Undersøgelse af hjertemedicinen tafamidis hos patienter med transthyretin amyloid hjertesygdom ved hjælp af scanning

1 1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger tre forskellige hjertelidelser: transthyretin amyloid kardiomyopati, som er en sygdom hvor unormale proteinaflejringer samler sig i hjertemusklen, AL amyloidose, som er en anden type proteinaflejring i hjertet, og hypertrofisk kardiomyopati, som er en tilstand hvor hjertemusklen bliver unormalt fortykkede. Studiet bruger ikke nogen specifik behandling, men følger patienter som allerede får tafamidis, som er et lægemiddel der bruges til at behandle transthyretin amyloid kardiomyopati.

Formålet med studiet er at måle forskellen i optagelsen af et radioaktivt stof kaldet [123I]MIBG mellem patienter med tidlig og fremskreden transthyretin amyloid kardiomyopati både ved studiets start og efter et år med tafamidis behandling. Deltagerne vil gennemgå forskellige scanninger og undersøgelser for at måle hjertets funktion og tilstand. Dette inkluderer 18F-sodiumfluoride PET/CT scanninger, som kan vise kalkaflejringer i hjertemusklen, og [123I]MIBG scanninger, som måler hjertets nervesystem.

Under studiet vil deltagerne også få taget magnetisk resonans scanninger af hjertet for at måle forskellige mål som hjertets pumpefunktion og muskelmasse. Der vil blive taget blodprøver for at måle stoffer som NT-ProBNP og troponin, som viser hvor godt hjertet fungerer. Deltagerne vil også gennemgå forskellige tests som en gangtest og udfylde spørgeskemaer om deres livskvalitet og symptomer. Studiet følger deltagerne over en periode på et år for at se hvordan deres hjertets tilstand ændrer sig over tid.

1 optagelse i undersøgelsen

Du vil blive optaget i undersøgelsen efter at have gennemført informeret samtykke.

Dette trin markerer begyndelsen på din deltagelse i undersøgelsen af transthyretin amyloid kardiomyopati, som er en hjertetilstand hvor unormale proteiner ophobes i hjertemusklen.

2 første billedundersøgelser ved baseline

Du vil gennemgå to typer billedundersøgelser ved baseline (startpunktet).

Den første undersøgelse er en 18F-natriumfluorid PET/CT scanning, hvor du får indsprøjtet radioaktivt natriumfluorid. Dette stof hjælper med at måle kalkaflejringer i din hjertemuskel.

Den anden undersøgelse er en [123I]MIBG billedundersøgelse, hvor du får indsprøjtet jod-123 iobenguaan. Dette radioaktive stof hjælper med at vurdere nervefunktionen i dit hjerte.

Disse undersøgelser vil give lægen information om tilstanden af din hjertemuskel og nervesystemet i hjertet.

3 magnetisk resonans scanning

Du vil gennemgå en magnetisk resonans (MR) scanning af hjertet.

Denne undersøgelse måler forskellige hjerteparametre som venstre kammers udpumpningsfraktion (hvor godt dit hjerte pumper blod), hjertets masse, og andre strukturelle egenskaber.

MR-scanningen giver detaljerede billeder af dit hjerte uden brug af stråling.

4 blodprøvetagning

Du vil få taget blodprøver for at måle specifikke hjertebiomarkører.

Disse omfatter NT-ProBNP og højsensitivt cardiac troponin I, som er stoffer i blodet der kan fortælle om hjertets funktion og eventuel skade.

Blodprøverne hjælper med at vurdere, hvor alvorlig din hjertesygdom er.

5 kliniske funktionstest

Du vil gennemgå forskellige test for at vurdere din fysiske tilstand og livskvalitet.

Dette inkluderer en 6-minutters gangtest, hvor du går så langt som muligt på 6 minutter.

Du vil også udfylde spørgeskemaer som KCCQ-OS (Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire) og Norfolk QOL-DN for at vurdere din livskvalitet og symptomer.

6 opfølgning efter et år

Efter et år vil du gennemgå de samme undersøgelser igen for at se, hvordan din tilstand har udviklet sig.

Dette inkluderer gentagne 18F-natriumfluorid PET/CT scanninger og [123I]MIBG billedundersøgelser.

Formålet er at måle eventuelle ændringer i kalkaflejringer og nervefunktion i dit hjerte over tid.

Du vil også få taget nye blodprøver og gennemgå de samme kliniske test og spørgeskemaer.

7 sammenligning af resultater

Dine resultater fra baseline og efter et år vil blive sammenlignet for at vurdere, hvordan din hjertetilstand har ændret sig.

