Test af lægemidlet mavorixafor til behandling af kronisk neutropeni hos patienter med hyppige eller alvorlige infektioner

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger kroniske neutropeniske lidelser, som er sygdomme, hvor kroppen ikke producerer nok hvide blodlegemer kaldet neutrofiler. Neutrofiler hjælper med at bekæmpe infektioner, så når der er for få af dem, får patienter ofte gentagne eller alvorlige infektioner. Studiet fokuserer på to hovedtyper af disse lidelser: medfødte former, som mennesker fødes med, og erhvervede former, som udvikles senere i livet. Behandlingen, der undersøges, hedder mavorixafor, og den sammenlignes med placebo for at se, om den kan hjælpe med at reducere antallet af infektioner og øge antallet af neutrofiler i blodet.

Formålet med studiet er at undersøge, hvor godt mavorixafor virker til at mindske infektioner og øge neutrofilantal hos personer med kroniske neutropeniske lidelser. Deltagerne vil være i studiet i 52 uger og vil blive tilfældigt tildelt enten mavorixafor eller placebo. Under studiet vil deltagerne fortsætte med deres nuværende behandling, hvis de får nogen, såsom G-CSF (granulocyt-kolonistimulerende faktor), som er et lægemiddel, der hjælper kroppen med at producere flere hvide blodlegemer. Læger vil holde øje med, hvor mange infektioner deltagerne får, og hvor alvorlige de er, samt måle antallet af neutrofiler i blodet ved regelmæssige besøg.

Under studiet vil deltagerne have regelmæssige lægebesøg, hvor der tages blodprøver for at tælle neutrofilerne og kontrollere deres generelle sundhed. Læger vil også registrere alle infektioner, der opstår, hvor længe de varer, og hvilken behandling der kræves, såsom antibiotika. Studiet vil også se på andre symptomer som mundsår, træthed og livskvalitet. Dette er et dobbeltblindt studie, hvilket betyder, at hverken deltagerne eller lægerne ved, hvem der får den rigtige medicin eller placebo, indtil studiet er færdigt.

1 Screening og baseline besøg

Du vil gennemgå forskellige undersøgelser for at bekræfte, at du opfylder kravene til studiet. Dette inkluderer blodprøver for at måle dit antal hvide blodlegemer (ANC), som skal være under 1000 celler/µL.

Du skal have en knoglemarvsundersøgelse (en lille prøve tages fra dit knoglemarv) enten under dette besøg eller have haft en inden for de sidste 9 måneder. Denne undersøgelse skal vise, at du ikke har blodsygdomme som kræft.

Du skal dokumentere din historie med gentagne infektioner i de sidste 12 måneder – mindst 2 infektioner der krævede antibiotika eller besøg på sygehuset.

Hvis du allerede tager G-CSF medicin eller anden behandling for din tilstand, skal du have taget den i mindst 4 uger med samme dosis.

2 Randomisering og start af behandling

Du vil blive tildelt enten mavorixafor (det aktive lægemiddel) eller placebo (inaktive kapsler) tilfældigt. Hverken du eller din læge vil vide, hvilken behandling du får.

Du vil modtage hårde kapsler, som du skal tage regelmæssigt. Den nøjagtige dosis og hyppighed er ikke specificeret i de tilgængelige oplysninger.

Hvis du tager G-CSF eller anden baggrundsbehandling, skal du fortsætte med samme dosis og regime gennem hele studiet.

3 Behandlingsperiode – uge 1 til 52

Du vil tage studielægemidlet i 52 uger (et helt år). Du skal fortsætte med at tage kapslerne som foreskrevet, selvom du føler dig bedre.

Du skal have regelmæssige besøg på klinikken i uge 4, 8, 13, 26, 39 og 52. Ved disse besøg vil lægen tage blodprøver for at måle dit ANC niveau.

Lægen vil overvåge dig for infektioner gennem hele perioden og registrere eventuelle infektioner, deres alvor og varighed.

