Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Autologous Cord Blood-Derived Mononuclear Cells

Autologe navlestrengsblod-afledte mononukleære celler er stamceller, der kommer fra dit eget navlestrengsblod, som blev indsamlet ved fødslen. Disse celler undersøges i kliniske forsøg som en mulig behandling for forskellige sygdomme, herunder hjertesygdomme hos børn, cerebral parese og type 2-diabetes. Cellerne kaldes “autologe”, fordi de stammer fra patientens eget væv, hvilket reducerer risikoen for afstødning. I kliniske forsøg tester forskere, om disse celler kan hjælpe med at reparere beskadiget væv og forbedre patienters helbred på en sikker måde.

Indholdsfortegnelse

Hvad er autologe navlestrengsblod-afledte mononukleære celler?

Autologe navlestrengsblod-afledte mononukleære celler er en type stamceller, der kommer fra navlestrengsblod, som blev indsamlet ved fødslen[1][2]. Disse celler kaldes “autologe”, fordi de stammer fra patientens egen krop, hvilket betyder, at der er mindre risiko for, at kroppen afstøder dem[3].

Mononukleære celler er en type hvide blodlegemer, der har en enkelt kerne og omfatter forskellige celletyper, herunder stamceller[1][4]. Disse celler har evnen til at udvikle sig til forskellige celletyper og kan potentielt hjælpe med at reparere beskadiget væv i kroppen.

Navlestrengsblod indeholder særligt mange stamceller sammenlignet med blod fra voksne, hvilket gør det til en værdifuld kilde til cellebaseret behandling[6]. Cellerne kan opbevares i frysere i mange år og senere tøs op til brug i behandling.

Sygdomme der behandles i kliniske forsøg

Medfødte hjertesygdomme

Den mest omfattende brug af disse celler i kliniske forsøg er til behandling af hypoplastisk venstre hjerte syndrom (HLHS)[1][4]. Dette er en alvorlig medfødt hjertesygdom, hvor venstre side af hjertet er underudviklet, så højre side må pumpe blod til hele kroppen.

Behandlingen gives under planlagte hjerteoperationer, typisk under Stadium II Glenn-operation eller Fontan-operation[1][2][4]. Målet er at styrke hjertets muskler og forbedre den overordnede hjerterfunktion.

Cerebral parese

Forsøg undersøger også brugen af disse celler til behandling af cerebral parese hos børn mellem 2-10 år[3]. Cerebral parese er en gruppe af varige bevægelse- og holdningsforstyrrelser forårsaget af skade på den umodne hjerne.

I disse studier sammenligner forskere effekten af navlestrengsblodceller med knoglemarvsafledte stamceller for at se, hvilken behandling der fungerer bedst[3].

Type 2-diabetes

Der gennemføres forsøg med disse celler som behandling for type 2-diabetes hos patienter, der kræver høje doser insulin[5]. Målet er at forbedre kroppens evne til at producere og reagere på insulin.

Hjerneskader hos nyfødte

Et nyt forskningsområde undersøger brugen af cellerne til behandling af hypoksisk-iskæmisk encefalopati hos nyfødte[6]. Dette er hjerneskade hos nyfødte forårsaget af iltmangel under eller lige efter fødslen.

Hvordan gives behandlingen?

Injektion i hjertemusklen

Ved hjertesygdomme injiceres cellerne direkte ind i hjertemusklen under operation[1][2][4]. Dette kaldes intramyokardiell injektion. Måldosis er typisk 1-3 millioner celler per kilogram legemsvægt.

Cellerne injiceres på overfladen af højre hjertekammer under åben hjertekirurgi, når kirurgen allerede har adgang til hjertet[1][4].

Intravenøs infusion

Ved cerebral parese og hjerneskader gives cellerne som en intravenøs infusion direkte i blodbanen[3][6]. Dette er mindre invasivt end injektion direkte i organer.

Injektion i bugspytkirtelkar

Ved diabetes injiceres cellerne i de blodkar, der forsyner bugspytkirtlen[5]. Dette gøres af en interventionsradiolog ved hjælp af avanceret billedvejledning for at sikre, at cellerne når alle dele af bugspytkirtlen.

