Undersøgelse af lægemidlet selexipag til børn mellem 2-17 år med forhøjet blodtryk i lungerne (pulmonal arteriel hypertension)

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger pulmonal arteriel hypertension hos børn, som er en sygdom hvor blodtrykket i lungernes blodkar er højt. Pulmonal arteriel hypertension gør det vanskeligt for hjertet at pumpe blod gennem lungerne, hvilket kan føre til åndenød og træthed. Studiet tester medicinen selexipag som tillægsbehandling til den sædvanlige behandling, som børnene allerede får. Formålet med studiet er at finde ud af, om tilføjelse af selexipag til standardbehandlingen kan forsinke sygdommens forværring sammenlignet med placebo.

Studiet er opbygget som et randomiseret, dobbeltblindt studie, hvilket betyder at hverken deltagerne eller lægerne ved, hvem der får den aktive medicin og hvem der får placebo. Børnene vil blive tilfældigt inddelt i to grupper – den ene gruppe får selexipag sammen med deres sædvanlige behandling, mens den anden gruppe får placebo sammen med deres sædvanlige behandling. Alle deltagere fortsætter med at få deres normale behandling for pulmonal arteriel hypertension, som kan omfatte forskellige typer medicin der hjælper med at udvide blodkarrene i lungerne.

Studiet har også en åben forlængelsesperiode, hvor alle deltagere vil have mulighed for at få den aktive medicin efter den blinde del af studiet er færdig. Under hele studiet vil børnenes tilstand blive overvåget regelmæssigt for at se, hvordan behandlingen virker og for at holde øje med eventuelle bivirkninger. Studiet inkluderer børn i alderen fra 2 år til under 18 år, som allerede er i behandling for deres pulmonal arteriel hypertension.

1 Randomisering og første behandlingsdag

Du vil blive tilfældigt tildelt enten selexipag eller placebo (en pille uden aktiv medicin). Hverken du eller din læge ved, hvilken behandling du får.

Du vil fortsætte med at tage din nuværende behandling for pulmonal arteriel hypertension (forhøjet blodtryk i lungernes blodkar) sammen med studiemedicinen.

Din dosis vil blive justeret gradvist baseret på din vægt og tolerance.

2 Dosisjustering og overvågning

Du vil tage studiemedicinen som filmovertrukne tabletter eller oral opløsning gennem munden.

Dosis vil blive øget langsomt over tid for at finde den rigtige styrke for dig.

Du skal tage medicinen regelmæssigt som ordineret af dit studiehold.

3 Regelmæssige besøg under dobbeltblind periode

Du vil have regelmæssige besøg på klinikken for at overvåge din tilstand.

Hvis du er en pige, der kan blive gravid, skal du tage graviditetstest hver 4. uge.

Lægen vil tjekke, hvordan du reagerer på behandlingen og justere dosis efter behov.

4 Overvågning af sygdomsudvikling

Studiet vil overvåge, hvor lang tid der går, før din sygdom forværres.

Dette kaldes tid til sygdomsprogression og måles fra det tidspunkt, du starter i studiet.

Lægen vil løbende vurdere din tilstand gennem undersøgelser og tests.

5 Åben behandlingsperiode

Efter den blinde del af studiet kan du fortsætte i en åben forlængelsesperiode.

I denne periode vil alle deltagere få selexipag i stedet for placebo.

Du vil vide, at du får den aktive medicin i denne del af studiet.

6 Afslutning af behandling

Når du stopper med at tage studiemedicinen, vil du blive overvåget i yderligere 7 dage.

Hvis du er en pige, der kan blive gravid, skal du fortsætte med graviditetstest i op til 30 dage efter at have stoppet medicinen.

Dit studiehold vil hjælpe med overgangen tilbage til din normale behandling.

Hvem kan deltage i forsøget?

