Undersøgelse af sikkerheden ved behandling med autologe navlestrengsblodstamceller hos nyfødte med hypoksisk-iskæmisk encefalopati

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger behandling af neonatal hypoksisk-iskæmisk encefalopati, som er en hjerneskade hos nyfødte børn forårsaget af iltmangel under fødslen. Behandlingen involverer brug af autologe mononukleære stamceller fra navlestrengsblod, hvilket betyder, at stamcellerne kommer fra barnets egen navlestreng.

Formålet med studiet er at undersøge sikkerheden og gennemførligheden af denne behandling hos nyfødte med hjerneskade. Behandlingen gives som en intravenøs infusion, hvilket betyder, at stamcellerne gives direkte i blodbanen. Børnene vil samtidig modtage standard behandling, som inkluderer terapeutisk hypotermi (nedkøling af kroppen).

Studiet vil følge børnenes udvikling i op til to år efter behandlingen for at overvåge eventuelle bivirkninger og vurdere behandlingens virkning på barnets neurologiske udvikling. Der vil blive lagt særlig vægt på at observere, hvordan børnene udvikler sig i forhold til deres bevægelser, tale og andre udviklingsmæssige milepæle.

1 Start af behandling

Efter diagnose af neonatal hypoksisk-iskæmisk encefalopati (hjerneskade på grund af iltmangel hos nyfødte) påbegyndes behandling inden for de første 6 timer efter fødslen

Der udføres terapeutisk hypotermi (nedkøling af kroppen) som standardbehandling

2 Forberedelse af stamcellebehandling

Navlestrengsblod indsamles ved fødslen og behandles for at udvinde mononukleære celler (en type stamceller)

Cellerne forberedes som en suspension til intravenøs indgivelse med en dosis på 50 millioner celler per kilo kropsvægt

3 Stamcellebehandling

Behandlingen gives som en intravenøs infusion (gennem en blodåre)

Cellerne gives som en enkelt dosis under nøje overvågning

4 Opfølgning

Regelmæssig overvågning af barnets tilstand og udvikling gennem hele studieperioden

Neurologisk udvikling følges tæt i op til 2 år efter behandlingen

Der foretages løbende vurdering af eventuelle bivirkninger

5 Afslutning af studiet

Den samlede studiedeltagelse strækker sig frem til februar 2028

Der foretages en endelig evaluering af behandlingens sikkerhed og effektivitet

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Barnet skal vise tegn på hjerne-påvirkning (encephalopati) inden for 6 timer efter fødslen, med en Sarnat-score på 2 eller højere (en skala der måler graden af hjernepåvirkning)
  • Der skal være unormal hjerne-aktivitet målt ved EEG eller aEEG (kontinuerlig overvågning af hjernens elektriske aktivitet) inden for 6 timer efter fødslen
  • Barnet skal modtage kølebehandling (terapeutisk hypotermi)
  • Moderen må ikke have følgende infektioner:
    • HIV
    • HTLV 1 eller 2
    • Hepatitis B
    • Hepatitis C
  • Moderen skal have negativ test for syfilis
  • Forældrene skal give skriftligt samtykke til deltagelse i studiet
  • Barnet skal være nyfødt (under 6 timer gammelt ved start af behandling)
  • Både drenge og piger kan deltage i studiet

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Børn med alvorlige medfødte misdannelser kan ikke deltage i studiet
  • Nyfødte med kromosomafvigelser (unormalt antal eller struktur af kromosomer) er udelukket
  • Patienter med aktiv blødning i hjernen kan ikke deltage
  • Børn med svær metabolisk acidose (meget lav pH-værdi i blodet) er ikke egnede
  • Nyfødte, der har brug for hjerte-lunge redning i mere end 20 minutter efter fødslen, kan ikke deltage
  • Børn med svær organsvigt ud over hjernepåvirkningen er udelukket
  • Hvis barnets navlesnorsblod ikke kunne indsamles eller var forurenet, kan barnet ikke deltage
  • Patienter, hvis forældre ikke kan give informeret samtykke, er udelukket
  • Børn med andre alvorlige sygdomme, der kan påvirke behandlingsresultatet, kan ikke deltage

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn By Land Status
CHU Grenoble Alpes La Tronche Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire De Lille Lille Frankrig

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Centre Hospitalier Universitaire De Nimes Nîmes Frankrig
Centre Hospitalier Du Pays D Aix Centre Hospitalier Intercommunal Aix-Pertuis Aix-en-Provence Frankrig
Centre Hospitalier Intercommunal Toulon / La Seine-Sur-Mer Toulon Frankrig
Hopital Saint Joseph Marseille Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire De Nantes Nantes Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire Rouen Rouen Frankrig
Centre Hospitalier Lyon Sud Pierre Bénite Frankrig
Hopital Beaujon Clichy Frankrig
Crza Dr Nresb Vandoeuvre lès Nancy Frankrig
Ackmrrqeek Ppmnckvq Hcjxjgrb Db Mwzjimlvz Marseille Frankrig

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Frankrig Frankrig
rekrutterer
05.02.2020

Forsøgssteder

Autologe navlestrengs-stamceller er en behandling, hvor man bruger stamceller fra barnets egen navlestreng. Disse celler høstes umiddelbart efter fødslen og bruges senere til behandling. Ved denne behandling gives stamcellerne tilbage til den nyfødte for at hjælpe med at reparere hjerneskader, der er opstået på grund af iltmangel under fødslen. Stamcellerne har evnen til at udvikle sig til forskellige celletyper og kan potentielt hjælpe med at genoprette beskadiget væv i hjernen.

Dette er en eksperimentel behandling, der undersøges for sin sikkerhed og gennemførlighed hos nyfødte med hjerneskade forårsaget af iltmangel (hypoxisk-iskæmisk encefalopati). Behandlingen er ikke-farmakologisk, hvilket betyder, at der ikke bruges traditionel medicin, men i stedet kroppens egne celler som behandling.

Neonatal hypoxic-ischaemic encephalopathy – En tilstand der opstår hos nyfødte, når hjernen ikke får tilstrækkeligt med ilt og blod omkring fødslen. Dette medfører skade på hjerneceller og hjernens væv. Tilstanden udvikler sig i løbet af timer efter fødslen, hvor de første tegn ofte viser sig som ændret bevidsthedsniveau og problemer med almindelige nyfødte reflekser. Det påvirker barnets evne til at spise, trække vejret normalt og reagere på stimuli. Hjerneskaden kan påvirke forskellige områder af hjernen, afhængigt af hvilke dele der blev udsat for iltmangel. Denne tilstand kan opstå på grund af forskellige komplikationer under fødslen, såsom problemer med moderkagen eller navlesnoren.

Forsøgs-ID:
2024-516421-30-00
NCT ID:
NCT02881970
Forsøgsfase:
Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

  • Kan sildenafil og nedkøling hjælpe nyfødte med hjerneskade på grund af iltmangel ved fødslen?

    Rekrutterer endnu ikke

    1 1 1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Frankrig