Undersøgelse af lægemidlet aficamten til børn og unge med fortykkelse af hjertemusklen, der giver symptomer og blokerer blodstrømmen

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger en sygdom kaldet symptomatisk obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati, som er en tilstand hvor hjertemusklen bliver unormalt fortykket, særligt i den del af hjertet der pumper blod ud til kroppen. Dette skaber en forhindring for blodgennemstrømningen og kan medføre symptomer som åndenød og brystsmerter. Studiet tester et lægemiddel kaldet aficamten (også kendt som CK-3773274), som sammenlignes med placebo for at vurdere dets virkning på sygdommen.

Formålet med studiet er at undersøge hvor godt aficamten fungerer sammenlignet med placebo til at reducere blokering af blodgennemstrømningen i hjertet hos unge mennesker med denne tilstand. Studiet vil også undersøge sikkerheden af medicinen. Undersøgelsen måler ændringer i det såkaldte Valsalva LVOT-G, som er et mål for hvor meget blodgennemstrømningen er blokeret når patienten udfører en særlig åndedrætsteknik. Derudover undersøges LVEF, som står for venstre ventrikel ejektionsfraktion og måler hvor godt hjertet pumper blod.

Studiet er opdelt i to faser. I den første fase får deltagerne enten det aktive lægemiddel eller placebo i 12 uger, uden at vide hvilken behandling de får. Efter denne periode kan deltagerne fortsætte i en åben forlængelsesdel, hvor alle får mulighed for at modtage den aktive behandling. Under hele forløbet bliver deltagerne overvåget gennem regelmæssige hjertescanning og blodprøver for at måle behandlingens effekt og sikkerhed. Studiet undersøger også ændringer i NYHA funktionsklasse, som er en måde at klassificere hvor alvorlige symptomerne er i hverdagen.

1 Indledende undersøgelse og randomisering

Du vil gennemgå en grundig undersøgelse for at bekræfte, at du opfylder kravene til studiet. Dette inkluderer ekkokardiografi (ultralyd af hjertet) for at måle tykkelsen af din hjertemuskel og hvordan dit hjerte pumper.

Du vil blive tildelt til enten at modtage aficamten (det undersøgte lægemiddel) eller placebo (en tablet uden aktiv medicin). Ingen ved, hvad du får før efter studiet er afsluttet.

Hvis du allerede tager medicin som beta-blokkere, verapamil, diltiazem eller disopyramid, skal du have taget den samme dosis i mindst 4 uger før denne fase.

2 Periode 1 – Dobbeltblind behandling (12 uger)

Du vil starte med at tage en tablet dagligt. Hvis du får det aktive lægemiddel, starter du med 5 mg aficamten én gang dagligt.

I de første 4 uger vil din dosis muligvis blive justeret baseret på, hvordan dit hjerte reagerer og din generelle tilstand.

Du vil have regelmæssige besøg på hospitalet, hvor lægen vil tjekke din LVEF (hvor godt dit hjerte pumper blod) og LVOT-G (graden af blokering i dit hjerte).

Der vil blive taget blodprøver for at måle niveauet af medicin i dit blod og for at tjekke markører som NT-proBNP og hs-cTnI, som fortæller om dit hjertes funktion.

Din NYHA-klasse (hvor meget dine symptomer påvirker dine daglige aktiviteter) vil blive vurderet regelmæssigt.

3 Washout-periode (2 uger)

Efter de 12 ugers behandling vil du stoppe med at tage studiemedicinen i 2 uger.

I denne periode vil medicinen blive udvasket af dit system.

Du vil have et besøg for at tjekke din LVEF og sikre, at den er mindst 55%, før du kan fortsætte til næste fase.

4 Periode 2 – Åben forlængelse (indtil studiet afsluttes)

Hvis din hjertepumpefunktion er tilstrækkelig god efter washout-perioden, kan du vælge at fortsætte i forlængelsesfasen.

I denne fase vil du vide, at du får det aktive lægemiddel aficamten.

Du vil starte forfra med dosisoptimering og vil modtage den dosis, der passer bedst til dig.

Du vil have besøg hver 12. uge, hvor din læge vil måle dit hjertes funktion og justere din medicin efter behov.

Denne fase fortsætter, indtil studiet officielt afsluttes, hvilket forventes at være i marts 2027.

5 Opfølgende overvågning

Gennem hele studiet vil du blive overvåget nøje for bivirkninger og alvorlige bivirkninger.

Ved hvert besøg vil lægen tjekke, om din LVEF forbliver over 55% og måle ændringer i din hjertes blokering.