Forældrene skal underskrive et informeret samtykke, som viser, at de forstår formålet med undersøgelsen og er villige til at lade deres barn deltage. Børn på 7 år og ældre skal også give deres tilladelse
Deltageren skal være mellem 2 og 18 år gammel og veje mindst 9 kg
Diagnosen pulmonal arteriel hypertension (forhøjet blodtryk i lungernes blodkar) skal være bekræftet gennem en tidligere undersøgelse kaldet højre hjerte kateterisation, som måler tryk i hjertet og lungerne
Undersøgelsen skal vise specifikke trykværdier: middel pulmonal arterielt tryk på 25 mmHg eller højere, pulmonal arteriel kiletrykket på 15 mmHg eller lavere, og pulmonal vaskulær resistans indeks over 3 Wood enheder gange kvadratmeter
Sygdommen skal tilhøre WHO Gruppe 1, som omfatter forskellige årsager til lungernes høje blodtryk, herunder arvelig form, medfødt hjertesygdom, lægemidler eller HIV-relateret sygdom
Barnet skal have WHO funktionsklasse II eller III, hvilket beskriver hvor meget sygdommen påvirker barnets daglige aktiviteter
Barnet skal allerede være i behandling med mindst én specifik medicin mod lungernes høje blodtryk, såsom endotelinreceptor antagonister eller PDE-5 hæmmere, og dosis skal have været stabil i mindst 3 måneder
Piger i den fødedygtige alder skal have negative graviditetstests og bruge sikker prævention under hele undersøgelsen og i 30 dage efter afslutning

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du kan ikke deltage hvis du er under 2 år gammel eller over 18 år gammel
Du kan ikke deltage hvis du vejer mindre end 8 kg
Du kan ikke deltage hvis du har lungehypertension (højt blodtryk i lungerne) som skyldes andre årsager end primær arteriel lungehypertension
Du kan ikke deltage hvis du har alvorlige hjertesygdomme som ikke er relateret til din lungehypertension
Du kan ikke deltage hvis du har alvorlige lever- eller nyresygdomme
Du kan ikke deltage hvis du har haft en blodprop i lungerne inden for de sidste 6 måneder
Du kan ikke deltage hvis du har ustabil hjertesygdom eller har været indlagt på hospitalet på grund af din hjertesygdom inden for de sidste 3 måneder
Du kan ikke deltage hvis du har alvorlige rytmeforstyrrelser i hjertet
Du kan ikke deltage hvis du tager visse typer medicin som kan påvirke dit hjerte eller blodtryk på en farlig måde
Du kan ikke deltage hvis du er gravid eller ammer
Du kan ikke deltage hvis du har deltaget i andre lægemiddelforsøg inden for de sidste 30 dage
Du kan ikke deltage hvis du har alvorlige psykiske sygdomme som forhindrer dig i at forstå eller følge behandlingen
Du kan ikke deltage hvis du har kræft som kræver aktiv behandling
Du kan ikke deltage hvis du har alvorlige blødningsforstyrrelser
Du kan ikke deltage hvis lægen vurderer at du ikke er i stand til at følge behandlingsplanen

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land
Centro Hospitalar Universitario Lisboa Central E.P.E.	Lissabon	Portugal
Katholieke Universiteit te Leuven	Leuven	Belgien
Centro Hospitalar Universitario Sao Joao E.P.E.	Porto	Portugal
Universitaetsklinikum Heidelberg AöR	Heidelberg	Tyskland
Université Libre de Bruxelles – Hôpital Erasme	Bruxelles	Belgien

