Test af lægemidlet fidrisertib til behandling af sygdommen FOP (knoglevækst i muskler og bindevæv) hos børn og voksne

Hvad handler dette forsøg om?

Fibrodysplasia ossificans progressiva er en sjælden sygdom, hvor blødt væv som muskler, sener og ledbånd gradvist omdannes til knogle og brusk. Denne proces kaldes heterotopisk ossifikation, hvilket betyder, at der dannes knogle på steder i kroppen, hvor det normalt ikke forekommer. Sygdommen fører til progressive begrænsninger i bevægeligheden og kan til sidst låse led fast. Denne undersøgelse tester et nyt lægemiddel kaldet IPN60130, som gives som tabletter gennem munden, for at se om det kan hjælpe med at bremse dannelsen af ny knogle hos personer med denne tilstand.

Formålet med denne undersøgelse er at finde ud af, hvor effektivt IPN60130 er til at forhindre ny knogledannelse sammenlignet med placebo. Undersøgelsen vil også evaluere sikkerheden ved at bruge dette lægemiddel hos både børn og voksne med sygdommen. Deltagerne vil blive tilfældigt tildelt til enten at modtage IPN60130 i en af to forskellige doser eller placebo. Under undersøgelsen vil deltagerne gennemgå regelmæssige undersøgelser, herunder computertomografi scanninger med lav stråledosis af hele kroppen for at måle mængden af ny knogle, der dannes over tid.

Undersøgelsen vil følge deltagerne i 12 måneder, hvor de vil tage deres tildelte behandling dagligt. Under denne periode vil læger overvåge deltagernes helbred gennem fysiske undersøgelser, blodprøver og andre tests for at sikre sikkerheden. Deltagerne vil også blive bedt om at rapportere eventuelle symptomer som smerter, hævelse eller nedsat bevægelighed, der kan indikere sygdomsaktivitet. Nogle deltagere kan også deltage i en særlig del af undersøgelsen, der bruger en speciel type scanning kaldet PET-CT for at give mere detaljerede billeder af knogledannelsesprocessen.

1 tilmelding og baseline måling

Du vil gennemgå indledende undersøgelser og målinger, som danner grundlag for sammenligninger senere i studiet.

Der tages computertomografi-skanninger af hele din krop (undtagen hovedet) ved hjælp af lav-dosis stråling for at måle mængden af unormal benvæv (heterotop ossifikation).

Du vil få taget blodprøver og andre laboratorieprøver for at vurdere din generelle sundhedstilstand.

Din læge vil udføre en fysisk undersøgelse og måle dine vitale tegn som blodtryk, puls og temperatur.

Du skal gennemføre lungefunktionstests for at kontrollere, hvordan dine lunger fungerer.

Der tages en ekkokardiografi (ultralyd af hjertet) for at vurdere dit hjertes struktur og funktion.

Kvinder i den fødedygtige alder skal have taget en graviditetstest.

2 randomisering og start af behandling

Du vil blive tildelt til en af tre behandlingsgrupper ved lodtrækning: høj dosis fidrisertib, lav dosis fidrisertib eller placebo (inaktiv behandling).

Du vil ikke vide, hvilken behandling du får, og din læge vil heller ikke vide det.

Du begynder at tage kapsler gennem munden dagligt.

Behandlingen fortsætter gennem hele studieperioden på 12 måneder.

3 månedlige opfølgningsbesøg

Du skal møde op til regelmæssige besøg på hospitalet hver måned gennem de 12 måneder.

Ved hvert besøg vil din læge udføre en fysisk undersøgelse og kontrollere dine vitale tegn.

Du vil blive spurgt om eventuelle bivirkninger eller ændringer i dit helbred.

Der tages blodprøver for at overvåge din sundhedstilstand og kontrollere for eventuelle påvirkninger af behandlingen.

Din læge vil registrere alle andre lægemidler, du tager.

Du vil blive spurgt om smerteniveau ved hjælp af en skala, der passer til din alder.

Kvinder i den fødedygtige alder skal have taget graviditetstest ved hvert besøg.

4 evaluering af sygdomsaktivitet

Din læge vil løbende vurdere, om du oplever sygdomsudbrud (flare-ups), som er perioder med øget sygdomsaktivitet.

Du vil blive spurgt om symptomer som hævelse, nye smerter, nedsat bevægelighed, stivhed, varme eller rødme.

