Sammenligning af upadacitinib og tocilizumab til behandling af børnegigt (systemisk juvenil idiopatisk artrit) hos børn og unge

1 1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger systemisk juvenil idiopatisk arthritis, som er en sjælden form for leddegigt, der rammer børn og unge. Sygdommen forårsager betændelse i leddene samt andre symptomer som feber og udslæt. Studiet sammenligner to forskellige behandlinger: upadacitinib, som er et lægemiddel, der tages gennem munden, og tocilizumab, som gives som indsprøjtning under huden eller direkte i blodåren. Formålet med studiet er at vurdere, hvor godt disse behandlinger virker, hvor sikre de er, og hvordan kroppen optager og nedbryder medicinen hos børn og unge mellem 1 og 18 år med aktiv systemisk juvenil idiopatisk arthritis.

Under studiet vil deltagerne blive tilfældigt tildelt til at modtage enten upadacitinib eller tocilizumab. Læger vil regelmæssigt undersøge deltagerne for at se, hvordan deres sygdom reagerer på behandlingen. Dette inkluderer kontrol af symptomer som feber, antallet af hævede og ømme led, samt hvor godt barnet kan udføre daglige aktiviteter. Der vil også blive taget blodprøver for at måle betændelse i kroppen og se, hvordan medicinen påvirker forskellige dele af kroppen.

Studiet vil følge deltagerne over flere måneder for at vurdere, hvor effektive behandlingerne er til at reducere sygdomsaktivitet. Læger vil særligt fokusere på, om deltagerne opnår en bestemt grad af forbedring i deres symptomer, hvilket måles gennem standardiserede vurderinger af ledproblemer, generel helbredstilstand og laboratorieværdier. Gennem hele studiet vil sikkerheden af begge behandlinger blive nøje overvåget.

1 Screening og indledende undersøgelser

Du vil blive undersøgt for at sikre, at du opfylder kravene til at deltage i studiet.

Der vil blive taget blodprøver for at kontrollere dine organers funktion, herunder lever- og nyrefunktion, samt for at måle antallet af forskellige typer blodceller.

Din vægt vil blive målt, og den skal være mindst 10 kg for at du kan deltage.

Hvis du er under 18 år, skal både du og din forælder eller værge give samtykke til deltagelse i studiet.

2 Tilfældig fordeling til behandlingsgruppe

Du vil blive tilfældigt tildelt en af to behandlingsgrupper gennem en computerbaseret proces.

Den ene gruppe vil modtage medicinen upadacitinib, som er en tablet, der tages gennem munden.

Den anden gruppe vil modtage medicinen tocilizumab, som gives enten som en indsprøjtning under huden eller direkte i en blodåre.

Både du og lægen vil vide, hvilken behandling du får, da dette er et åbent studie.

3 Start på behandling

Hvis du får upadacitinib, vil du tage tabletter gennem munden dagligt. Dosis vil blive bestemt baseret på din vægt og alder.

Tabletterne er modificeret frigivelse, hvilket betyder, at medicinen frigives langsomt i din krop over tid.

Hvis du får tocilizumab, vil du enten få det som en indsprøjtning under huden eller som en infusion direkte i blodåren gennem et drop.

Hvis du får indsprøjtning under huden, kan det gives med en fyldt sprøjte eller en fyldt pen med 162 mg medicin.

Hvis du får infusion, vil medicinen være fortyndet fra en koncentration på 20 mg/mL.

4 Uge 12 evaluering

Efter 12 ugers behandling vil du gennemgå en omfattende evaluering af din tilstand.

Lægen vil måle din kropstemperatur for at se, om du har haft feber i den foregående uge.

Der vil blive foretaget en undersøgelse af dine led for at tælle, hvor mange der er aktive og har bevægelsesindskrænkninger.

Du eller din forælder vil blive bedt om at vurdere, hvordan du har det generelt på en skala.

Lægen vil også give sin vurdering af din sygdomsaktivitet.

Der vil blive taget blodprøver for at måle C-reaktivt protein, som er et mål for betændelse i kroppen.

5 Løbende overvågning og opfølgning

Du vil have regelmæssige besøg hos lægen for at overvåge din tilstand og eventuelle bivirkninger.

Der vil blive taget regelmæssige blodprøver for at sikre, at medicinen ikke påvirker dine organer negativt.

Din læge vil registrere alle ændringer i din tilstand og eventuelle bivirkninger, du måtte opleve.

Du vil blive bedt om at udfylde spørgeskemaer om din funktionsevne i hverdagen og livskvalitet.

6 Vurdering af behandlingsrespons

Lægen vil vurdere, om du responderer på behandlingen ved at se på specifikke kriterier.

En 30% forbedring betyder, at mindst 3 ud af 6 målinger af din tilstand skal være forbedret med 30%, uden at mere end 1 måling er forværret med 30%.

Der vil også blive vurderet for 50%, 70%, 90% og 100% forbedring baseret på de samme principper.

