Undersøgelse af MB-CART2019.1-behandling hos børn og unge med B-celle kræft, der er vendt tilbage efter tidligere behandling

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Denne undersøgelse handler om modne B-celle neoplasmer, som er en type kræft, der påvirker særlige hvide blodlegemer kaldet B-celler. Disse kræftformer omfatter forskellige typer som Burkitt lymfom, diffust storcellet B-celle lymfom og andre aggressive former for B-celle lymfom. Undersøgelsen fokuserer på børn og unge, hvis sygdom er kommet tilbage efter tidligere behandling eller ikke har reageret på standardbehandling. Behandlingen, der testes, kaldes MB-CART2019.1, som er en særlig type CAR-T celle terapi. Ved denne behandling tages patientens egne T-celler fra blodet og ændres i laboratoriet, så de bliver bedre til at genkende og angribe kræftcellerne, før de gives tilbage til patienten.

Formålet med undersøgelsen er at finde ud af, hvor sikker og effektiv MB-CART2019.1 behandlingen er hos børn og unge med denne type kræft. Undersøgelsen vil måle, hvor mange patienter får en positiv reaktion på behandlingen, hvilket betyder, at deres kræft bliver mindre eller helt forsvinder. Under undersøgelsen vil patienterne blive fulgt nøje for at overvåge både positive virkninger og eventuelle bivirkninger. Læger vil regelmæssigt tage blodprøver, foretage billedscanning og andre undersøgelser for at se, hvordan behandlingen virker, og hvordan patientens krop reagerer på de modificerede celler.

Behandlingsforløbet starter med, at patientens blod bliver indsamlet gennem en proces kaldet leukaferese, hvor T-cellerne bliver separeret fra resten af blodet. Disse celler sendes derefter til et laboratorium, hvor de bliver genetisk modificeret for at kunne genkende og angribe kræftcellerne mere effektivt. Mens cellerne bliver klargjort, kan patienten få kemoterapi for at forberede kroppen på behandlingen. Når de modificerede celler er klar, bliver de givet tilbage til patienten gennem en infusion direkte i blodårerne. Efter infusionen bliver patienten overvåget nøje på hospitalet og vil have regelmæssige opfølgningsbesøg gennem flere måneder for at vurdere behandlingens effekt og eventuelle langsigtede påvirkninger.

1 Indledende undersøgelser og forberedelse

Du vil gennemgå forskellige undersøgelser for at sikre, at du opfylder kravene til at deltage i studiet.

Der vil blive taget blodprøver for at kontrollere din knoglemarv (det væv, der producerer blodceller), dine organer og dit immunsystem.

Du skal have en præstationscore på mindst 60 på Karnofsky-skalaen (hvis du er 16 år eller ældre) eller Lansky-skalaen (hvis du er under 16 år). Denne score viser, hvor godt du kan klare daglige aktiviteter.

Hvis du kan blive gravid, skal du have en graviditetstest.

Der skal tages vævsbiopsier fra din kræft for at bekræfte diagnosen.

2 Cellehøst (leukaferese)

Du vil gennemgå en procedure kaldet leukaferese, hvor dine egne immunceller (hvide blodlegemer) bliver indsamlet fra dit blod.

Under denne procedure cirkulerer dit blod gennem en maskine, der adskiller og indsamler de ønskede celler, mens resten af blodet returneres til din krop.

De indsamlede celler sendes til et laboratorium, hvor de modificeres til at skabe en specialbehandling kaldet MB-CART2019.1.

3 Forberedende kemoterapi

Før du får de modificerede celler, vil du modtage forberedende kemoterapi for at forberede din krop.

Du vil få to typer medicin: fludarabin og cyclophosphamid.

Disse lægemidler hjælper med at reducere antallet af eksisterende immunceller i din krop, så de modificerede celler kan fungere bedre.

4 MB-CART2019.1 infusion

Du vil få dine modificerede immunceller tilbage gennem en infusion (drop) i en blodåre.