Du skal rapportere enhver brug af antibiotika på grund af infektioner til dit sundhedsteam.

Lægen vil kontrollere for mundsår ved hver undersøgelse.

4 Overvågning og vurderinger

Din læge vil måle, hvor mange infektioner du får i løbet af de 52 uger og sammenligne dette med andre deltagere.

Blodprøverne vil vise, om dit antal hvide blodlegemer stiger. Du betragtes som en ‘responder’, hvis dit ANC niveau forbedres ved mindst 3 ud af 6 besøg.

For at være en ‘responder’ skal dit ANC niveau være mindst 1500 celler/µL, eller hvis dit baseline niveau var under 500, skal det mindst fordobles.

Du vil udfylde spørgeskemaer om træthed for at vurdere, hvordan behandlingen påvirker dit energiniveau.

5 Sikkerhedsforanstaltninger under behandling

Hvis du tager G-CSF, kan din læge justere dosen af sikkerhedsmæssige årsager, for eksempel hvis dit ANC niveau bliver for højt (over 10.000 celler/µL i mindst 4 uger).

Du skal bruge effektiv prævention under behandlingen og i mindst 3 uger efter din sidste dosis, hvis du er i den fertile alder.

Mænd må ikke donere sæd under behandlingen og i mindst 3 uger efter afslutning.

6 Afslutning af behandlingsperiode

Efter 52 uger eller ved uge 52/dag 365 vil du have dit afsluttende besøg. Ved dette besøg vil lægen foretage en endelig vurdering af din tilstand.

Du vil udfylde de samme træthedsspørgeskemaer igen, så lægen kan sammenligne dine svar med baseline.

Lægen vil gennemgå alle bivirkninger eller problemer, du har oplevet under studiet.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal være mindst 12 år gammel på det tidspunkt, hvor du underskriver samtykkeerklæringen
  • Du skal være villig til at holde dine nuværende behandlingsdoser stabile gennem hele undersøgelsen (medmindre det er af sikkerhedsmæssige årsager)
  • En knoglemarvsprøve (en prøve taget fra knoglemarven) skal vise, at du ikke har kræft i blodet eller høj risiko for at udvikle det. Prøven kan være taget under screeningen eller inden for de sidste 9 måneder
  • Du skal veje mindst 15 kg
  • Mænd og kvinder skal bruge sikker prævention (svangerskabsforebyggende midler) under behandlingen og i mindst 3 uger efter den sidste dosis af studiemedicinen
  • Kvindelige deltagere må ikke være gravide eller amme
  • Du, dine forældre eller din lovlige repræsentant skal kunne give informeret samtykke og følge kravene i undersøgelsen
  • Du skal have en diagnose på medfødt eller erhvervet kronisk neutropeni (en tilstand hvor du har for få hvide blodlegemer) i mindst 6 måneder før screeningen. Tilstanden må ikke skyldes medicin, aktive infektioner eller kræft
  • Dit ANC (antal neutrofiler – en type hvide blodlegemer) skal være under 1000 celler/µL både under screeningen og ved baseline-besøget, uden tegn på systemisk infektion
  • Du skal have haft en historie med gentagne og/eller alvorlige infektioner i de sidste 12 måneder – mindst 2 infektioner der krævede antibiotika eller besøg på en sundhedsfacilitet
  • Infektionerne skal af lægen vurderes at være relateret til din neutropeni-sygdom
  • Hvis du får G-CSF (en medicin der stimulerer produktionen af hvide blodlegemer) eller anden baggrundsterapi, skal du have modtaget denne i de sidste 12 måneder, mens du stadig led af infektioner. Du skal have været på en stabil dosis i mindst 4 uger før screeningen

