Undersøgelse af lægemidlet rituximab til børn med nefrotisk syndrom – kan det forlænge perioder uden sygdomssymptomer?

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger behandling af nefrotisk syndrom hos børn. Nefrotisk syndrom er en nyresygdom, hvor nyrerne lækker store mængder protein ud i urinen, hvilket kan føre til hævelser i kroppen og andre komplikationer. Sygdommen behandles normalt med steroider, som er lægemidler der dæmper kroppens immunsystem, men mange børn oplever, at sygdommen kommer tilbage, når steroidbehandlingen reduceres eller stoppes.

Studiet undersøger, om behandling med rituximab kan forlænge tiden, hvor sygdommen er i ro sammenlignet med placebo. Rituximab er et lægemiddel, der påvirker visse celler i immunsystemet. Børn i studiet vil enten få rituximab eller placebo gennem en infusion i en vene, mens de fortsætter med deres sædvanlige steroidbehandling. Deltagerne og deres familier vil ikke vide, hvilken behandling de får, da dette er et blindet studie.

Under studiet vil børnenes urin blive testet regelmæssigt for at se, om der er protein til stede, hvilket ville være et tegn på, at sygdommen er kommet tilbage. Læger vil også overvåge børnenes generelle helbred og eventuelle bivirkninger. Studiet fortsætter i et år efter behandlingen er givet, hvor børnene vil blive fulgt tæt for at se, hvor længe deres sygdom forbliver i ro, og hvor meget steroidmedicin de har brug for.

1 Indledende behandling med studielægemidlet

Du vil modtage rituximab (handelsnavn MabThera) eller saltvand (placebo) gennem en slange i din blodåre. Rituximab er et lægemiddel, der påvirker dit immunsystem og kan hjælpe med at forhindre, at din nyresygdom kommer tilbage.

Du vil ikke vide, om du får det aktive lægemiddel eller saltvand, da dette er et blindet studie. Dette betyder, at hverken du eller dine læger vil vide, hvilken behandling du får, før studiet er færdigt.

Behandlingen gives som en infusion direkte i din blodåre over flere timer på hospitalet.

2 Opfølgning i den første periode

I de første 365 dage (et år) efter din behandling vil du være i den blindede fase af studiet. I denne periode vil dine læger ikke vide, om du fik rituximab eller saltvand.

Du skal komme til regelmæssige kontroller på hospitalet, hvor lægen vil tjekke din urin for protein. Protein i urinen kan være et tegn på, at din nyresygdom er kommet tilbage.

Lægen vil måle mængden af protein i din urin ved at bruge en teststrimmel eller ved at analysere en urinprøve i laboratoriet.

Hvis der findes protein i din urin i 3 dage i træk eller mere, betragtes dette som et tilbagefald af din sygdom.

3 Håndtering af eventuelle tilbagefald

Hvis din nyresygdom kommer tilbage (tilbagefald), vil din læge ordinere steroid-medicin for at behandle det.

Lægen vil registrere den samlede mængde steroid, du har brug for under studieperioden.

Tiden fra du blev rask, til sygdommen kommer tilbage, vil blive målt og registreret.

4 Åben behandlingsfase

Efter de første 365 dage kan du muligvis få rituximab-behandling i en åben fase. I denne fase vil både du og dine læger vide, hvilken behandling du får.

Denne fase fortsætter indtil dag 365 af observationsperioden.

Lægen vil fortsætte med at overvåge din tilstand og registrere eventuelle tilbagefald.

5 Afsluttende opfølgning

Studiet vil følge dig i alt 365 dage for at se, hvor længe du forbliver fri for tilbagefald af din nyresygdom.

Lægen vil sammenligne resultaterne mellem dem, der fik rituximab, og dem, der fik saltvand, for at se, om rituximab er mere effektivt til at forhindre tilbagefald.

Al information om din behandling og resultater vil blive registreret som en del af forskningsstudiet.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du og dine forældre eller værge skal være villige til at deltage i undersøgelsen og underskrive et informeret samtykke (en aftale om deltagelse efter at have fået alle oplysninger om studiet)
  • Du skal være over 2 år gammel (over 24 måneder) og under 16 år gammel
  • Du skal have en særlig type nyresygdom kaldet idiopatisk steroidafhængig nefrotisk syndrom (en nyresygdom hvor symptomerne kommer tilbage når man nedsætter medicinen kaldet steroid, eller inden for to uger efter at have stoppet steroidbehandlingen) eller nefrotisk syndrom med hyppige tilbagefald (nyresygdommen kommer tilbage to eller flere gange på 6 måneder under steroidbehandling, eller fire eller flere gange på 12 måneder)
  • Din nyresygdom skal være i remission (sygdommen skal være under kontrol) lige før du starter i undersøgelsen. Det betyder, at der ikke må være protein i din urin eller kun meget lidt protein i 3 dage i træk. Dette måles ved at teste din urin
  • Hvis du er gammel nok til at kunne blive gravid, skal du love enten ikke at have sex eller bruge sikker prævention under hele undersøgelsen og i op til 12 måneder efter behandlingen er stoppet. Piger der kan blive gravide skal have en negativ graviditetstest før behandlingen starter

