Undersøgelse af dapagliflozin til forbedring af nyrefunktion hos patienter med autosomal dominant polycystisk nyresygdom

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette kliniske forsøg undersøger autosomal dominant polycystisk nyresygdom, som er en arvelig sygdom hvor der dannes væskefyldte cyster i nyrerne, hvilket gradvist forringer nyrefunktionen. Forsøget vil teste medicinen dapagliflozin, som er et lægemiddel der normalt bruges til behandling af diabetes og hjertesvigt, men som også kan have gavnlige effekter på nyrerne. Nogle deltagere vil få dapagliflozin, mens andre vil få placebo. Formålet med forsøget er at undersøge om dapagliflozin kan forbedre eller bremse forringelsen af nyrefunktionen hos patienter med denne nyresygdom.

Forsøget vil vare i omkring tre år for den enkelte deltager. I starten af forsøget vil deltagerne gennemgå forskellige undersøgelser for at vurdere deres nyrefunktion. Derefter vil de tage enten dapagliflozin eller placebo dagligt i en periode på 156 uger, hvilket svarer til omkring tre år. I løbet af denne periode vil deltagerne blive undersøgt regelmæssigt, hvor der vil blive taget blodprøver for at måle nyrefunktionen. De første 150 deltagere vil også få foretaget billedundersøgelser af nyrerne for at måle ændringer i nyrernes samlede størrelse efter et år.

Under hele forsøget vil der blive holdt øje med eventuelle bivirkninger og andre sundhedsmæssige hændelser. Efter behandlingsperioden vil der være en opfølgningsperiode, hvor deltagerne igen vil blive undersøgt for at vurdere den langsigtede effekt af behandlingen. Forsøget vil særligt fokusere på at måle hvor hurtigt nyrefunktionen falder over tid, og om behandlingen kan påvirke risikoen for alvorlige nyrekomplikationer såsom behov for dialyse eller nyretransplantation.

1 Start på behandling

Du vil blive tildelt enten dapagliflozin eller placebo (en tablet uden aktivt stof). Ingen vil vide, hvilken behandling du får, før undersøgelsen er afsluttet.

Dapagliflozin er et lægemiddel, der normalt anvendes til behandling af sukkersyge, men som i denne undersøgelse testes for at se, om det kan hjælpe med at bremse forringelsen af nyrefunktionen hos patienter med polycystisk nyresygdom.

Du vil tage 10 mg dapagliflozin eller placebo én gang dagligt i form af en filmovertrukket tablet, som skal tages gennem munden.

Hvis du allerede tager ACE-hæmmere eller ARB’er (medicin mod forhøjet blodtryk), skal dosis have været stabil i mindst 4 uger før undersøgelsen starter.

2 Uge 6 efter opstart

Fra uge 6 begynder den periode, hvor din nyrefunktion vil blive målt regelmæssigt.

Der vil blive taget blodprøver for at måle kreatinin, som er et stof i blodet, der bruges til at beregne, hvor godt dine nyrer fungerer. Dette kaldes eGFR (estimeret glomerulær filtrationshastighed).

Du fortsætter med at tage din daglige tablet.

3 Løbende behandling

Du vil fortsætte med at tage dapagliflozin 10 mg eller placebo én gang dagligt gennem hele behandlingsperioden.

Der vil blive taget regelmæssige blodprøver for at følge din nyrefunktion gennem hele undersøgelsen.

For de første 150 patienter i undersøgelsen vil der efter 48 uger (cirka 1 år) blive foretaget en scanning for at måle den samlede størrelse af nyrerne.

Behandlingsperioden varer i alt 156 uger (cirka 3 år).

4 Afslutning af behandling

Efter 156 uger stopper du med at tage tabletten.

Der vil blive taget blodprøver i uge 162 og uge 168 for at se, hvordan din nyrefunktion er efter behandlingen er stoppet.

Disse målinger vil blive sammenlignet med dine værdier før behandlingen startede.

5 Opfølgning

Efter behandlingen er stoppet, vil der være en opfølgningsperiode, hvor din helbredstilstand fortsat bliver overvåget.

Eventuelle alvorlige bivirkninger og bivirkninger af særlig interesse vil blive registreret gennem hele undersøgelsen og opfølgningsperioden.

Den samlede undersøgelse forventes at være afsluttet i september 2031.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal være en mandlig eller kvindelig patient med ADPKD (autosomal dominant polycystisk nyresygdom, som er en arvelig sygdom hvor der dannes væskefyldte cyster i nyrerne)
Du skal være mindst 18 år og højst 60 år gammel
Hvis du er mellem 18 og 39 år: din eGFR (estimeret glomerulær filtrationshastighed, som er et mål for hvor godt dine nyrer fungerer) skal være mindst 25 ml/min
Hvis du er mellem 40 og 60 år: din eGFR skal være mindst 25 og mindre end 90 ml/min/1,73 m2
Du skal have tegn på hurtig sygdomsudvikling, hvilket betyder en af følgende: Mayo klasse 1D-E (et klassifikationssystem der vurderer hvor hurtigt sygdommen udvikler sig) ELLER Mayo klasse 1C sammen med mindst et af disse: en specifik type PKD1 mutation (en genetisk forandring), tab af eGFR på mere end 3 ml/min om året (målt ved mindst 4 kreatininværdier over 4 år med mindst 6 måneders intervaller), eller en PROPKD score (et pointsystem baseret på din sygehistorie) på mere end 6
Hvis du tager ACE-hæmmer eller ARB (typer af blodtryksmedicin): du skal have taget en stabil dosis i 4 uger før screening