Særligt vil der blive fokuseret på forskelle i [123I]MIBG optagelse mellem patienter med tidlig og fremskreden sygdom, især hos dem der behandles med medicinen tafamidis.

Dette vil hjælpe forskerne med at forstå, hvordan sygdommen udvikler sig og hvordan behandling påvirker hjertets funktion.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal have underskrevet et informeret samtykke, hvilket betyder at du har fået fuld information om undersøgelsen og frivilligt siger ja til at deltage
  • Du skal være over 40 år gammel, hvis du har ATTR eller AL hjertesygdom (disse er særlige typer af sygdomme hvor proteiner ophobes i hjertet), eller over 30 år gammel, hvis du har hypertrofisk kardiomyopati (en sygdom hvor hjertemusklen bliver fortyket)
  • Du skal have en af følgende hjertesygdomme diagnosticeret af læger ved hjælp af anbefalede retningslinjer:
    • ATTR hjerte-amyloidose – en sygdom hvor proteiner samler sig i hjertemusklen
    • AL amyloidose – en anden type sygdom hvor proteiner ophobes i hjertet
    • Hypertrofisk kardiomyopati – en tilstand hvor hjertemusklen bliver unormalt tyk

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du kan ikke deltage, hvis du er gravid eller ammer dit barn
  • Du kan ikke deltage, hvis du har en pacemaker (hjertestimulator) eller andre metalgenstande i kroppen, der ikke er kompatible med MR-skanning
  • Du kan ikke deltage, hvis du lider af klaustrofobi (angst for lukkede rum) i en grad, der forhindrer dig i at ligge stille i skanneren
  • Du kan ikke deltage, hvis du har en alvorlig nyresygdom med dårlig nyrefunktion
  • Du kan ikke deltage, hvis du er allergisk over for kontrastvæsker, der bruges ved skanninger
  • Du kan ikke deltage, hvis du har en anden type hjertesygdom, der kan påvirke undersøgelsesresultaterne
  • Du kan ikke deltage, hvis du tager medicin, der kan påvirke hjertets funktion på en måde, der forstyrrer studiet
  • Du kan ikke deltage, hvis du har en forventet levetid på mindre end et år
  • Du kan ikke deltage, hvis du ikke kan eller vil følge studiets behandlingsplan
  • Du kan ikke deltage, hvis du deltager i et andet medicinsk forskningsstudie samtidig
  • Du kan ikke deltage, hvis du har en psykisk sygdom, der forhindrer dig i at forstå og samtykke til studiet
  • Du kan ikke deltage, hvis du har haft en hjerteoperation inden for de sidste 3 måneder

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Uhrtluvjnsuq Mamxgcj Cjvvdat Gzbehgjln Groningen Holland

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Holland Holland
rekrutterer endnu ikke
15.10.2020

Forsøgssteder

Tafamidis er et lægemiddel, der bruges til at behandle en sjælden hjertesygdom kaldet transthyretin amyloidose cardiomyopati (ATTR-CM). Dette lægemiddel virker ved at stabilisere et protein kaldet transthyretin, som kan folde sig forkert og danne klumper i hjertet. Ved at forhindre denne forkerte foldning hjælper tafamidis med at bremse sygdommens udvikling og beskytter hjertet mod yderligere skade. I dette studie undersøger forskerne, hvordan tafamidis påvirker hjertets funktion og struktur over tid hos patienter med denne sygdom.

Transthyretin amyloid kardiomyopati – Transthyretin amyloid kardiomyopati er en sygdom, hvor abnorme proteinaflejringer kaldet amyloid ophobes i hjertemusklen. Disse aflejringer består af misfoldet transthyretin-protein, som normalt transporterer hormoner i blodet. Når proteinet folder sig forkert, danner det fibre, der gradvist akkumulerer i hjertets væv. Over tid bliver hjertemusklen stiv og fortykket, hvilket påvirker hjertets evne til at pumpe blod effektivt. Sygdommen progredierer langsomt og påvirker både hjertets struktur og funktion. Aflejringerne kan også påvirke hjertets nervesystem og forårsage forstyrrelser i hjertets elektriske aktivitet.

Forsøgs-ID:
2024-513310-36-01
Forsøgsfase:
Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

  • Undersøgelse af acoramidis hos voksne patienter med transthyretin amyloid kardiomyopati som tidligere har fået tafamidis

    Rekrutterer

    1 1 1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Østrig Belgien Tyskland Italien
  • En undersøgelse af coramitug sammenlignet med placebo hos patienter med hjertesvigt forårsaget af transthyretin amyloid kardiomyopati

    Rekrutterer

    1 1
    Belgien Tjekkiet Danmark Frankrig Tyskland Italien +2