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du kan ikke deltage, hvis du har akut nyresvigt, hvilket betyder at dine nyrer pludselig stopper med at fungere ordentligt
  • Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige hjerte- og karsygdomme
  • Du kan ikke deltage, hvis du har ukontrolleret hypertension, som betyder meget højt blodtryk, der ikke kan kontrolleres med medicin
  • Du kan ikke deltage, hvis du har aktive infektioner eller alvorlige immunsygdomme
  • Du kan ikke deltage, hvis du er gravid eller ammer
  • Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlig leversygdom
  • Du kan ikke deltage, hvis du har kræft eller har haft kræft inden for de sidste 5 år
  • Du kan ikke deltage, hvis du tager andre forsøgsmediciner eller har gjort det inden for de sidste 30 dage
  • Du kan ikke deltage, hvis du har unkontrolleret diabetes, hvilket betyder sukkersyge, hvor blodsukkeret ikke kan holdes stabilt
  • Du kan ikke deltage, hvis du har systemiske autoimmune sygdomme, som er sygdomme hvor kroppens eget immunforsvar angriber raske organer
  • Du kan ikke deltage, hvis du har problemer med at tage medicin gennem munden eller har mave-tarm problemer, der påvirker optagelsen af medicin
  • Du kan ikke deltage, hvis du har mentale eller psykiske lidelser, der gør det svært at forstå og følge behandlingen
  • Du kan ikke deltage, hvis du har tromboemboliske episoder inden for de sidste 6 måneder, hvilket betyder blodpropper i blodårerne
  • Du kan ikke deltage, hvis du er under 18 år eller over 75 år

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Instytut Centrum Zdrowia Matki Polki Łódź Polen
Uniwersytecki Szpital Dzieciecy W Krakowie Krakow Polen
Uniwersyteckie Centrum Kliniczne Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego Warszawa Polen
Mwabzrk Uanfzstswf Op Gynuzi Gdańsk Polen
Mfgsked Uubhsmbprg Oc Buapjehmq Białystok Polen
Swhacha Kpzpbrsdd Isq Kxgslj Jnqjgzpmv Uyzcslrmeugp Mtzsjbyhhh Itr Kjhpxd Mklctajfkztwbpe W Pjudatws Poznań Polen
Szpjnenmsnc Ppbsswbyg Smpazuf Ktrrtfpaf Nk 1 Idhreucdmnryvwjyki Snqbgzg Sognjepbl Uimyfaujkuus Msyaxofywl W Kzvgjubxyw Zabrze Polen

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Polen Polen
rekrutterer
01.12.2021

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Rituximab er et lægemiddel, der bruges til at behandle forskellige sygdomme i immunsystemet. Det virker ved at målrette specifikke celler i immunsystemet kaldet B-celler, som producerer antistoffer. I dette studie undersøges rituximab som en tidlig behandling for børn med en nyresygdom kaldet idiopatisk nefrotisk syndrom. Formålet er at se, om denne behandling kan hjælpe med at holde sygdommen i ro i længere tid og forhindre tilbagefald. Rituximab gives som en infusion direkte ind i blodbanen gennem en vene, typisk på hospitalet under lægeligt tilsyn.

Undersøgte sygdomme:

Nefrotisk syndrom – En sygdom der påvirker nyrernes evne til at filtrere blodet korrekt, hvilket fører til tab af store mængder protein gennem urinen. Sygdommen opstår når de små filtre i nyrerne, kaldet glomeruli, bliver beskadiget og lækker protein ud i urinen i stedet for at holde det i blodet. Dette proteintab resulterer i lavt proteinindhold i blodet og ofte hævelser, især omkring øjnene, anklerne og fødderne. Sygdommen kan udvikle sig gradvist eller pludselig og har tendens til at komme i episoder med perioder af forværring efterfulgt af perioder med bedring. Under sygdomsforløbet kan der opstå tilbagefald, hvor proteinudskillelsen i urinen øges igen efter en periode med normal nyrefunktion. Tilstanden kan påvirke både børn og voksne, og sygdomsforløbet varierer betydeligt mellem forskellige patienter.

Forsøgs-ID:
2024-515058-26-00
Protokolkode:
NBK155/1/2020
Forsøgsfase:
Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

  • Behandling af voksne med tilbagevendende nefrotisk syndrom ved brug af obinutuzumab

    Rekrutterer

    1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Italien
  • Undersøgelse af atacicept til behandling af multiple autoimmune glomerulære sygdomme hos voksne patienter

    Rekrutterer

    1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Belgien Frankrig Tyskland Italien Polen Spanien