Dette studie undersøger en behandling for personer med Retinitis Pigmentosa, som er en arvelig øjensygdom der gradvist ødelægger nethinden og fører til synstab. Behandlingen består af et lægemiddel kaldet GS030-DP, som er en særlig type genterapi, der gives som en enkelt injektion i øjet. Behandlingen omfatter også brugen af et særligt lysstimulerende udstyr kaldet GS030-MD.
Formålet med studiet er at undersøge sikkerheden og hvor godt forskellige doser af behandlingen tåles hos personer med Retinitis Pigmentosa. Lægemidlet indeholder en modificeret virus (adeno-associeret viral vektor) der er designet til at indføre et særligt gen i øjets celler, hvilket potentielt kan hjælpe med at genskabe nogle af synets funktioner.
Under studiet vil deltagerne få en enkelt injektion af lægemidlet direkte i øjet (intravitreal injektion) og derefter regelmæssigt anvende det lysstimulerende udstyr. Deltagerne vil blive fulgt nøje gennem et år for at overvåge eventuelle bivirkninger og vurdere, hvordan behandlingen påvirker deres syn og livskvalitet.



Frankrig
