Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Selexipag

Clinical trials are studying Selexipag in children and adolescents with pulmonary arterial hypertension, a type of high blood pressure in the lungs. These studies look at dose confirmation, efficacy, safety, and long-term follow-up. The main goal is to see how Selexipag performs in young patients aged 2 to under 18 years.

Indholdsfortegnelse

Oversigt over forsøgene

De tilgængelige forsøg med Selexipag undersøger børn og unge med pulmonal arteriel hypertension (PAH), som er forhøjet blodtryk i lungernes pulsårer.[1][2][3] Alle tre studier er interventionsstudier, hvilket betyder, at deltagerne får en planlagt behandling som en del af forsøget.[1][2][3]

Studierne er godkendt og omfatter et fase 2-studie og to fase 3-studier.[1][2][3] Den samlede målgruppe er børn og unge fra 2 til under 18 år med PAH.[1][2]

Dosisstudie i børn og unge

Det ene studie er et fase 2-forsøg med 66 deltagere, som skal bekræfte de startdoser af Selexipag, der skal bruges hos børn fra 2 til under 18 år med PAH.[1] Forskerne bygger dosisvalget på farmakokinetisk overførsel fra voksne, altså en beregning af, hvordan kroppen håndterer lægemidlet.[1]

Det vigtigste mål er den modelbaserede eksponering af Selexipag og den aktive metabolit ACT-333679, korrigeret for styrke, målt over 12 ugers optrapning.[1] En metabolit er et stof, som kroppen danner, når den nedbryder lægemidlet.[1]

Studiet skal vise, om de valgte startdoser giver blodniveauer, der ligner dem hos voksne.[1] Det er vigtigt, fordi børn ikke altid reagerer på samme måde som voksne.[1]

Studie af effekt og sygdomsudvikling

Det største effektstudie er et fase 3-forsøg med 213 deltagere.[2] Det er randomiseret, multicenter, dobbeltblindet, placebokontrolleret og har en parallelgruppe-design med en åben forlængelsesperiode.[2]

Randomiseret betyder, at deltagerne fordeles tilfældigt til grupper.[2] Dobbeltblindet betyder, at hverken deltagerne eller forskerne ved, hvem der får aktiv behandling eller placebo, mens hoveddelen af studiet kører.[2] Placebo er en sammenligningsbehandling uden aktivt stof.[2]

Formålet er at undersøge, om Selexipag som tillæg til standardbehandling kan forsinke sygdomsprogression, altså at sygdommen bliver værre.[2] Det primære endepunkt er tid til sygdomsprogression fra randomisering til op til 7 dage efter stop af studielægemidlet.[2]

Dette studie sammenligner Selexipag med placebo hos børn med PAH, som allerede får almindelig behandling.[2] Dermed undersøger studiet, om Selexipag kan give ekstra nytte ud over den behandling, patienterne allerede modtager.[2]

Langtidsopfølgning og sikkerhed

Det tredje studie er også et fase 3-forsøg og omfatter 155 deltagere.[3] Det er et prospektivt, åbent platformstudie til langtidsopfølgning af deltagere, som bruger forsøgsbehandling fra tidligere parent-studier ved pulmonal hypertension.[3]

Prospektivt betyder, at deltagerne følges fremad i tid.[3] Åbent betyder, at behandlingen ikke er skjult for deltagerne eller forskerne.[3]

Hovedmålet er at vurdere den langsigtede sikkerhed af de respektive studielægemidler hos behandlede deltagere.[3] Det primære endepunkt er hyppigheden af behandlingsopståede bivirkninger, bivirkninger der fører til stop af behandling, alvorlige bivirkninger og dødsfald fra baseline til forsøgets afslutning.[3]

Deltagere og endepunkter

På tværs af studierne er målgruppen børn og unge med PAH, især dem i alderen 2 til under 18 år.[1][2] Nogle studier beskriver også, at forældre eller værger skal give samtykke, og at voksne unge deltagere kan have deres eget informationsmateriale og samtykke.[2]

De vigtigste mål i studierne er forskellige, men de passer til formålet med hvert forsøg.[1][2][3] Dosisstudiet måler blodniveauer og eksponering.[1] Effektstudiet måler tid til sygdomsprogression.[2] Langtidsstudiet måler sikkerhed og bivirkninger over tid.[3]

Der er også et fokus på den aktive metabolit ACT-333679 i dosisstudiet, fordi forskerne vil forstå både Selexipag og det stof, kroppen danner af det.[1] Det hjælper med at vise, hvordan behandlingen opfører sig i børns kroppe.[1]

