Dette studie undersøger kroniske neutropeniske lidelser, som er sygdomme, hvor kroppen ikke producerer nok hvide blodlegemer kaldet neutrofiler. Neutrofiler hjælper med at bekæmpe infektioner, så når der er for få af dem, får patienter ofte gentagne eller alvorlige infektioner. Studiet fokuserer på to hovedtyper af disse lidelser: medfødte former, som mennesker fødes med, og erhvervede former, som udvikles senere i livet. Behandlingen, der undersøges, hedder mavorixafor, og den sammenlignes med placebo for at se, om den kan hjælpe med at reducere antallet af infektioner og øge antallet af neutrofiler i blodet.
Formålet med studiet er at undersøge, hvor godt mavorixafor virker til at mindske infektioner og øge neutrofilantal hos personer med kroniske neutropeniske lidelser. Deltagerne vil være i studiet i 52 uger og vil blive tilfældigt tildelt enten mavorixafor eller placebo. Under studiet vil deltagerne fortsætte med deres nuværende behandling, hvis de får nogen, såsom G-CSF (granulocyt-kolonistimulerende faktor), som er et lægemiddel, der hjælper kroppen med at producere flere hvide blodlegemer. Læger vil holde øje med, hvor mange infektioner deltagerne får, og hvor alvorlige de er, samt måle antallet af neutrofiler i blodet ved regelmæssige besøg.
Under studiet vil deltagerne have regelmæssige lægebesøg, hvor der tages blodprøver for at tælle neutrofilerne og kontrollere deres generelle sundhed. Læger vil også registrere alle infektioner, der opstår, hvor længe de varer, og hvilken behandling der kræves, såsom antibiotika. Studiet vil også se på andre symptomer som mundsår, træthed og livskvalitet. Dette er et dobbeltblindt studie, hvilket betyder, at hverken deltagerne eller lægerne ved, hvem der får den rigtige medicin eller placebo, indtil studiet er færdigt.



Belgien
Frankrig
Grækenland
Irland
Italien
Polen
Portugal
Rumænien
Spanien
Tjekkiet
Tyskland
Ungarn