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Der er ingen specifikke eksklusionskriterier (grunde til at man ikke kan deltage) angivet i de tilgængelige oplysninger om dette kliniske forsøg.
For at få mere detaljeret information om hvem der ikke kan deltage i undersøgelsen, skal du tale med den ansvarlige læge eller forskningsteamet.

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land
Medizinische Universitaet Innsbruck	Innsbruck	Østrig
Medizinische Hochschule Hannover	Hannover	Tyskland
Universitaetsmedizin Goettingen	Göttingen	Tyskland
University Hospital Jena KöR	Jena	Tyskland
Universitaet Leipzig	Leipzig	Tyskland
Universitaetsklinikum Heidelberg AöR	Heidelberg	Tyskland
Center For Pediatric And Adolescent Medicine Of The Johannes Gutenberg University Mainz	Mainz	Tyskland
Technische Universitaet Dresden	Dresden	Tyskland

Andre steder

Stedets navn	By	Land
Klinikum der Technischen Universitaet Muenchen (TUM Klinikum)	München	Tyskland
Klinikum Dortmund gGmbH	Dortmund	Tyskland
Universitaetsklinikum Aachen AöR	Aachen	Tyskland
Universitaetsklinikum Schleswig-Holstein AöR	Kiel	Tyskland
Zentrum Fuer Nieren Hochdruck Und Stoffwechselerkrankungen	Hannover	Tyskland
Fundacio Puigvert	Barcelona	Spanien
Vorarlberger Krankenhaus-Betriebsgesellschaft mbH	Feldkirch	Østrig
Klinikum Der Landeshauptstadt Stuttgart gKAöR	Stuttgart	Tyskland
Charite Universitaetsmedizin Berlin KöR	Berlin	Tyskland
Klinikum Nuernberg	Nürnberg	Tyskland
Medical Center – University Of Freiburg	Freiburg im Breisgau	Tyskland
Robert Bosch Gesellschaft fuer medizinische Forschung mbH	Stuttgart	Tyskland
Uppbesmvjz Mjtzuou Cxyoyi Hmrejjylamfgkvyat	Hamborg	Tyskland
Lreln Udtdiqjzsiwy Mywfxci Cxpswmj (vfuut	Leiden	Holland
Uiklnvojhhhh Mxmokof Cxthfum Giiunqaxp	Groningen	Holland
Ufkfariewp Hiwpgzvo Czkksqg	Köln	Tyskland
Gazkop Uqipffqzgn Fxdcqufxd	Frankfurt am Main	Tyskland
Kntcqhmy dgb Upynomcadlst Mfestlcn Azf	München	Tyskland
Eogamxj Uhltkayzuidz Mqexfel Cyzecnq Rrwmnrvce (xbhtikd Muj	Rotterdam	Holland
Ujornikxmrrknandhnyve Dpqgkekoekt Asf	Düsseldorf	Tyskland
Hgdemiuz Vywz dwgwbaum	Barcelona	Spanien

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Holland	rekrutterer	01.10.2025
Spanien	rekrutterer endnu ikke	01.10.2025
Tyskland	rekrutterer	01.10.2025
Østrig	rekrutterer endnu ikke	01.10.2025

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Dapagliflozin

Dapagliflozin er et lægemiddel, der normalt bruges til at behandle type 2-diabetes og hjertesvigt. Det virker ved at hjælpe nyrerne med at fjerne sukker fra kroppen gennem urinen. I dette forsøg undersøges det, om dapagliflozin kan hjælpe med at bremse forværringen af nyrefunktionen hos patienter med polycystisk nyresygdom (ADPKD), som er en arvelig sygdom, hvor der dannes cyster i nyrerne.

Autosomal Dominant Polycystic Kidney Disease – En arvelig nyresygdom, hvor der dannes talrige væskefyldte cyster i nyrerne. Sygdommen nedarves fra den ene forælder og skyldes en genetisk mutation. Cysterne vokser langsomt over tid og erstatter gradvist det normale nyrevæv. Nyrerne bliver større og mister gradvist deres evne til at filtrere affaldsstoffer fra blodet. Sygdommen udvikler sig typisk over mange år, og nyrefunktionen forringes progressivt. Hos mange patienter fører sygdommen til alvorligt nedsat nyrefunktion i voksenalderen.

Forsøgs-ID:

2025-521276-59-00

Protokolkode:

Uni-Koeln-5522

Forsøgsfase:

Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Undersøgelse af dapagliflozin til forbedring af nyrefunktion hos patienter med autosomal dominant polycystisk nyresygdom

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?