Din læge vil kontrollere for ny heterotop ossifikation (unormal benvæv) ved at føle på dit legeme.

Der foretages vurdering af dine led og deres bevægelighed ved hjælp af CAJIS-skala (Cumulative Analogue Joint Involvement Scale).

Du udfylder et spørgeskema om, hvordan sygdommen påvirker dit daglige liv (FOP-PFQ).

5 computertomografi-skanninger

Der tages computertomografi-skanninger af hele din krop (undtagen hovedet) på bestemte tidspunkter gennem studiet.

Disse skanninger bruges til at måle ændringer i mængden af unormal benvæv sammenlignet med starten af studiet.

Skanningerne foretages med lav-dosis stråling for at minimere strålingseksponering.

Du skal kunne gennemgå disse skanninger uden beroligende medicin.

6 blodprøver til medicinmåling

Der tages blodprøver på udvalgte tidspunkter for at måle mængden af fidrisertib i dit blod.

Disse målinger hjælper med at forstå, hvordan kroppen optager og forarbejder medicinen.

Prøverne tages på forskellige tidspunkter i forhold til, hvornår du har taget din medicin.

7 særligt understudie (kun for nogle deltagere)

Nogle deltagere på 15 år eller ældre kan blive inviteret til at deltage i et særligt understudie.

Dette indebærer PET-CT-skanninger med et radioaktivt sporstof kaldet [18F]NaF for at måle bensygdomsaktivitet.

Deltagelse i dette understudie er frivillig og kræver separat samtykke.

8 afslutning af behandling ved 12 måneder

Efter 12 måneders behandling vil du stoppe med at tage studiekapsler.

Der foretages afsluttende undersøgelser, herunder computertomografi-skanninger, blodprøver og fysisk undersøgelse.

Din læge vil evaluere eventuelle ændringer i dit helbred og sygdomstilstand sammenlignet med starten af studiet.

Du vil få information om resultaterne af dine individuelle undersøgelser.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal være mindst 5 år gammel på det tidspunkt, hvor du eller dine forældre underskriver samtykkeerklæringen
Du kan være mand eller kvinde
Hvis du er en mand i den fødedygtige alder, skal du acceptere enten at undgå sex eller bruge to sikre former for prævention (svangerskabsforebyggelse) under behandlingen og i 90 dage efter behandlingen er stoppet
Hvis du er en kvinde i den fødedygtige alder, skal du have en negativ graviditetstest før behandlingen starter, og du skal acceptere enten at undgå sex eller bruge to sikre former for prævention under behandlingen og i 1 måned efter behandlingen er stoppet
Du eller dine forældre skal kunne give skriftligt samtykke til at deltage i undersøgelsen
For en særlig del af undersøgelsen med PET-CT scanning skal du være mindst 15 år gammel
Du skal have en bekræftet diagnose af FOP (Fibrodysplasia Ossificans Progressiva) med en bestemt genetisk mutation kaldet R206H ACVR1 eller andre FOP-varianter
Din sygdom skal have udviklet sig inden for det sidste år før undersøgelsen, hvilket betyder at du skal have haft mindst én af følgende: en opblussen med symptomer som hævelse, smerte, nedsat bevægelighed, stivhed, varme eller rødme, nye hårde knuder under huden, nye stive led, eller en forværring målt på en særlig skala
Hvis du tidligere har deltaget i andre undersøgelser med eksperimentel medicin for FOP, skal der være gået tilstrækkelig tid siden din sidste behandling – normalt mindst 30 dage til 4 måneder afhængigt af medicinen
Du skal kunne udføre lungefunktionstests på en tilfredsstillende måde
Du skal kunne få foretaget en ekkokardiografi (ultralyd af hjertet) for at vurdere dit hjerte
Du skal kunne komme til alle behandlinger og opfølgende besøg på hospitalet
Du skal kunne gennemgå lavdosis helkrops-CT-scanning uden at få beroligende medicin
Du skal veje mindst 10 kg

