ophthalmology Hospital Paris Frankrig

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Frankrig Frankrig
rekrutterer
31.01.2018

Forsøgssteder

GS030-DP er en eksperimentel behandling, der gives som en enkelt injektion direkte i øjet. Den er designet til at hjælpe personer med retinitis pigmentosa, en arvelig øjensygdom der gradvist ødelægger nethinden. Behandlingen har til formål at forbedre synet hos patienter med denne tilstand.

GS030-MD er en lysstimuleringsenhed, der bruges sammen med GS030-DP injektionen. Den sender særlige lysstimuli til øjet for at aktivere behandlingen. Denne kombination af injektion og lysstimulering er udviklet specifikt til at hjælpe patienter med retinitis pigmentosa med at genvinde noget af deres synsfunktion.

Undersøgte sygdomme:

Retinitis Pigmentosa – En arvelig øjensygdom, der påvirker nethinden i øjet. Sygdommen begynder typisk med tab af nattesyn og nedsat sidefelt (tunnelsyn). Det er en tilstand, hvor de lysfølsomme celler i nethinden gradvist nedbrydes over tid. Sygdommen udvikler sig almindeligvis symmetrisk i begge øjne. Personer med denne tilstand oplever ofte først problemer med at se i svag belysning og har tendens til at snuble over genstande i deres perifere synsfelt. Synsfeltet bliver gradvist mindre, hvilket resulterer i et mere indsnævret synsfelt.

Forsøgs-ID:
2024-516059-42-00
Protokolkode:
GS030_CLIN_001
NCT ID:
NCT03326336
Forsøgsfase:
Human Pharmacology (Phase I) – Other

Andre forsøg at overveje

  • Undersøgelse af ultevursen til behandling af retinitis pigmentosa hos patienter med mutationer i USH2A-genets exon 13

    Rekrutterer

    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Belgien Danmark Frankrig Tyskland Italien Holland
  • Langtidsopfølgning af genterapi hos patienter med øjensygdommene choroideremi og X-bundet retinitis pigmentosa

    Rekrutterer

    1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Frankrig Tyskland