Cerebral amyloid angiopati (CAA) er en neurologisk tilstand, hvor amyloid proteiner ophobes i væggene af blodkarrene i hjernen, hvilket kan forårsage problemer som blødning ind i hjernen. Denne sygdom kan føre til små blødninger i hjernen kaldet cerebrale mikroblødninger (CMB), som kan påvirke hjernens funktion over tid. Der findes to typer af CAA, der undersøges i dette studie: sporadisk CAA, som opstår naturligt, og hollandsk-type CAA, som skyldes en specifik E693Q APP genmutation.
Formålet med dette studie er at undersøge virkningen af ALN-APP på forekomsten af nye cerebrale mikroblødninger hos patienter med CAA. ALN-APP er et eksperimentelt lægemiddel, som gives direkte i rygmarvsvæsken gennem en procedure kaldet intratekal administration, hvor medicinen injiceres i det område, der omgiver rygmarven og hjernen. Studiet er designet som et randomiseret, dobbeltblindet, placebo-kontrolleret studie, hvilket betyder, at nogle deltagere vil modtage det aktive lægemiddel, mens andre vil modtage placebo, og hverken deltagerne eller lægerne vil vide, hvem der får hvad.
Under studieforløbet vil deltagerne gennemgå regelmæssige MRI-scanninger for at overvåge eventuelle nye blødninger i hjernen og andre forandringer. Studiet vil også omfatte specielle hjernescanning kaldet BOLD-fMRI for nogle deltagere, som måler hjernens aktivitet ved hjælp af synsstimulation. Derudover vil der blive taget prøver af cerebrospinalvæske, som er væsken omkring hjernen og rygmarven, for at måle niveauerne af forskellige proteiner. Studiet vil foregå over 18 måneder med regelmæssige besøg for at vurdere lægemidlets sikkerhed og effekt på sygdommens udvikling.
Holland