Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Gr0015

Kliniske forsøg med Gr0015 undersøger behandling hos voksne med alfa-1-antitrypsinmangel (AATD) og tilhørende lunge- og/eller leversygdom. Studierne ser på både sikkerhed og effekt samt på mål i blodet. Forsøget er i fase 1/2 og omfatter voksne patienter.

Indholdsfortegnelse

Oversigt over forsøget

Dette kliniske forsøg undersøger Gr0015 hos voksne med alfa-1-antitrypsinmangel (AATD)-associeret lunge- og/eller leversygdom.[1] Studiet er et interventionalt forsøg, hvilket betyder, at deltagerne får en aktiv behandling som led i forskningen.[1] Forsøget er autoriseret og har planlagt 184 deltagere.[1]

Hvem forsøget er for

Målgruppen er voksne patienter med AATD-relateret sygdom i lungerne og/eller leveren.[1] Det betyder, at forsøget ikke er lavet til alle patienter, men kun til personer med denne bestemte sygdomstype.[1]

En målgruppe er den gruppe mennesker, som et studie er planlagt til at undersøge.[1] Her er det voksne med den beskrevne sygdom, som kan blive vurderet til deltagelse.[1]

Fase og studiedesign

Studiet er i fase 1/2, så det kombinerer to dele af forskningen.[1] I fase 1 undersøger forskerne sikkerhed og tålelighed samt forsøger at finde den optimale biologiske dosis (OBD).[1] I fase 2 udvides forsøget for at se nærmere på effekt og for at bekræfte den valgte OBD.[1]

Dose-exploration betyder, at man undersøger forskellige doser for at finde den bedste dosis til videre test.[1] Dose-expansion betyder, at man giver den valgte dosis til flere deltagere for at se, om resultaterne holder.[1]

Hvad forskerne måler

Et endepunkt er det vigtigste mål i et klinisk forsøg.[1] I fase 1 er de primære endepunkter antallet af behandlingsopståede bivirkninger (TEAEs) og alvorlige bivirkninger (SAEs).[1] Det bruges til at vurdere, om behandlingen ser ud til at være sikker og tålelig.[1]

I fase 2 er de primære endepunkter blodniveauer af total AAT, Z-AAT og M-AAT.[1] Disse mål bruges som biomarkører, altså målinger i kroppen, som kan give et tegn på, hvordan behandlingen påvirker sygdommen.[1]

Hvad resultaterne kan fortælle

Forsøget er bygget til først at finde ud af, om Gr0015 kan gives på en måde, der er acceptabel for deltagerne, og derefter om den valgte dosis ser ud til at have den ønskede biologiske effekt.[1] Det er derfor både et sikkerheds- og effektstudie.[1]

Den primære effektvurdering i fase 2 bygger på ændringer i blodmålinger, ikke på en lang liste af symptomer eller kliniske hændelser.[1] Det betyder, at forskerne især følger laboratoriemål for at forstå, om behandlingen påvirker sygdomsprocessen.[1]

Praktiske oplysninger om deltagelse

Forsøget er allerede autoriseret, men det betyder ikke, at alle kan deltage automatisk.[1] Deltagelse afhænger af, om en person opfylder kriterierne for den specifikke sygdom og studiegruppen.[1]

Der er kun oplysninger om voksne deltagere i dette studie, så børn er ikke en del af den beskrevne målgruppe.[1] Studiet omfatter både personer med lungesygdom, leversygdom eller begge dele, hvis de har AATD.[1]

Trial ID Phase Condition studied Status Enrollment
2023-509256-34-00 Phase 1/2 Alpha-1 Antitrypsin Deficiency (AATD)-Associated Lung Disease and/or Liver Disease Authorised 184

FAQ

  • Hvad undersøger kliniske forsøg med Gr0015? Forsøget undersøger sikkerhed, tålelighed og effekt hos voksne med AATD-associeret lunge- og/eller leversygdom. Det ser også på biologiske mål i blodet, som kan vise, om behandlingen virker som ønsket.
  • Hvem kan deltage i forsøget? Forsøget er for voksne patienter med alfa-1-antitrypsinmangel (AATD) og sygdom i lunger og/eller lever. Kun personer, der passer til disse kriterier, kan blive vurderet til deltagelse.
  • Hvilken fase er studiet i? Studiet er i fase 1/2. Fase 1 fokuserer mest på sikkerhed og på at finde den bedste biologiske dosis, mens fase 2 ser mere på effekt.
  • Hvad måler forsøget som de vigtigste resultater? I fase 1 måles antal behandlingsrelaterede bivirkninger og alvorlige bivirkninger. I fase 2 måles niveauer i blodet af total AAT, Z-AAT og M-AAT.
  • Hvad betyder det, at studiet er autoriseret? Det betyder, at studiet har fået lov til at køre. Det er ikke det samme som, at resultaterne allerede er kendt.

Igangværende kliniske forsøg for Gr0015

  • Afprøvning af lægemidlet BEAM-302 til behandling af voksne med alfa-1-antitrypsinmangel og relateret lunge- eller leversygdom

    Rekrutterer

    1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Irland Holland

Ordliste

  • Alfa-1-antitrypsinmangel (AATD): En arvelig tilstand, hvor kroppen ikke laver nok af et bestemt protein. Det kan være forbundet med sygdom i lungerne og leveren.
  • Lunge- og leversygdom: Sygdom, der påvirker enten lungerne, leveren eller begge dele. I dette forsøg er det netop disse sygdomme, der undersøges.
  • Fase 1: Den første del af et klinisk forsøg. Her ser man især på sikkerhed og tålelighed.
  • Fase 2: En senere del af et klinisk forsøg. Her undersøger man mere, om behandlingen ser ud til at virke.
  • Dose-exploration: En del af studiet, hvor man undersøger forskellige doser for at finde den bedste biologiske dosis.
  • Dose-expansion: En del af studiet, hvor man giver den valgte dosis til flere deltagere for at bekræfte fundene.
  • Sikkerhed: Om behandlingen kan gives på en måde, der er acceptabel og uden uventede problemer i studiet.
  • Tålelighed: Hvor godt deltagerne kan klare behandlingen.
  • Biologisk dosis: Den dosis, der giver den ønskede biologiske effekt i kroppen.
  • Biomarkør: Et mål i kroppen, som kan bruges til at følge sygdom eller behandling. I dette studie måles bestemte blodniveauer.

Referencer

  1. https://clinicaltrials.gov/study/2023-509256-34-00