Hvad disse studier kan betyde

Samlet set undersøger forsøgene, om Selexipag kan bruges sikkert og effektivt hos børn og unge med PAH.[1][2][3] Ét studie handler om at finde den rigtige startdosis, ét om at se om sygdomsforværring kan bremses, og ét om langtidsopfølgning af sikkerhed.[1][2][3]

For patienter og familier betyder det, at forskningen ikke kun ser på kortsigtede resultater, men også på, hvordan behandlingen virker over tid i en ung gruppe, hvor der er brug for særligt tilpassede data.[1][3]

Forsøgs-ID Fase Tilstand Status Antal deltagere
2022-503042-42-00 Phase 2 Pulmonary Arterial Hypertension Authorised 66
2022-501012-34-00 Phase 3 Pulmonary Arterial Hypertension Authorised 213
2023-506791-27-00 Phase 3 pulmonary arterial hypertension Authorised 155

FAQ

  • Hvad undersøger kliniske forsøg med Selexipag? Forsøgene undersøger Selexipag som tillægsbehandling ved pulmonal arteriel hypertension hos børn og unge. De ser især på dosis, sygdomsudvikling, sikkerhed og langtidsopfølgning.
  • Hvem kan deltage i disse studier? Studierne er rettet mod børn og unge fra 2 til under 18 år med pulmonal arteriel hypertension. Nogle studier kræver også, at deltagerne allerede får standardbehandling.
  • Hvilke faser er studierne i? Der er et fase 2-studie og to fase 3-studier. Fase 2 undersøger især dosis og eksponering, mens fase 3 ser på effekt, sikkerhed og langtidsresultater.
  • Hvad er det vigtigste mål i dosisstudiet? Det vigtigste mål er at bekræfte startdoserne for Selexipag hos børn. Forskerne måler blodets niveauer af Selexipag og dets aktive metabolit for at se, om eksponeringen ligner den hos voksne.
  • Hvad måler det største effektstudie? Det største effektstudie måler tid til sygdomsforværring efter randomisering. Det sammenligner Selexipag plus standardbehandling med placebo plus standardbehandling.

Igangværende kliniske forsøg for Selexipag

  • Langtidsundersøgelse af behandlingssikkerhed hos patienter med pulmonal hypertension (forhøjet blodtryk i lungerne)

    Rekrutterer

    1 1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Bulgarien Ungarn Polen

  • Undersøgelse af lægemidlet selexipag til børn mellem 2-17 år med forhøjet blodtryk i lungerne (pulmonal arteriel hypertension)

    Rekrutterer ikke

    1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Belgien Bulgarien Finland Frankrig Tyskland Ungarn +7

  • Test af lægemidlet selexipag til børn med forhøjet blodtryk i lungerne (pulmonal arteriel hypertension)

    Rekrutterer ikke

    1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Frankrig Tyskland Ungarn

Ordliste

  • Pulmonal arteriel hypertension (PAH): En sygdom med forhøjet blodtryk i lungernes arterier. Det kan gøre det sværere for hjertet at pumpe blod gennem lungerne.
  • Tillægsbehandling: En behandling, der gives oven i den behandling, patienten allerede får.
  • Standardbehandling: Den almindelige behandling, som allerede bruges som grundlag i studiet.
  • Placebo: En behandling uden aktivt lægemiddel. Den bruges til at sammenligne med den rigtige behandling.
  • Randomisering: Når deltagerne fordeles tilfældigt til forskellige behandlingsgrupper.
  • Dobbeltblind: Når hverken deltagerne eller forskerne ved, hvem der får hvilken behandling, mens studiet kører.
  • Åben forlængelsesperiode: En ekstra studieperiode, hvor behandlingen fortsætter, og man ofte ved, hvilken behandling deltagerne får.
  • Farmakokinetik (PK): Måling af, hvordan et stof optages, fordeles og fjernes fra kroppen.
  • Eksponering: Hvor meget af et lægemiddel kroppen bliver udsat for, ofte målt i blodet.
  • AUCτ,ss: Et mål for den samlede lægemiddeleksponering i en bestemt doseringsperiode, når niveauet er stabilt.
  • Primært endepunkt: Det vigtigste mål i et klinisk forsøg, som forskerne bruger til at vurdere resultatet.
  • Bivirkning: En uønsket effekt, som kan opstå under behandling.

Referencer

  1. https://clinicaltrials.gov/study/2022-503042-42-00
  2. https://clinicaltrials.gov/study/2022-501012-34-00
  3. https://clinicaltrials.gov/study/2023-506791-27-00