Generaliseret myasthenia gravis er en sjælden sygdom, hvor kroppens immunsystem ved en fejl angriber nervesignalerne til musklerne. Dette gør det svært for musklerne at fungere normalt og kan føre til muskeltrethed og svaghed, især i øjne, ansigt, svælg og arme og ben. Sygdommen kan påvirke daglige aktiviteter som at tale, synke og bevæge sig.
Dette studie undersøger et lægemiddel kaldet efgartigimod PH20 SC, som gives som en indsprøjtning under huden. Lægemidlet er designet til at hjælpe med at reducere de skadelige antistoffer, som forårsager symptomerne på generaliseret myasthenia gravis. Formålet med studiet er at bekræfte den rette dosis af efgartigimod PH20 SC til børn og unge mellem 2 og 18 år med denne sygdom.
Under studiet vil deltagerne få efgartigimod PH20 SC indsprøjtninger i bestemte intervaller, mens de fortsætter med deres sædvanlige behandling for myasthenia gravis. Læger vil regelmæssigt undersøge deltagerne for at se, hvordan lægemidlet virker i kroppen, måle niveauerne af forskellige antistoffer i blodet og vurdere, om symptomerne forbedres. Der vil blive taget blodprøver for at måle lægemidlets koncentration og for at kontrollere sikkerheden. Deltagerne vil også blive bedt om at udfylde spørgeskemaer om deres daglige aktiviteter og livskvalitet for at hjælpe lægerne med at forstå, om behandlingen hjælper med at forbedre deres symptomer.
Belgien 
Frankrig 
Holland 
Italien 
Polen 
Spanien 
Tjekkiet 
Tyskland