Sikkerhed og bivirkninger

Alle de nuværende forsøg har sikkerhed som det primære fokus[1][2][3][4][5][6]. Dette betyder, at forskerne først og fremmest vil sikre sig, at behandlingen ikke skader patienterne, før de fokuserer på, hvor effektiv den er.

Overvågede bivirkninger

Forskerne følger nøje patienterne for følgende mulige bivirkninger:

  • Hjertearytmier (uregelmæssig hjerterytme)[1][2]
  • Hjertesvigt[1]
  • Infektioner[5]
  • Blødninger[5]
  • Blodpropper[5]
  • Neurologiske ændringer[3]

Opfølgningsperiode

Patienterne følges typisk i 2-12 måneder efter behandlingen for at opdage eventuelle kortsigtede bivirkninger[1][2][6]. I nogle studier følges patienterne i op til 2 år for at se langtidseffekter[3][4].

Måling af behandlingseffekt

Hjerterfunktion

Ved hjertesygdomme måles behandlingseffekten primært gennem ekkokardografi (hjerteultralyd)[1][2][4]. Forskerne ser særligt på:

  • Fraktionel areal ændring (FAC) – måler hvor godt hjertet pumper[2][4]
  • Longitudinel strain – måler hjertets bevægelse i længderetningen[4]
  • Circumferentiell strain – måler hjertets bevægelse rundt om[4]

Neurologisk udvikling

Ved cerebral parese bruges forskellige test til at måle forbedringer i motoriske og kognitive færdigheder[3]:

  • Gross Motor Function Measure (GMFM) – måler grov motorik
  • Vineland Adaptive Behavior Scales – måler kommunikation, daglige færdigheder og sociale evner
  • Neurologisk billeddiagnostik – måler forbedringer i hjernens struktur

Diabetes-kontrol

Ved diabetes måles effekten på insulinbehovet og blodsukkerkontrol[5]. Forskerne håber at se en reduktion på mindst 30% i den daglige insulindosis.

Hvem kan deltage i forsøgene?

Generelle krav

For at deltage i de fleste forsøg skal patienterne have navlestrengsblod opbevaret fra fødslen[1][3][4][6]. Dette skal opfylde specifikke kvalitetskriterier for at kunne bruges til behandling.

Aldersbegrænsninger

Aldersgrupperne varierer efter sygdom:

  • Hjertesygdomme: Primært små børn der skal have hjerteoperationer[1][2][4]
  • Cerebral parese: Børn mellem 2-10 år[3]
  • Hjerneskader: Nyfødte inden for de første timer efter fødslen[6]

Eksklusionskriterier

Patienter kan ikke deltage hvis de har:

  • Alvorlige medfødte misdannelser[1][6]
  • Alvorlige infektioner hos mor eller barn[6]
  • Svær vækstretardation[6]
  • Forventet kort levetid[6]

For alle børnestudier skal forældrenes samtykke indhentes before deltagelse[1][3][6].

Aspekt Detaljer
Hvad er det? Stamceller fra patientens eget navlestrengsblod indsamlet ved fødslen
Behandlede sygdomme Medfødte hjertesygdomme, cerebral parese, type 2-diabetes, hjerneskader hos nyfødte
Behandlingsmetoder Injektion i hjertmuskel, intravenøs infusion, injektion i bugspytkirtelkar
Sikkerhed Undersøges nøje i fase I og II forsøg med fokus på bivirkninger
Fordele Brug af egne celler reducerer risiko for afstødning
Patientgrupper Primært børn og unge med specifikke diagnoser og opbevaret navlestrengsblod
Forsøgsstadier Hovedsageligt tidlige stadier (Phase I-IIb) med fokus på sikkerhed og foreløbig effekt