Disse modificerede celler kaldes MB-CART2019.1 og er designet til at genkende og angribe dine kræftceller.

Infusionen gives som en enkelt behandling.

5 Tæt overvågning efter infusion

Efter infusionen vil du blive nøje overvåget for bivirkninger.

Lægen vil holde øje med tegn på cytokinudløsningssyndrom, en tilstand hvor dit immunsystem bliver overaktivt.

Hvis dette opstår, kan du få medicin som tocilizumab eller høje doser steroider for at behandle det.

Du vil også blive overvåget for neurologiske symptomer og andre mulige komplikationer.

6 Regelmæssige opfølgningsbesøg

Du vil have planlagte besøg på dag 28, uge 8, uge 12, uge 24, uge 52 og uge 78 efter infusionen.

Ved hvert besøg vil lægen kontrollere, hvordan din kræft responderer på behandlingen.

Der vil blive taget blodprøver for at måle, hvor mange modificerede celler der stadig er i din krop.

Du vil få scanninger for at se, om kræften er blevet mindre eller er forsvundet.

7 Langtidsopfølgning

Lægen vil fortsætte med at følge din tilstand i op til 78 uger (cirka 1,5 år) efter infusionen.

Du vil blive overvåget for, om kræften vender tilbage, og hvordan dit immunsystem fungerer.

Der vil blive taget regelmæssige blodprøver for at kontrollere for B-celle aplasi (fravær af normale B-celler).

Du kan have brug for støttebehandling som transfusioner, forebyggende antibiotika eller gammaglobulin-erstatning.

8 Prævention og særlige forholdsregler

Hvis du er seksuelt aktiv, skal du bruge to former for højeffektiv prævention fra studiestart og i 12 måneder efter infusionen.

Kvindelige deltagere må ikke amme eller donere æg i 12 måneder efter behandlingen.

Mandlige deltagere skal bruge kondom under samleje og må ikke donere sæd i 12 måneder efter behandlingen.

Disse forholdsregler er nødvendige, fordi de modificerede celler potentielt kan overføres til andre.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal have en type blodsygdom kaldet modent B-celle neoplasme (en kræftform der påvirker visse hvide blodlegemer), som er vendt tilbage eller ikke har reageret på tidligere behandlinger
Du skal kunne give dit samtykke til at deltage i studiet, eller dine forældre/værge skal kunne give samtykke på dine vegne
Lægen skal kunne bekræfte din diagnose ved at undersøge vævsintegreret prøver (små stykker væv taget fra kroppen) fra din seneste tilbagefald eller første diagnose
Du skal være mellem 6 måneder og under 18 år gammel
Du skal veje mindst 6 kg
Du skal have målbar sygdom (lægen skal kunne se og måle kræftknuder på scanninger)
Du skal have modtaget tidligere standardbehandling med kemoterapi, der indeholdt bestemte typer medicin kaldet anthracyklin og/eller methotrexat
Din funktionsstatus (hvor godt du klarer daglige aktiviteter) skal være acceptabel – målt på en skala hvor du skal score mindst 60 ud af 100
Din knoglemarv (hvor blodceller laves) skal fungere tilstrækkeligt godt, hvilket måles ved blodprøver der viser acceptable niveauer af forskellige blodceller
Dine organer skal fungere godt nok:
- Dine nyrer skal fungere tilstrækkeligt (målt ved en værdi kaldet eGFR på over 29)
- Din lever skal fungere acceptabelt (målt ved leverenzymer i blodet)
- Dine lunger skal fungere godt nok (du skal have mindst 91% iltmætning og ikke have alvorlig åndenød)
Hvis du er en pige i den fødedygtige alder, skal du være villig til at tage graviditetstest
Hvis du er seksuelt aktiv, skal du bruge meget sikre præventionsmidler fra studiestart og i 12 måneder efter behandlingen
Du skal være villig til at gennemgå en procedure kaldet leukaferese (hvor visse blodceller indsamles fra dit blod)
Lægen skal vurdere, at du kan følge alle studiets krav og procedurer