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du kan ikke deltage hvis du er gravid eller ammer dit barn
  • Du kan ikke deltage hvis du planlægger at blive gravid i løbet af studieperioden
  • Du kan ikke deltage hvis du har en aktiv infektion, som kræver behandling med antibiotika
  • Du kan ikke deltage hvis du har haft en alvorlig infektion inden for de sidste 4 uger
  • Du kan ikke deltage hvis du har neutropeni (lavt antal hvide blodlegemer) forårsaget af kemoterapi eller strålebehandling
  • Du kan ikke deltage hvis du har en autoimmun sygdom, som påvirker dit immunsystem
  • Du kan ikke deltage hvis du tager medicin, som kan påvirke dit immunsystem, såsom immunsuppressive lægemidler (medicin der svækker kroppens naturlige forsvar)
  • Du kan ikke deltage hvis du har haft en organtransplantation
  • Du kan ikke deltage hvis du har en kendt allergi over for studiemedicinen eller lignende stoffer
  • Du kan ikke deltage hvis du har alvorlige lever- eller nyreproblemer
  • Du kan ikke deltage hvis du har en psykisk sygdom, som gør det svært for dig at forstå og følge studiets krav
  • Du kan ikke deltage hvis du har deltaget i et andet klinisk studie inden for de sidste 30 dage
  • Du kan ikke deltage hvis du har en kræftsygdom, som ikke er behandlet eller under aktiv behandling
  • Du kan ikke deltage hvis du har problemer med at synke tabletter eller har fordøjelsesproblemer, som kan påvirke optagelsen af medicinen
  • Du kan ikke deltage hvis lægen vurderer, at deltagelse i studiet kan være skadeligt for dit helbred

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Andre steder

Stedets navn By Land Status
IRCCS Istituto Giannina Gaslini Genova Italien
Hospital Del Mar Barcelona Spanien
Hospital Universitario Infanta Leonor Madrid Spanien
University General Hospital Of Heraklion Iraklio Grækenland
Fondazione IRCCS San Gerardo Dei Tintori Monza Italien
El Hospital Universitario De Gran Canaria Dr. Negrin Las Palmas de Gran Canaria Spanien
Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedali Riuniti Umberto I G M Lancisi G Salesi Ancona Italien
Hospital Universitario Fundacion Jimenez Diaz Madrid Spanien
251 Air Force General Hospital Athen Grækenland
Universita Degli Studi Di Brescia Brescia Italien
Servei De Salut De Les Illes Balears Palma de Mallorca Spanien
Hospital Universitario Reina Sofía Cordoba Spanien
Virgen del Rocío University Hospital Sevilla Spanien
Assistance Publique Hopitaux De Paris Paris Frankrig
Centro Hospitalar Do Baixo Vouga E.P.E. (CHBV E.P.E.) Aveiro Portugal
Centre Hospitalier Universitaire De Rennes Rennes Frankrig
University Teaching Hospital Markusovszky Szombathely Ungarn
Institutul Clinic Fundeni Bukarest Rumænien
Spitalul Clinic Colentina Bucuresti Bukarest Rumænien
University General Hospital Of Thessaloniki Ahepa Thessaloniki Grækenland
Semmelweis University Budapest Ungarn
Emergency Institute For Cardiovascular Diseases And Transplant Târgu Mureș Rumænien
Ospedale Pediatrico Bambino Gesu’ Rom Italien
Centre Hospitalier Lyon Sud Pierre Bénite Frankrig
Hopital Beaujon Clichy Frankrig
Fakultni Nemocnice Brno Brno Tjekkiet
Children’s Health Ireland Dublin Irland
Olympion Therapeftirio General Clinic Of Patras S.A. Patras Grækenland
Hnyxuxfx Uvdeqdtqahwex Dd Lz Pimkenwx Madrid Spanien
Ushhwlb Liide dh Ssvoc dj Ckiceiku Ejm &gslzbi Hostftoq Gcujv Coimbra Portugal
Clyqltt Mtnarkp Cfhcrj Ddec Kbawalc Budapest Ungarn
Cjrwln Hgfzqnvpcy E Ujhebsuvrutqs Dg Ckdnxmm Ehhasg Coimbra Portugal
Afpvqis Orcuwjljzll Uetrpwmvjrwae Cosssjizzjnb Dmwkx Spebnk E Dsgjc Ssgyilj Dk Tkmjvd Turin Italien
Htpicnhr Sya Pgzqr dz Advacheeq Cáceres Spanien
Fdzgclvp nvwacszui Mzzzh a Hpwater Prag Tjekkiet
Idadjiyw Runofqeho Pjq Le Sztmga Dlp Tyyvmh Dnpq Aytxnsy Iygz Sbommg Meldola Italien
Hxotishr Uwmonurwrwudl Mbupnpk Dp Vkcqsxxopo Santander Spanien
Icnwdkbu Cnlvdb Ddemnqrfchzkyztad L'Hospitalet de Llobregat Spanien

