Undersøgelse af lægemidlet osivelotor til behandling af seglcelleanæmi hos voksne og børn

Undersøgelse af lægemidlet osivelotor til behandling af seglcelleanæmi hos voksne og børn – sikkerhed og virkning

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studium undersøger seglcelleanæmi, en arvelig blodsygdom hvor de røde blodlegemer har en unormal form, der ligner en segl. Seglcelleanæmi kan forårsage smertefulde kriser, træthed og andre alvorlige komplikationer. Studiet tester et nyt lægemiddel kaldet osivelotor, som gives som tabletter gennem munden. I nogle dele af studiet vil deltagere få enten osivelotor eller placebo for at sammenligne virkningen.

Formålet med dette studium er at undersøge, om osivelotor kan hjælpe voksne og børn med seglcelleanæmi ved at øge deres hæmoglobin-niveau, som er det protein i de røde blodlegemer, der transporterer ilt rundt i kroppen. Studiet vil også se på, om medicinen kan reducere antallet af smertefulde kriser, der kaldes VOC-episoder (vaso-okklusiv krise), som er almindelige hos personer med seglcelleanæmi.

Studiet er opdelt i tre dele. Del A tester forskellige doser af osivelotor hos voksne i 12 uger for at se, hvilken dosis der virker bedst. Del B sammenligner osivelotor med placebo hos både voksne og teenagere over en længere periode på 48 uger for at måle forbedringer i hæmoglobin og reduktion i smerteepisoder. Del C undersøger, hvordan kroppen optager og behandler medicinen hos børn i forskellige aldersgrupper. Under hele studiet vil deltagerne blive overvåget nøje for at sikre deres sikkerhed og for at måle medicinens virkning på deres blodsygdom.

1 Indledende undersøgelse og baseline måling

Du vil gennemgå en grundig undersøgelse for at bekræfte, at du opfylder kravene til studiet. Dette inkluderer bekræftelse af din seglcelleanæmi (en genetisk sygdom, hvor de røde blodlegemer får en unormal form) gennem blodprøver, hvis dette ikke allerede er dokumenteret.

Din hæmoglobin (det protein i blodet, der transporterer ilt) skal måle mellem 5,5 og 10,5 g/dL og være stabil ifølge lægen. Hvis du tager medicin som hydroxyurea eller L-glutamin, skal dosen have været uændret i mindst 90 dage.

Du skal have haft mellem 2 og 10 smerteepisoder (VOC – vaso-ocklusive crisis) inden for de sidste 12 måneder. Dette er episoder, hvor blodkarrene blokeres af de unormale blodlegemer og forårsager smerte.

2 Randomisering og start på behandling

Du vil blive tilfældigt tildelt til en af tre grupper: osivelotor 25 mg, osivelotor 100 mg eller placebo (en uaktiv tablet, der ligner den rigtige medicin).

Du vil tage en tablet dagligt gennem munden. Hverken du eller din læge vil vide, hvilken behandling du får, indtil studiet er afsluttet.

Behandlingen fortsætter i 48 uger (næsten et helt år).

3 Regelmæssige kontrolbesøg – uge 1 til 12

I de første 12 uger vil du have regelmæssige besøg på hospitalet for at overvåge din tilstand og måle behandlingens effekt.

Ved hvert besøg vil der blive taget blodprøver for at måle dit hæmoglobinniveau og kontrollere for tegn på hæmolyse (nedbrydning af røde blodlegemer).

Lægen vil måle dit blodtryk, puls og temperatur, og der vil blive taget et EKG (hjertediagram) for at kontrollere din hjertefunktion.

Du vil blive spurgt om eventuelle bivirkninger og hvordan du har det generelt.

4 Fortsættelse af behandling – uge 13 til 48

Du fortsætter med at tage din daglige tablet gennem hele denne periode.

Du vil have besøg på hospitalet med jævne mellemrum, hvor der tages blodprøver og måles vitale tegn.

Lægen vil registrere alle smerteepisoder du oplever, da dette er et af de vigtigste målepunkter for, om behandlingen virker.

Du vil blive bedt om at udfylde spørgeskemaer om træthed og smerte for at vurdere, hvordan behandlingen påvirker dit daglige liv.

5 Afsluttende vurdering – uge 40 og 48

I uge 40 og 48 vil der blive taget særligt vigtige blodprøver til måling af dit hæmoglobinniveau. Gennemsnittet af disse to målinger vil vise, om behandlingen har haft effekt.

En behandlingsrespons defineres som en stigning i hæmoglobin på mere end 1 g/dL sammenlignet med starten af studiet.

Lægen vil også se på antallet af smerteepisoder du har haft gennem hele studieperioden og sammenligne dette med, hvad der er normalt for dig.

6 Særlige undersøgelser for børn (kun relevant for deltagere under 18 år)

Hvis du er under 18 år, vil du også deltage i en særlig del af studiet for at måle, hvordan kroppen behandler medicinen.

Dette inkluderer ekstra blodprøver på specifikke tidspunkter for at måle medicinkoncentrationen i dit blod.

