Indholdsfortegnelse

• Oversigt over forsøget
• Hvem forsøget er for
• Sådan er studiet bygget op
• Hvad forskerne måler
• Status og deltagerantal

Oversigt over forsøget

Der er registreret ét klinisk forsøg med Wve-006, og det undersøger personer med alfa-1 antitrypsinmangel (AATD).^[1] Studiet er et interventionalt forsøg, hvilket betyder, at forskerne giver behandlingen og følger deltagerne over tid.^[1]

Forsøgets formål er at vurdere sikkerhed og tolerabilitet af Wve-006 hos deltagere med Pi*ZZ AATD.^[1] Sikkerhed handler om, hvorvidt behandlingen giver uønskede hændelser, og tolerabilitet handler om, hvor godt deltagerne kan tåle behandlingen.^[1]

Hvem forsøget er for

Studiet er lavet til deltagere med Pi*ZZ AATD, som er en bestemt genetisk form for alfa-1 antitrypsinmangel.^[1] Det betyder, at forsøget har en meget specifik målgruppe og ikke er for alle med lungesygdom eller alle med AATD.^[1]

Den præcise deltagelse afhænger af forsøgets regler, men ud fra dataene er det tydeligt, at målgruppen er voksne eller andre egnede deltagere med denne særlige diagnose.^[1]

Sådan er studiet bygget op

Forsøget er et fase 1-studie, og titlen beskriver det som et open-label forsøg med både single ascending doses og multiple ascending doses.^[1] Open-label betyder, at både deltagerne og forskerne ved, hvilken behandling der gives.^[1]

Single ascending doses betyder, at der gives en enkelt dosis, og derefter ser man på kroppens reaktion.^[1] Multiple ascending doses betyder, at der gives flere doser over tid, og at man gradvist vurderer behandlingen i forskellige doser.^[1]

Studiet er derfor et tidligt forsøg, hvor man først og fremmest lærer om behandlingen hos mennesker, før man eventuelt går videre til større studier.^[1]

Hvad forskerne måler

Det vigtigste primære endepunkt er andelen af deltagere med adverse events, altså uønskede hændelser eller bivirkninger.^[1] Et primært endepunkt er det vigtigste mål i studiet, som forskerne bruger til at vurdere resultatet.^[1]

Ud fra brief summary er målet også at evaluere sikkerhed og tolerabilitet af Wve-006 hos deltagere med Pi*ZZ AATD.^[1] Det betyder, at forskerne især ser på, om behandlingen kan bruges på en sikker måde i denne patientgruppe.^[1]

Status og deltagerantal

Studiet har status Authorised, hvilket betyder, at det er godkendt til at blive gennemført.^[1] Det planlagte deltagerantal er 29, så det er et lille tidligt studie.^[1]

Det lille deltagerantal passer til et fase 1-forsøg, hvor formålet er at få de første data om sikkerhed og tolerabilitet i en snæver patientgruppe.^[1]