FAQ

  • Hvad er autologe navlestrengsblod-afledte mononukleære celler? Det er stamceller, der kommer fra dit eget navlestrengsblod, som blev indsamlet ved fødslen. Disse celler kaldes 'autologe', fordi de stammer fra din egen krop. Mononukleære celler er en type hvide blodlegemer, der kan udvikle sig til forskellige celletyper og hjælpe med at reparere beskadiget væv.
  • Hvilke sygdomme undersøges disse celler som behandling for? Kliniske forsøg undersøger disse celler som behandling for flere forskellige tilstande, herunder medfødte hjertesygdomme som hypoplastisk venstre hjerte syndrom, cerebral parese hos børn, type 2-diabetes og hjerneskader hos nyfødte efter iltmangel under fødslen.
  • Hvordan gives cellerne til patienter i forsøgene? Cellerne kan gives på forskellige måder afhængigt af sygdommen. De kan injiceres direkte i hjertemusklen under operation, gives som infusion i blodbanen, eller injiceres i de blodkar, der forsyner bugspytkirtlen. Behandlingsmetoden afhænger af, hvilken del af kroppen der skal behandles.
  • Er behandlingen sikker? Forsøgene fokuserer stærkt på at teste sikkerheden af behandlingen. Da cellerne kommer fra patientens egen krop, er risikoen for afstødning mindre end ved brug af fremmede celler. Dog undersøges der stadig for mulige bivirkninger som infektioner, blødninger eller problemer med hjerterytmen.
  • Hvem kan deltage i disse kliniske forsøg? Deltagerkriterierne varierer mellem forsøgene, men typisk inkluderer de patienter med specifikke diagnoser som hjertesygdomme, cerebral parese eller diabetes. Patienterne skal have navlestrengsblod opbevaret, og forældre skal give samtykke for børn. Patienter med visse infektioner eller alvorlige misdannelser kan ikke deltage.

Igangværende kliniske forsøg for Autologous Cord Blood-Derived Mononuclear Cells

  • Undersøgelse af sikkerheden ved behandling med autologe navlestrengsblodstamceller hos nyfødte med hypoksisk-iskæmisk encefalopati

    Rekrutterer

    1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Frankrig

Ordliste

  • Autologe celler: Celler der kommer fra patientens egen krop, hvilket reducerer risikoen for afstødning sammenlignet med celler fra andre personer
  • Mononukleære celler: En type hvide blodlegemer med en enkelt kerne, der omfatter stamceller og kan udvikle sig til forskellige celletyper
  • Navlestrengsblod: Blod fra navlestrengen og moderkagen efter fødslen, som indeholder værdifulde stamceller
  • Hypoplastisk venstre hjerte syndrom (HLHS): En alvorlig medfødt hjertesygdom hvor venstre side af hjertet er underudviklet, så højre side må pumpe blod til hele kroppen
  • Fontan-operation: En kompleks hjerteoperationssekvens i tre stadier for børn med visse medfødte hjertesygdomme
  • Cerebral parese: En gruppe af varige bevægelse- og holdningsforstyrrelser forårsaget af skade på den umodne hjerne
  • Intramyokardiell injektion: Injektion direkte ind i hjertemusklen for at levere celler til det beskadigede væv
  • Ekkokardografi: Ultralydsundersøgelse af hjertet for at måle hjertets funktion og struktur
  • Fraktionel areal ændring (FAC): Et mål for hjertets pumpefunktion, der viser hvor meget hjertets kammer formindskes under hvert slag
  • Phase I/II/IIb forsøg: Forskellige stadier af kliniske forsøg – Phase I tester sikkerhed, Phase II tester effekt, Phase IIb er større effektforsøg

Referencer

  1. https://clinicaltrials.gov/study/NCT01883076
  2. https://clinicaltrials.gov/study/NCT04907526
  3. https://clinicaltrials.gov/study/NCT01988584
  4. https://clinicaltrials.gov/study/NCT03779711
  5. https://clinicaltrials.gov/study/NCT04501341
  6. https://kliniske-forsoeg.dk/forsog/undersoegelse-af-sikkerheden-ved-behandling-med-autologe-navlestrengsblodstamceller-hos-nyfoedte-med-hypoksisk-iskaemisk-encefalopati/