Dette studie undersøger primær biliær cholangitis (PBC), som er en kronisk leversygdom, der påvirker de små galdekanaler i leveren og kan føre til inflammation og ardannelse. Personer med denne sygdom oplever ofte træthed og kognitive problemer som hukommelsesbesvær og koncentrationsbesvær. Studiet tester et eksperimentelt lægemiddel kaldet golexanolone, som gives som tabletter to gange dagligt. Formålet med studiet er at undersøge lægemidlets sikkerhed, tolerabilitet og tidlige tegn på effektivitet hos personer med PBC, der har betydelige problemer med træthed og kognitive symptomer.
Studiet er opdelt i to dele. Del A er en kort periode på 5 dage, hvor deltagerne får enten 40 mg golexanolone eller placebo to gange dagligt. Del B er en længere periode på 28 dage, hvor deltagerne får enten to forskellige doser af golexanolone eller placebo to gange dagligt. Studiet er dobbelt-blindet, hvilket betyder, at hverken deltagerne eller lægerne ved, hvem der får det aktive lægemiddel og hvem der får placebo. Under studiet overvåges deltagerne tæt med regelmæssige lægebesøg, blodprøver og forskellige tests for at måle sikkerheden af lægemidlet.
Deltagerne vil gennemgå forskellige undersøgelser for at vurdere deres træthedsniveau, kognitive funktioner og generelle livskvalitet. Dette inkluderer spørgeskemaer om deres symptomer, tests af hukommelse og koncentrationsevne, samt måling af lægemidlets koncentration i blodet. Alle deltagere skal være i stabil behandling for deres PBC i mindst 3 måneder før studiestart, og denne behandling fortsætter uændret under hele studiet. Kvindelige deltagere i den fødedygtige alder skal bruge sikker prævention under studiet.
Grækenland 
Italien 
Spanien 
Tyskland 
Ungarn 
