Dette studie undersøger generaliseret myasthenia gravis, en sygdom hvor kroppens immunsystem ved en fejl angriber forbindelsen mellem nerver og muskler. Dette medfører muskelsvaghed, som kan påvirke mange dele af kroppen, herunder øjne, ansigt, svælg og lemmer. Studiet fokuserer på børn, som tidligere har deltaget i et andet studie med lægemidlet zilucoplan. Formålet med studiet er at vurdere den langsigtede sikkerhed og tolerabilitet af zilucoplan hos børn med denne sygdom.
Zilucoplan gives som en daglig injektion under huden i yderligere 52 uger. Lægemidlet virker ved at blokere en bestemt del af immunsystemet kaldet komplement component 5, som bidrager til sygdommens symptomer. Under studiet vil deltagerne blive overvåget for eventuelle bivirkninger og uønskede hændelser. Der vil også blive taget blodprøver for at måle mængden af lægemiddel i blodet og kontrollere, hvor godt det virker på immunsystemet.
Studiets forløb indebærer regelmæssige besøg, hvor deltagernes symptomer bliver vurderet ved hjælp af standardiserede målinger, der ser på, hvor godt de kan udføre daglige aktiviteter, og hvor stærke deres muskler er. Deltagerne kan også modtage booster-vacciner mod meningokokinfektioner, hvis det anbefales som del af den normale sundhedspleje. Studiet fortsætter overvågningen af deltagere, som allerede har vist gavn af behandlingen i det foregående studie.
Italien 
Polen 