Disse målinger hjælper med at bestemme den rigtige dosis til børn og unge med seglcelleanæmi.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal have seglcelleanæmi (en arvelig sygdom, der påvirker de røde blodlegemer). Dette skal være bekræftet ved tidligere blodprøver eller blive bekræftet under screening med en specifik type kaldet HbSS eller HbSB
Du skal være mindst 12 år gammel ved screeningsbesøget. Deltagere mellem 12 og 18 år kan kun deltage efter, at sikkerheden er blevet vurderet i den yngre aldersgruppe først
Du skal have haft mellem 2 og 10 smerteepisoder (perioder med stærke smerter forårsaget af seglcelleanæmi) inden for de sidste 12 måneder før screening
Dit hæmoglobinniveau (mængden af det protein i blodet, der transporterer ilt) skal være mellem 5,5 og 10,5 gram per deciliter under screening og skal være stabilt ifølge lægens vurdering
Hvis du tager medicin som hydroxyurea (medicin, der hjælper med at reducere symptomer ved seglcelleanæmi) og/eller L-glutamin (et kosttilskud, der kan hjælpe med symptomer), skal din dosis have været uændret i mindst 90 dage før du underskriver samtykkeerklæringen. Din læge skal mene, at der ikke er behov for at ændre dosis under studiet, og der må ikke være tegn på skadelige virkninger på blodet
For børn i forskellige aldersgrupper gælder specifikke alderskrav: 12-18 år, 6-12 år, 2-6 år eller 6 måneder til 2 år, afhængigt af hvilken del af studiet de deltager i

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du er gravid eller ammer
Du planlægger at blive gravid i løbet af studieperioden
Du har alvorlige lever- eller nyreproblemer
Du har en alvorlig hjertesygdom eller hjertearytmi (hjertearytmi betyder uregelmæssig hjerterytme)
Du har haft kræft inden for de sidste 5 år (undtagen hudkræft, der er blevet behandlet med succes)
Du tager medicin, der kan påvirke dit immunsystem, såsom immunsuppressiva (medicin der svækker immunforsvaret)
Du har en aktiv infektion, der kræver behandling med antibiotika
Du har haft en VOC (smertefyldt krise relateret til seglcelleanæmi) inden for de sidste 2 uger
Du har modtaget blodtransfusion inden for de sidste 3 måneder
Du deltager i andre kliniske studier eller har gjort det inden for de sidste 30 dage
Du har kendt overfølsomhed eller allergi over for studiemedicinen eller lignende stoffer
Du har problemer med alkohol- eller stofmisbrug
Du kan ikke forstå eller følge instruktionerne i studiet
Du har andre medicinske tilstande, som lægen vurderer kan gøre det usikkert for dig at deltage
Dine laboratorieprøver viser værdier, der ligger uden for de acceptable grænser for studiet

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land	Status
Oncopole Claudius Regaud	Toulouse	Frankrig

Andre steder

Stedets navn	By	Land
Robert Bosch Krankenhaus GmbH	Stuttgart	Tyskland
Hospital Edouard Herriot	Lyon	Frankrig
Hôpital Avicenne	Bobigny	Frankrig
Uxepghunyzdoxvnxcxfov Elybx Aaj	Essen	Tyskland

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Frankrig	rekrutterer endnu ikke	01.08.2024
Tyskland	rekrutterer endnu ikke	01.08.2024

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

(S)-2-Hydroxy-6-((4-(2-(2-Hydroxyethyl)Nicotinoyl)Morpholin-3-Yl)Methoxy)Benzaldehyde

Osivelotor er et eksperimentelt lægemiddel, der gives som tabletter gennem munden. Dette lægemiddel er specielt udviklet til behandling af seglcelleanæmi, som er en arvelig blodsygdom. Osivelotor virker ved at hjælpe de røde blodlegemer med at bevare deres normale form og funktion. I dette studie undersøger forskerne, om osivelotor kan øge niveauet af hæmoglobin (det protein i blodet, der transporterer ilt) og reducere antallet af smertefulde kriser, som patienter med seglcelleanæmi ofte oplever. Lægemidlet testes både hos voksne og unge mennesker med seglcelleanæmi for at se, hvor godt det virker og hvor sikkert det er at bruge.

Undersøgte sygdomme:

Seglcellesygdom

Sigldrejanemi – En arvelig sygdom hvor de røde blodlegemer har en unormal sickelform i stedet for den normale runde form. Denne unormale form opstår på grund af en mutation i hæmoglobinet, der får blodlegemerne til at blive stive og klæbrige. De sickelformede celler kan blokere blodkarrene og forårsage smertefylde kriser. Sygdommen fører til nedbrydning af de røde blodlegemer, hvilket resulterer i blodmangel og forskellige komplikationer. Tilstanden er kronisk og påvirker mange organer i kroppen gennem hele livet. Sygdommen er mest almindelig blandt mennesker med afrikansk, mellemøstlig eller middelhavsbaggrund.

Forsøgs-ID:

2023-508766-14-00

Protokolkode:

C5351004

NCT ID:

NCT05431088

Forsøgsfase:

Therapeutic use (Phase IV)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Undersøgelse af lægemidlet osivelotor til behandling af seglcelleanæmi hos voksne og børn – sikkerhed og virkning

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?