Din evne til at udføre daglige aktiviteter vil blive vurderet regelmæssigt ved hjælp af NYHA-klassificeringssystemet.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal være mellem 12 og 18 år gammel, når undersøgelsen starter
  • Du skal veje mindst 45 kg (eller mindst 35 kg efter at de første 10 deltagere har gennemført 4 ugers behandling uden problemer)
  • Du skal have en hjertelidelse kaldet obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati, som betyder at hjertets vægge er fortykkede og blokerer blodstrømmen
  • Din hjertevæg skal være tilstrækkeligt fortykket målt på en særlig skala (Z-score over 2,5 uden familiearv eller over 2 med familiearv eller genetisk test)
  • Din hjertes pumpefunktion skal være mindst 60%, hvilket måles som LVEF (venstre hjertekammers uddrivningsfraktion)
  • Du skal have en blokering i hjertet på mindst 50 mmHg målt under en særlig test kaldet Valsalva manøvre
  • Din hjertelidelse skal skyldes genetiske forandringer i hjertemusklen, bekræftet ved genetisk test eller sandsynliggjort ved fravær af andre sygdomme
  • Du skal have åndenød eller træthed svarende til NYHA klasse 2 eller højere, hvilket betyder at du får symptomer ved almindelig aktivitet
  • Det skal være muligt at se dit hjerte tydeligt ved ultralydsscanning (ekkokardiografi)
  • Hvis du tager medicin som betablokkere, verapamil, diltiazem eller disopyramid, skal du have taget den samme dosis i mindst 4 uger før undersøgelsen starter
  • For anden del af undersøgelsen: Du skal have gennemført første del af undersøgelsen
  • For anden del: Din hjertes pumpefunktion skal være mindst 55% efter ophør med forsøgsmedicinen

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du kan ikke deltage, hvis du er under 2 år gammel
  • Du kan ikke deltage, hvis du vejer under 10 kg
  • Du kan ikke deltage, hvis du har en ejektionsfraktion (hjertets pumpefunktion) på mindre end 55%
  • Du kan ikke deltage, hvis du har haft en ventrikulær arytmi (uregelmæssig hjerterytme fra hjertets nedre kamre) inden for de sidste 3 måneder
  • Du kan ikke deltage, hvis du har fået implanteret en ICD (implanterbar defibrillator – en lille enhed der kan give hjertet elektriske stød) inden for de sidste 6 måneder
  • Du kan ikke deltage, hvis du har fået foretaget en septal myektomi (operation hvor del af hjertevæggen fjernes) eller alkohol septal ablation (behandling hvor alkohol bruges til at ødelægge dele af hjertemusklen)
  • Du kan ikke deltage, hvis du tager visse typer hjertemedicin som klasse I antiarytmika (medicin der regulerer hjerterytmen)
  • Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige lever- eller nyreproblemer
  • Du kan ikke deltage, hvis du er gravid eller ammer
  • Du kan ikke deltage, hvis du har andre alvorlige hjertesygdomme ud over den undersøgte sygdom
  • Du kan ikke deltage, hvis du har deltaget i andre medicinforsøg inden for de sidste 30 dage
  • Du kan ikke deltage, hvis du har kendt allergi over for det undersøgte lægemiddel eller hjælpestoffer i medicinen

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Azienda Ospedaliera Universitaria Meyer IRCCS Firenze Italien
Hospital Sant Joan De Deu Barcelona Esplugues de Llobregat Spanien
Aqwraqu Ooglflqjsly Pmgd Gyrpiqkb Xwhhe Bergamo Italien
Hedwrypw Uiqfuvtfqmlsu df A Cwtsom A Coruña Spanien

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Italien Italien
rekrutterer
01.01.2025
Spanien Spanien
rekrutterer
01.01.2025

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Aficamten er et eksperimentelt lægemiddel, der undersøges som en mulig behandling for obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati hos børn og unge. Dette lægemiddel virker ved at påvirke hjertemusklen og hjælpe med at reducere blokering af blodstrømmen fra hjertet. Aficamten er designet til at forbedre symptomer hos patienter med denne hjertesygdom ved at mindske obstruktionen i hjertets udpumpningskanal. Lægemidlet gives som tabletter og er stadig under udvikling, hvilket betyder, at det endnu ikke er godkendt til almindelig brug.

Undersøgte sygdomme:

Symptomatisk obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati – Dette er en hjertesygdom, hvor hjertemusklen bliver unormalt fortyket, især i den venstre hjertekammer. Fortykkelsen blokerer delvist blodstrømmen ud af hjertet, hvilket skaber en obstruktion. Sygdommen er arvelig og skyldes mutationer i gener, der styrer hjertets muskelproteiner. Over tid kan den fortykkede muskel blive mere stiv og mindre effektiv til at pumpe blod. Patienter oplever ofte åndenød, brystsmerter og træthed, især under fysisk aktivitet. Symptomerne forværres gradvist, da obstruktionen og muskelstivheden øges.

Forsøgs-ID:
2024-511377-30-00
Protokolkode:
CY 6023
NCT ID:
NCT06412666
Forsøgsfase:
Therapeutic use (Phase IV)

Andre forsøg at overveje

  • Undersøgelse af ninerafaxstat hos patienter med symptomatisk ikke-obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati

    Rekrutterer

    Østrig Belgien Frankrig Tyskland Italien Holland +3
  • Undersøgelse af hydrochlorthiazid sammenlignet med valsartan til behandling af forhøjet blodtryk hos patienter med hypertrofisk obstruktiv kardiomyopati

    Rekrutterer

    1 1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Østrig