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du kan ikke deltage, hvis du er gravid eller ammer
Du kan ikke deltage, hvis du har en aktiv infektion, der kræver behandling med antibiotika eller antivirale lægemidler
Du kan ikke deltage, hvis du har haft en alvorlig allergisk reaktion over for nogen af de stoffer, der bruges i behandlingen
Du kan ikke deltage, hvis dit immunsystem (kroppens forsvarssystem mod sygdom) er alvorligt svækket af andre årsager end din kræftsygdom
Du kan ikke deltage, hvis du har en aktiv autoimmun sygdom (en tilstand hvor kroppens immunsystem angriber raske celler)
Du kan ikke deltage, hvis du har haft en organtransplantation
Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige hjerte-, lever- eller nyreproblemer
Du kan ikke deltage, hvis du har en aktiv kræftsygdom i centralnervesystemet (hjerne og rygmarv)
Du kan ikke deltage, hvis du har fået visse typer kræftbehandling inden for de sidste par uger før studiets start
Du kan ikke deltage, hvis du tager medicin, der undertrykker dit immunsystem, medmindre det kan stoppes sikkert
Du kan ikke deltage, hvis du har en forventet levetid på mindre end 12 uger
Du kan ikke deltage, hvis du ikke kan forstå eller give informeret samtykke til at deltage i studiet

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land	Status
Institut Gustave Roussy	Villejuif	Frankrig

Andre steder

Stedets navn	By	Land
Fondazione IRCCS San Gerardo Dei Tintori	Monza	Italien
Prinses Maxima Centrum voor Kinderoncologie B.V.	Utrecht	Holland
Ospedale Pediatrico Bambino Gesu’	Rom	Italien
Hopital Beaujon	Clichy	Frankrig
Uwwfblqwehumautnzbjuc Mazuzrlm Art	Münster	Tyskland

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Frankrig	rekrutterer	02.06.2025
Holland	rekrutterer endnu ikke	02.06.2025
Italien	rekrutterer	02.06.2025
Tyskland	rekrutterer endnu ikke	02.06.2025

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

MB-CART2019.1 er en eksperimentel celleterapi, der er designet til at behandle børn og unge med en type blodkræft kaldet modne B-celle neoplasmer. Denne behandling fungerer ved at tage patientens egne immune celler (T-celler) fra blodet og ændre dem i laboratoriet, så de bliver bedre til at genkende og angribe kræftcellerne. De modificerede celler bliver derefter givet tilbage til patienten gennem en infusion i en blodåre. Formålet med denne terapi er at hjælpe patientens immunsystem med at bekæmpe kræften mere effektivt. MB-CART2019.1 undersøges specifikt hos patienter, hvis kræft er kommet tilbage efter tidligere behandlinger, eller som ikke har reageret på tidligere behandlinger.

Undersøgte sygdomme:

Modne B-celle neoplasmer – Dette er en gruppe af kræftformer, der opstår i modne B-celler, som er en type hvide blodlegemer, der normalt hjælper kroppen med at bekæmpe infektioner. Disse sygdomme udvikler sig, når B-cellerne begynder at vokse og dele sig ukontrolleret. Sygdommene kan påvirke forskellige dele af kroppen, herunder lymfeknuder, milt, knoglemarv og andre organer. Når sygdommen er tilbagevendende eller behandlingsresistent, betyder det, at kræftcellerne enten er kommet tilbage efter behandling eller aldrig har responderet på tidligere behandlinger. Disse tilstande kan forværres over tid, hvis de ikke behandles effektivt.

Forsøgs-ID:

2023-506348-17-00

Protokolkode:

M-2021-389

NCT ID:

NCT06508951

Forsøgsfase:

Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Undersøgelse af MB-CART2019.1-behandling hos børn og unge med B-celle kræft, der er vendt tilbage efter tidligere behandling

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?