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Belgien Belgien
rekrutterer
19.06.2024
Frankrig Frankrig
rekrutterer
19.06.2024
Grækenland Grækenland
rekrutterer
19.06.2024
Irland Irland
rekrutterer endnu ikke
19.06.2024
Italien Italien
rekrutterer
19.06.2024
Polen Polen
rekrutterer endnu ikke
19.06.2024
Portugal Portugal
rekrutterer
19.06.2024
Rumænien Rumænien
rekrutterer
19.06.2024
Spanien Spanien
rekrutterer
19.06.2024
Tjekkiet Tjekkiet
rekrutterer
19.06.2024
Tyskland Tyskland
rekrutterer
19.06.2024
Ungarn Ungarn
rekrutterer
19.06.2024

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Mavorixafor er et eksperimentelt lægemiddel, der undersøges som en potentiel behandling for patienter med kroniske neutropeniske lidelser. Dette lægemiddel fungerer ved at blokere en bestemt receptor kaldet CXCR4, som hjælper med at regulere, hvordan hvide blodlegemer bevæger sig rundt i kroppen. Ved at blokere denne receptor kan mavorixafor potentielt hjælpe med at øge antallet af neutrofiler (en type hvide blodlegemer) i blodet, hvilket kan hjælpe kroppen med bedre at bekæmpe infektioner. I dette studie testes mavorixafor for at se, om det kan reducere antallet af infektioner hos patienter med kroniske neutropeniske lidelser.

Placebo er en inaktiv pille eller behandling, der ligner det rigtige lægemiddel, men ikke indeholder nogen aktive ingredienser. Placebo bruges i kliniske studier for at teste, om det eksperimentelle lægemiddel virkelig virker ved at sammenligne resultaterne mellem patienter, der får det rigtige lægemiddel, og dem, der får placebo. Patienter, der får placebo, vil ikke vide, at de ikke får den aktive behandling, da det ser identisk ud med det rigtige lægemiddel.

Neutropeni – Neutropeni er en tilstand hvor antallet af neutrofiler, en type hvide blodlegemer, er lavere end normalt i blodet. Neutrofiler er kroppens primære forsvar mod bakterielle infektioner og udgør normalt den største andel af de hvide blodlegemer. Når antallet af neutrofiler falder under normale værdier, bliver kroppen mere modtagelig for infektioner, især bakterielle infektioner. Tilstanden kan være medfødt eller erhvervet og varierer i sværhedsgrad afhængigt af hvor lavt neutrofiltallet er. Personer med neutropeni oplever ofte tilbagevendende infektioner, mundsår og generel træthed. Sygdommen kan være midlertidig eller kronisk, afhængigt af den underliggende årsag.

Forsøgs-ID:
2023-508482-32-00
Protokolkode:
X4P-001-110
NCT ID:
NCT06056297
Forsøgsfase:
Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

  • Sikkerhed og effekt af pembrolizumab, zilovertamab vedotin og MK-3120 hos patienter med PD‑1/L1‑resistent lokalt fremskredet eller metastatisk urothelial karcinom

    Rekrutterer

    1 1 1
    Danmark Italien Holland Spanien
  • Test af lægemidler mod langvarige COVID-19 følger (senfølger) hos voksne

    Rekrutterer

    1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Holland