Andre steder

Stedets navn	By	Land
Slaskie Centrum Chorob Serca W Zabrzu	Zabrze	Polen
Region Skane Skanes Universitetssjukhus	Lund	Sverige
Instytut Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka	Warszawa	Polen
Vilniaus universiteto ligonine Santaros klinikos VšĮ	Vilnius	Litauen
Centre Hospitalier Universitaire De Montpellier	Montpellier	Frankrig
Hospital General Universitario Gregorio Maranon	Madrid	Spanien
Queen Silvia Childrens Hospital – Sahlgrenska University Hospital – Vaestra Goetalandsregionen	Göteborg	Sverige
Hospital Sant Joan De Deu Barcelona	Esplugues de Llobregat	Spanien
Universitair Ziekenhuis Gent	Gent	Belgien
MHAT National Heart Hospital EAD	Sofia	Bulgarien
Herzzentrum Leipzig GmbH	Leipzig	Tyskland
Virgen del Rocío University Hospital	Sevilla	Spanien
Wojewodzki Szpital Specjalistyczny We Wroclawiu	Wrocław	Polen
Ospedale Pediatrico Bambino Gesu’	Rom	Italien
Gottsegen National Cardiovascular Center	Budapest	Ungarn
Assistance Publique Hopitaux De Paris	Paris	Frankrig
Medical Center – University Of Freiburg	Freiburg im Breisgau	Tyskland
Centre Hospitalier Universitaire De Toulouse	Toulouse	Frankrig
Children’s Health Ireland	Dublin	Irland
Hopital Jeanne De Flandre	Lille	Frankrig
HUS	Helsinki	Finland
Auqnyddxlt Phenedfs Hsvktntn Di Mkdzkftex	Marseille	Frankrig
Kwzbvops dzd Uxljpatyjcml Mhqglpms Arx	München	Tyskland
Upwzjeueomgmja Ccltohy Kwiemybox	Gdańsk	Polen
Sfmbmpl Kthjbmrtc Ijl Kqlfsc Jqaefniye Uhmqstfhdqvu Mdakooupkx Ium Kwftnm Mpwtuqdblimqepm W Phxdqsnh	Poznań	Polen
Fhmroedlg Pfdr Ld Iesqwddbvxibk Bftjdqkfo Dur Hxvtbzmm Uieiivzdsluaz Ly Pwv	Madrid	Spanien
Udciblcylx Mkiwmpe Cwhovk Hntczcbrvfyzffzkc	Hamborg	Tyskland
Afghouq Uvatr Snveexlog Lytyhd Dn Bcaqnzo	Bologna	Italien
Hrflqye Hyky Lbeskzr &cdnkyc Gf Sfg &lvajyv Cda di Byasidjo	Pessac	Frankrig
Hptqyyym Vmnf ddyevayv	Barcelona	Spanien
Hlprdtbj Uqzvbskuzesil dc A Cgsnwn	A Coruña	Spanien

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Belgien	rekrutterer ikke	27.02.2020
Bulgarien	rekrutterer ikke	27.02.2020
Finland	rekrutterer ikke	27.02.2020
Frankrig	rekrutterer ikke	27.02.2020
Irland	rekrutterer ikke	27.02.2020
Italien	rekrutterer ikke	27.02.2020
Litauen	rekrutterer ikke	27.02.2020
Polen	rekrutterer ikke	27.02.2020
Portugal	rekrutterer ikke	27.02.2020
Spanien	rekrutterer ikke	27.02.2020
Sverige	rekrutterer ikke	27.02.2020
Tyskland	rekrutterer ikke	27.02.2020
Ungarn	rekrutterer ikke	27.02.2020

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Selexipag er et lægemiddel, der bruges til at behandle pulmonal arteriel hypertension (PAH), som er højt blodtryk i lungernes blodårer. Dette lægemiddel virker ved at hjælpe blodårer i lungerne med at slappe af og udvide sig, hvilket gør det lettere for hjertet at pumpe blod gennem lungerne. I denne undersøgelse gives selexipag som et tilskud til den sædvanlige behandling, som barnet allerede får for deres tilstand.

Undersøgte sygdomme:

Pulmonal arteriel hypertension

Pulmonær Arteriel Hypertension – En sygdom hvor blodtrykket i lungernes arterier bliver unormalt højt. Dette sker fordi de små blodkar i lungerne bliver forsnævrede, blokerede eller ødelagte. Når blodkarrene i lungerne bliver stive og snævre, skal hjertet arbejde meget hårdere for at pumpe blod gennem lungerne. Over tid bliver højre side af hjertet overanstrengt og svækket. Sygdommen udvikler sig gradvist og kan påvirke kroppens evne til at få nok ilt.

Forsøgs-ID:

2022-501012-34-00

Protokolkode:

AC-065A310

Forsøgsfase:

Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Undersøgelse af lægemidlet selexipag til børn mellem 2-17 år med forhøjet blodtryk i lungerne (pulmonal arteriel hypertension)

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?