Indholdsfortegnelse

• Oversigt over forsøgene
• Hvem forsøgene er lavet til
• Sådan er forsøgene bygget op
• Hvad forskerne måler
• Status for de registrerede forsøg
• Vigtige begreber

Oversigt over forsøgene

Der er registreret to kliniske forsøg med ULTEVURSEN hos personer med retinitis pigmentosa, som skyldes mutationer i exon 13 i USH2A-genet.^[1][2] Begge forsøg er interventionsstudier, hvilket betyder, at forskerne giver en behandling og følger deltagerne over tid.^[1][2]

Hvem forsøgene er lavet til

Forsøgene er lavet til personer med retinitis pigmentosa på grund af mutationer i exon 13 i USH2A-genet.^[1][2] Det betyder, at deltagelse er målrettet en bestemt gruppe med en arvelig øjensygdom og en bestemt genetisk ændring.^[1][2]

De registrerede data beskriver ikke alle detaljer om inklusions- og eksklusionskriterier, så de præcise krav til deltagelse skal forstås ud fra hvert enkelt forsøgs protokol.^[1][2]

Sådan er forsøgene bygget op

Begge forsøg er fase 2-forsøg og er beskrevet som randomiserede, dobbeltmaskerede og sham-kontrollerede.^[1][2] Randomiseret betyder, at deltagerne fordeles tilfældigt mellem grupperne.^[1][2] Dobbeltmaskeret betyder, at hverken deltagerne eller de personer, der vurderer resultaterne, ved, hvem der får hvilken behandling, så resultatet bliver mere retvisende.^[1][2]

Forsøgene sammenligner ULTEVURSEN med en sham-procedure, som ligner en aktiv injektion, men uden at nålen går ind i øjet.^[1][2] En sådan kontrol bruges for at se, om eventuelle ændringer skyldes selve behandlingen og ikke forsøgsproceduren.^[1][2]

I de registrerede forsøgsdata står der, at ULTEVURSEN blev givet som intravitreal brug, hvilket betyder, at det gives inde i øjet.^[1][2] Der blev undersøgt to doser: 60 mikrogram og 180 mikrogram.^[1][2]

Hvad forskerne måler

Det vigtigste resultatmål i begge forsøg er den årlige procentvise ændring fra start i EZ-bredde, målt med SD-OCT op til måned 24.^[1][2] SD-OCT er en øjenscanning, der viser lagene i nethinden, og EZ-bredde er et mål, forskerne bruger til at følge sygdommen over tid.^[1][2]

Forsøgene har også til formål at vurdere effekt, sikkerhed og tolerabilitet efter 24 måneders behandling.^[1][2] Det betyder, at forskerne både ser på, om behandlingen ser ud til at virke, og om den kan tåles i den studerede periode.^[1][2]

Status for de registrerede forsøg

Det ene forsøg, NCT05158296, er registreret som Withdrawn, hvilket betyder, at forsøget blev trukket tilbage.^[1] Det andet forsøg, NCT06627179, er registreret som Authorised, hvilket betyder, at det er godkendt til at fortsætte i den registrerede form.^[2]

NCT05158296 havde en planlagt deltagergruppe på 75 personer, mens NCT06627179 havde en planlagt deltagergruppe på 81 personer.^[1][2] Begge studier er derfor relativt små fase 2-forsøg, som typisk bruges til at få mere viden før større studier.^[1][2]

Vigtige begreber

• Retinitis pigmentosa er en arvelig øjensygdom, som kan give gradvist synstab.^[1][2]
• USH2A-genet er det gen, hvor mutationerne i disse forsøg er placeret.^[1][2]
• Exon 13 er en bestemt del af genet, som er vigtig i disse studier.^[1][2]
• Randomiseret betyder, at deltagere fordeles tilfældigt mellem behandlingsgrupper.^[1][2]
• Dobbeltmaskeret betyder, at forsøgsdeltagere og vurderere ikke ved, hvem der får aktiv behandling.^[1][2]
• Sham-kontrolleret betyder, at en gruppe får en procedure, som ligner behandlingen, men uden den aktive del.^[1][2]
• Intravitreal betyder, at behandlingen gives inde i øjet.^[1][2]
• SD-OCT er en scanning af øjet, som viser nethindens lag.^[1][2]