Dette studie undersøger alfa-1-antitrypsinmangel (AATD), som er en genetisk tilstand, der kan påvirke lungerne og leveren. Mennesker med denne tilstand har en særlig genetisk variant kaldet Pi*ZZ, som betyder, at kroppen ikke producerer nok af proteinet alfa-1-antitrypsin, der normalt beskytter lungerne mod skade. Behandlingen i studiet er et eksperimentelt lægemiddel kaldet WVE-006.
Formålet med studiet er at undersøge sikkerheden og tolerabiliteten af WVE-006 hos deltagere med Pi*ZZ AATD. Studiet vil også måle, hvor godt lægemidlet virker ved at undersøge ændringer i niveauet af et specifikt protein i blodet samt hvordan kroppen optager og behandler lægemidlet. Dette er et åbent studie, hvilket betyder, at både deltagere og læger ved, hvilken behandling der gives.
Studiet er opdelt i to dele med forskellige doseringsplaner. I den første del får deltagerne en enkelt dosis af WVE-006 i stigende styrke for at teste sikkerheden. I den anden del får deltagerne flere doser over tid, også i stigende styrke. Under hele forløbet vil deltagerne blive overvåget nøje for bivirkninger, og der vil blive taget blodprøver for at måle, hvordan lægemidlet påvirker kroppen og niveauet af vigtige proteiner.
Finland 
Tyskland 