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du kan ikke deltage hvis du har allergi eller overfølsomhed over for IPN60130 (det lægemiddel der testes) eller nogen af de andre stoffer i medicinen
Du kan ikke deltage hvis du har allergi eller overfølsomhed over for placebo (skintabletter uden aktivt stof) eller nogen af de andre stoffer i placebo-tabletten
Du kan ikke deltage hvis du har alvorlige problemer med leveren
Du kan ikke deltage hvis du har alvorlige problemer med nyrerne
Du kan ikke deltage hvis du har haft kræft inden for de sidste 5 år (undtagen visse hudkræfttyper der er blevet behandlet)
Du kan ikke deltage hvis du er gravid eller ammer
Du kan ikke deltage hvis du som kvinde i den fødedygtige alder ikke bruger sikker svangerskabsforebyggelse
Du kan ikke deltage hvis du har fået visse andre behandlinger for FOP inden for de sidste 3 måneder
Du kan ikke deltage hvis du bruger medicin der kan påvirke dit immunsystem på en måde der kan være farlig i kombination med testmedicinen
Du kan ikke deltage hvis du har en alvorlig infektion der kræver behandling
Du kan ikke deltage hvis du har haft alvorlige problemer med dit immunsystem tidligere
Du kan ikke deltage hvis lægen vurderer at du ikke vil kunne følge alle kravene i undersøgelsen

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land	Status
Hospital Universitario Y Politecnico La Fe	Valencia	Spanien
Katholieke Universiteit te Leuven	Leuven	Belgien

Andre steder

Stedets navn	By	Land
IRCCS Istituto Giannina Gaslini	Genova	Italien
Region Vaesterbotten	Umeå	Sverige
Hospital De Santa Maria E.P.E.	Lissabon	Portugal
Hopital Beaujon	Clichy	Frankrig
Hospital Universitario Ramon Y Cajal	Madrid	Spanien
Uubyhkmhvh Hxpsvmwo Csookxm	Köln	Tyskland
Aiphbtoio Ufs	Amsterdam	Holland

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Belgien	rekrutterer ikke	01.12.2021
Frankrig	rekrutterer ikke	01.12.2021
Holland	rekrutterer ikke	01.12.2021
Italien	rekrutterer ikke	01.12.2021
Portugal	rekrutterer ikke	01.12.2021
Spanien	rekrutterer ikke	01.12.2021
Sverige	rekrutterer ikke	01.12.2021
Tyskland	rekrutterer ikke	01.12.2021

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

(R)‑Tetrahydrofuran‑3‑Yl 4‑(6‑(5‑(4‑Ethoxy‑1‑Isopropylpiperidin‑4‑Yl)Pyridin-2-Yl)Pyrrolo[1,2-B]Pyridazin-4-Yl)Piperazine-1-Carboxylate Sesquisuccinate

Fidrisertib (IPN60130) er et mundtligt lægemiddel, der undersøges som en potentiel behandling for fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP). Dette lægemiddel virker ved at blokere specifikke proteiner i kroppen, som forårsager den unormale knogledannelse, der er karakteristisk for FOP. Fidrisertib er designet til at hjælpe med at forhindre dannelsen af ny heterotop ossifikation, hvilket betyder at forhindre dannelsen af knogle og brusk på steder i kroppen, hvor det normalt ikke skulle være. Ved at hæmme disse processer håber forskerne, at fidrisertib kan hjælpe med at bremse sygdommens progression og reducere dannelsen af nye knoglevævsaflejringer hos patienter med FOP.

Undersøgte sygdomme:

Fibrodysplasia ossificans progressiva

Fibrodysplasia Ossificans Progressiva – En sjælden genetisk lidelse, hvor kroppen gradvist danner knogle og brusk i blødt væv som muskler, sener, ledbånd og fascier. Sygdommen forårsager progressiv stivhed og begrænsning af bevægeligheden, da det bløde væv langsomt omdannes til knoglevæv. Tilstanden begynder typisk i nakken og skuldrene og spreder sig nedad gennem kroppen over tid. Mindre traumer eller inflammatoriske episoder, kendt som “flare-ups”, kan accelerere dannelsen af nyt knoglevæv i de berørte områder. Sygdommen påvirker gradvist flere kropsdele og fører til stigende fysisk begrænsning. Fibrodysplasia Ossificans Progressiva skyldes mutationer i ACVR1-genet, som regulerer knogleutvikling.

Forsøgs-ID:

2024-511469-13-00

Protokolkode:

D-CA-60130-452

NCT ID:

NCT05039515

Forsøgsfase:

Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Test af lægemidlet fidrisertib til behandling af sygdommen FOP (knoglevækst i muskler og bindevæv) hos børn og voksne

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?