Undersøgelse af lægemidlet INCB000928 til behandling af FOP (fibrodysplasia ossificans progressiva) – et studie der sammenligner behandlingen med placebo

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger en sjælden sygdom kaldet fibrodysplasia ossificans progressiva, som er en tilstand hvor blødt væv som muskler, sener og ledbånd gradvist omdannes til knogle og brusk. Denne proces kaldes heterotopisk ossifikation, som betyder unormal knogledannelse i væv hvor der normalt ikke skulle være knogle. Sygdommen fører til progressive bevægelsesindskrænkninger og kan påvirke mange dele af kroppen. Studiet tester et lægemiddel kaldet INCB000928 mod placebo for at se om det kan hjælpe med at forhindre dannelsen af nye knoglelæsioner.

Formålet med studiet er at afgøre om INCB000928 er effektivt til at forhindre nye heterotopiske ossifikationslæsioner hos deltagere med fibrodysplasia ossificans progressiva. Studiet er designet som et randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret forsøg, hvilket betyder at hverken deltagerne eller forskerne ved hvem der får det aktive lægemiddel og hvem der får placebo. Deltagerne vil blive tilfældigt tildelt til enten at modtage INCB000928 eller placebo i form af tabletter der tages gennem munden.

Studiet varer i alt 48 uger og er opdelt i forskellige faser. Deltagerne vil gennemgå regelmæssige undersøgelser som omfatter lavdosis helkrops computertomografi scanninger for at måle eventuelle nye knoglelæsioner, samt forskellige sikkerhedsevalueringer som blodprøver, hjerteundersøgelser og lungefunktionstests. Studiet inkluderer deltagere i forskellige aldersgrupper fra 2 år og opefter, opdelt i separate grupper baseret på alder. Alle deltagere vil blive nøje overvåget for bivirkninger og sygdomsaktivitet gennem hele studieperioden.

1 Baseline undersøgelser og randomisering

Du vil gennemgå grundige undersøgelser for at fastslå dit udgangspunkt i studiet. Dette inkluderer en lavdosis helkrops-CT scanning (computertomografi uden hovedet) for at tage billeder af eksisterende heterotopisk ossifikation (unormal knogleformation).

Du vil blive tilfældigt tildelt til enten at modtage det aktive lægemiddel INCB000928 eller placebo (en tablet uden aktiv medicin). Hverken du eller dit behandlingsteam vil vide, hvilket du får.

Der vil blive taget blodprøver og spytprøver for at måle lægemidlets koncentration i kroppen.

2 Daglig medicinering – uge 1 til 24

Du vil tage én filmovertrukket tablet dagligt gennem munden. Tabletten kan sluges hel eller knuses og blandes i mad eller væske, hvis det er nødvendigt.

Hvis du har en sondesonde, kan den knuste tablet gives gennem denne.

Dette fortsætter i 24 uger (omkring 6 måneder).

3 Løbende overvågning – uge 1 til 24

Du vil have regelmæssige besøg på klinikken for overvågning af din sikkerhed og behandlingsrespons.

Der vil blive foretaget fysiske undersøgelser, vitale tegn (blodtryk, puls, temperatur), EKG (hjerterytme-test), og ekkokardiogram (hjerteultraskanning).

Du vil få taget blodprøver for at tjekke din generelle sundhed og lægemidlets virkning.

Der vil blive udført lungefunktionstest for at måle din vejrtrækning og knogletæthedsmåling for at vurdere dine knogler.

Hvis du er mellem 2 og 21 år, vil der blive taget røntgenbilleder af dine knæ for at tjekke vækstfugernes lukning (områder hvor knogler vokser).

4 Evaluering ved uge 24

Ved uge 24 vil du få taget en ny lavdosis helkrops-CT scanning for at sammenligne med dine baseline-billeder.

Lægen vil vurdere, om der er opstået nye heterotopisk ossifikation lesioner og måle deres størrelse og antal.

Du vil også blive spurgt om eventuelle sygdomsudbrud baseret på FOP PROMPT (et spørgeskema om fibrodysplasi ossificans progressiva symptomer).

5 Overgang til åben behandling – uge 25 til 48

Efter uge 24 vil alle deltagere skifte til at modtage det aktive lægemiddel INCB000928, uanset hvad de fik i den første periode.

Du vil fortsætte med at tage én filmovertrukket tablet dagligt i yderligere 24 uger.

Den samme metode til indtagelse gælder som tidligere – tabletten kan sluges hel, knuses og blandes med mad eller væske, eller gives gennem sondesonde.

6 Fortsat overvågning – uge 25 til 48

Overvågningen fortsætter som i den første periode med regelmæssige klinikbesøg.

Der vil blive udført de samme sikkerhedsvurderinger: fysiske undersøgelser, vitale tegn, EKG, ekkokardiogram, blodprøver, lungefunktionstest, og knogletæthedsmåling.

For deltagere mellem 2 og 21 år fortsætter overvågningen af knæ-vækstfugerne.

Der vil løbende blive taget blod- og spytprøver for at måle lægemidlets koncentration.

7 Afsluttende evaluering ved uge 48

Ved studieafslutningen vil du få taget en tredje lavdosis helkrops-CT scanning for at vurdere eventuelle ændringer siden uge 24.

Lægen vil sammenligne resultaterne fra alle tre scanninger for at evaluere behandlingens effektivitet.

Du vil gennemgå en afsluttende sikkerhedsvurdering med alle de samme tests som tidligere i studiet.

Der vil blive lavet en endelig vurdering af eventuelle sygdomsudbrud ved hjælp af FOP PROMPT spørgeskemaet.

Hvem kan deltage i forsøget?

