Dette studie undersøger generaliseret myasthenia gravis, en sjælden autoimmun sygdom som påvirker nervernes kommunikation med musklerne og medfører muskelsvaghed og træthed. Når en person har denne tilstand, producerer immunsystemet antistoffer som blokerer de normale signaler mellem nerver og muskler, hvilket resulterer i muskelsvaghed der kan påvirke forskellige dele af kroppen som arme, ben, ansigt og svalgmuskler. Studiet fokuserer specifikt på børn og unge fra 2 til 18 år, som har den form af sygdommen der kaldes acetylkolinkorreceptor-antistof positiv, hvilket betyder at deres blodprøver viser specifikke antistoffer der forårsager sygdommen.
Behandlingen der undersøges hedder zilucoplan, som er et lægemiddel der gives som en daglig indsprøjtning under huden. Dette lægemiddel virker ved at blokere en del af immunsystemet kaldet komplementsystem, som bidrager til skaderne på muskel-nerve forbindelserne. Formålet med studiet er at undersøge hvordan zilucoplan bevæger sig gennem kroppen over tid, hvor sikkert det er, og hvor godt det virker hos børn og unge med denne tilstand. Forskerne vil også måle hvordan lægemidlet påvirker forskellige dele af immunsystemet og komplementsystemet.
Studiet varer i 4 uger, hvor deltagerne får zilucoplan hver dag som indsprøjtning under huden. Under studiet bliver der taget regelmæssige blodprøver for at måle hvor meget lægemiddel der er i blodet og hvordan det påvirker immunsystemet. Forskerne vil også vurdere deltagernes muskelfunktion og livskvalitet ved hjælp af forskellige tests og spørgeskemaer. Efter de 4 uger med behandling vil forskerne analysere alle data for at forstå hvordan lægemidlet virker hos børn og unge med generaliseret myasthenia gravis.
Italien 
Polen 
