Dette studie undersøger svær alfa-1-antitrypsin mangel, som er en medfødt sygdom hvor kroppen ikke producerer nok af et bestemt protein kaldet alfa-1-antitrypsin. Dette protein beskytter lungerne mod skader, og når der ikke er nok af det, kan det føre til alvorlige lungeproblemer som ligner dem, der ses ved kronisk obstruktiv lungesygdom. Patienter med denne tilstand har ofte vejrtrækningsbesvær, hoste og risiko for lungeskader over tid. Behandlingen, der undersøges i studiet, er Prolastin, som er et lægemiddel, der indeholder det manglende protein og gives direkte i blodbanen gennem en infusion.
Formålet med studiet er at vurdere sikkerheden ved at lade patienter give sig selv Prolastin-infusioner hjemme i stedet for at skulle på hospitalet hver gang. Studiet varer 12 uger, hvor deltagerne lærer at give sig selv medicinen derhjemme efter passende træning. Under studiet vil patienterne blive overvåget gennem regelmæssige opfølgningsbesøg og fjernovervågning via telefon- og videoopkald. Der vil blive målt forskellige lungefunktionsparametre som forceret ekspiratorisk volumen (hvor meget luft man kan puste ud på et sekund) og forceret vital kapacitet (den samlede mængde luft man kan puste ud efter et dybt indåndingsdrag).
Deltagerne vil udfylde spørgeskemaer om deres symptomer og livskvalitet, herunder COPD Assessment Test, som måler, hvordan vejrtrækningsbesvær påvirker dagliglivet. Studiet vil også vurdere patienternes tilfredshed med hjemmebehandlingen og hvor let det er at bruge systemet. Alle sikkerhedsparametre vil blive nøje overvåget gennem hele studieperioden for at sikre, at hjemmeinfusion er en sikker behandlingsmulighed for patienter med svær alfa-1-antitrypsin mangel.
Tyskland 