For voksne deltagere (18 år og ældre): evne til at forstå og vilje til at underskrive et informeret samtykke (dokument der bekræfter, at du forstår undersøgelsen og frivilligt deltager)
For børn (2 til under 12 år) og unge (12 til under 18 år): skriftligt samtykke fra forældre eller værge samt skriftligt samtykke fra det mindreårige barn
Alder afhænger af hvilken gruppe du tilhører: Gruppe 1 skal være 12 år eller ældre, Gruppe 2 skal være mellem 6 og 12 år, Gruppe 3 skal være mellem 2 og 6 år
Klinisk diagnose af FOP (en sjælden sygdom hvor blødt væv gradvist bliver til knogle), baseret på medfødte misdannelser af de store tæer, episodiske hævelser af blødt væv og/eller fremadskridende heterotopisk ossifikation (unormal knogledannelse i blødt væv)
Du skal have oplevet FOP sygdomsaktivitet (symptomer eller tegn på sygdommen) inden for det sidste år før undersøgelsen
Evne til at synke og beholde medicin givet gennem munden, enten som hele tabletter eller knuste tabletter blandet i mad eller væske, eller evne til at modtage knuste tabletter gennem en ernæringssonde (slange der fører direkte til maven)
Villighed til at undgå graviditet eller at blive far til børn under undersøgelsen
Villighed og evne til at gennemgå lavdosis helkrops-CT-scanning (røntgenundersøgelse af hele kroppen undtagen hovedet) uden at have brug for intubation (røret der indsættes i luftrøret under fuld bedøvelse)
Villighed og evne til at følge undersøgelsens procedurer og krav samt deltage i alle planlagte besøg

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du kan ikke deltage, hvis du er gravid eller ammer dit barn
Du kan ikke deltage, hvis du planlægger at blive gravid i løbet af undersøgelsen eller i de følgende 30 dage efter behandlingen er afsluttet
Du kan ikke deltage, hvis du er en kvinde i den fødedygtige alder og ikke vil bruge sikker prævention under hele undersøgelsen
Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige nyreproblemer, hvor dine nyrer ikke fungerer ordentligt
Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige leverproblemer, hvor din lever ikke fungerer normalt
Du kan ikke deltage, hvis du har en aktiv infektion eller feber på tidspunktet for undersøgelsens start
Du kan ikke deltage, hvis du tager medicin, der påvirker dit immunforsvar og gør dig mere modtagelig for infektioner
Du kan ikke deltage, hvis du har fået levende vacciner inden for de seneste 4 uger før undersøgelsen starter
Du kan ikke deltage, hvis du har haft kræft inden for de seneste 5 år, bortset fra visse hudkræftformer, der er blevet behandlet med succes
Du kan ikke deltage, hvis du har en alvorlig hjertesygdom eller hjerterytmeproblemer
Du kan ikke deltage, hvis du har haft blodpropper i dine vener eller lunger
Du kan ikke deltage, hvis du tager blodfortyndende medicin, som ikke kan stoppes sikkert
Du kan ikke deltage, hvis du har andre alvorlige medicinske tilstande, som lægen mener vil forstyrre undersøgelsen
Du kan ikke deltage, hvis du deltager i andre kliniske undersøgelser med eksperimentel medicin
Du kan ikke deltage, hvis du har en kendt allergi over for undersøgelsesmedicinen eller dens ingredienser

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land	Status
Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS	Rom	Italien
Unidade Local De Saúde De Santa Maria, E.P.E.	Lissabon	Portugal

Andre steder

Stedets navn	By	Land
Hopital Beaujon	Clichy	Frankrig
Hospital Universitario Ramon Y Cajal	Madrid	Spanien
Ujzhuxojjt Hvygjasz Csoprql	Köln	Tyskland
Asuxwilzv Ucj	Amsterdam	Holland

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Frankrig	rekrutterer	12.04.2022
Holland	rekrutterer	12.04.2022
Italien	rekrutterer	12.04.2022
Portugal	rekrutterer ikke	12.04.2022
Spanien	rekrutterer	12.04.2022
Tyskland	rekrutterer	12.04.2022

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Incb000928

INCB000928 er et eksperimentelt lægemiddel, der undersøges som en mulig behandling for fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP). Dette lægemiddel er designet til at forhindre dannelsen af nye områder med unormal benvækst og forkalkning i blødt væv som muskler, sener og ledbånd. INCB000928 virker ved at blokere specifikke signaler i kroppen, der normalt udløser den proces, hvor blødt væv gradvist omdannes til knogle- og bruskstruktur hos patienter med FOP.

Undersøgte sygdomme:

Fibrodysplasia ossificans progressiva

Fibrodysplasia Ossificans Progressiva – En sjælden genetisk sygdom hvor kroppens bløde væv gradvist omdannes til knogle og brusk. Sygdommen påvirker muskler, sener, ledbånd og andre bindevævsstrukturer, som langsomt erstattes af ektopisk knogle- og brustvæv. Denne proces sker typisk efter skader, infektioner eller spontant og fører til progressive bevægelsesbegrænsninger. Sygdommen begynder ofte i barndommen med hævelser og inflammation i nakke og skulderområdet. Over tid udvikler patienterne gradvist stivhed i led og muskler, da det ekstra knogevæv begrænser normal bevægelighed. Sygdommen progredierer typisk fra hoved til tå og fra det centrale til det perifere skelet.

Forsøgs-ID:

2023-504129-38-00

Protokolkode:

INCB 00928-201

NCT ID:

NCT05090891

Forsøgsfase:

Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Undersøgelse af lægemidlet INCB000928 til behandling af FOP (fibrodysplasia ossificans progressiva) – et studie der sammenligner behandlingen med placebo

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?