Disse vurderinger hjælper med at bestemme, hvor effektiv behandlingen er for din specifikke tilstand.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du eller din værge skal kunne forstå og være villig til at følge alle krav i undersøgelsen og frivilligt underskrive et informeret samtykke (et dokument der forklarer undersøgelsen og dine rettigheder) før undersøgelsen starter
  • Du skal være mellem 1 og 17 år gammel når undersøgelsen begynder
  • Du skal veje mindst 10 kg når du bliver undersøgt første gang
  • Dine leverenzymer (stoffer i blodet der viser om leveren fungerer normalt) skal være under det dobbelte af normalværdien for din alder og køn
  • Dine nyrer skal fungere godt nok – målt ved en værdi kaldet eGFR (et mål for hvor godt nyrerne renser blodet) på mindst 60
  • Dit hvide blodtal (celler der bekæmper infektioner) skal være mindst 3.000 per mikroliter
  • Dine neutrofile celler (en type hvide blodlegemer der bekæmper bakterier) skal være mindst 2.000 per mikroliter
  • Dit blodpladetal (celler der hjælper blodet med at størkne) skal være mindst 100.000 per mikroliter
  • Dine lymfocytter (en type hvide blodlegemer der er vigtige for immunforsvaret) skal være mindst 750 per mikroliter
  • Dit hæmoglobin (det stof i røde blodlegemer der transporterer ilt) skal være mindst 9 gram per deciliter

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du kan ikke deltage hvis du er under 1 år eller 18 år eller ældre
  • Du kan ikke deltage hvis du ikke har aktiv sJIA (systemisk juvenil idiopatisk arthritis – en type børnegigt med betændelse i flere led og påvirkning af hele kroppen)
  • Du kan ikke deltage hvis du har en aktiv infektion eller tegn på infektion
  • Du kan ikke deltage hvis du har en svækket immunforsvar (kroppens naturlige beskyttelse mod sygdomme)
  • Du kan ikke deltage hvis du har haft kræft eller har aktiv kræft
  • Du kan ikke deltage hvis du har alvorlige lever- eller nyreproblemer
  • Du kan ikke deltage hvis du har tuberkulose (en bakteriesygdom der især påvirker lungerne) eller risiko for tuberkulose
  • Du kan ikke deltage hvis du har hepatitis B eller C (leverbetændelse forårsaget af virus)
  • Du kan ikke deltage hvis du er gravid eller ammer
  • Du kan ikke deltage hvis du tager bestemte mediciner der påvirker immunforsvaret
  • Du kan ikke deltage hvis du har fået levende vacciner inden for de sidste 4 uger
  • Du kan ikke deltage hvis du har alvorlige hjerte- eller lungeproblemer
  • Du kan ikke deltage hvis du har unormale blodprøver der viser for få hvide blodlegemer eller blodplader
  • Du kan ikke deltage hvis du har haft alvorlige allergiske reaktioner over for lignende medicin
  • Du kan ikke deltage hvis du har andre alvorlige sygdomme der ikke er velkontrollerede

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn By Land Status
Hospital Universitario Y Politecnico La Fe Valencia Spanien

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Universitair Medisch Centrum Utrecht Utrecht Holland
Asklepios Klinik Sankt Augustin GmbH Sankt Augustin Tyskland
Queen Silvia Childrens Hospital – Sahlgrenska University Hospital – Vaestra Goetalandsregionen Göteborg Sverige
ZNA Jan Palfijn Antwerpen Belgien
Hospital Sant Joan De Deu Barcelona Esplugues de Llobregat Spanien
Semmelweis University Budapest Ungarn
Universitair Ziekenhuis Gent Gent Belgien
IRCCS Istituto Giannina Gaslini Genova Italien
Azienda Ospedaliera Universitaria Meyer IRCCS Firenze Italien
St.-Josef-Stift Sendenhorst Tyskland
Medical Center – University Of Freiburg Freiburg im Breisgau Tyskland
Vorarlberger Krankenhaus-Betriebsgesellschaft mbH Feldkirch Østrig
HELIOS Klinikum Berlin-Buch GmbH Berlin Tyskland
Hamburger Zentrum für Kinder- und Jugendrheumatologie Hamborg Tyskland

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Belgien Belgien
rekrutterer ikke
06.12.2023
Holland Holland
rekrutterer
06.12.2023
Italien Italien
rekrutterer
06.12.2023
Spanien Spanien
rekrutterer
06.12.2023
Sverige Sverige
rekrutterer
06.12.2023
Tyskland Tyskland
rekrutterer
06.12.2023
Ungarn Ungarn
rekrutterer
06.12.2023
Østrig Østrig
rekrutterer
06.12.2023

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Upadacitinib er et lægemiddel, der tilhører en gruppe medicin kaldet JAK-hæmmere. Dette lægemiddel virker ved at blokere bestemte signaler i immunsystemet, som forårsager betændelse og smerter. Det bruges til at behandle systemisk juvenil idiopatisk arthritis, som er en sjælden form for leddegigt hos børn, der forårsager betændelse i led og andre dele af kroppen.

Tocilizumab er et biologisk lægemiddel, der bruges som referencemedicin i dette studie. Det virker ved at blokere et protein kaldet interleukin-6, som spiller en vigtig rolle i at forårsage betændelse i kroppen. Dette lægemiddel gives som en infusion direkte i blodbanen og hjælper med at reducere betændelse og symptomer hos børn med systemisk juvenil idiopatisk arthritis.

Juvenil idiopatisk artrit – Juvenil idiopatisk artrit er en kronisk inflammatorisk sygdom, der påvirker børn under 16 år. Sygdommen forårsager vedvarende ledbetændelse i et eller flere led i mindst seks uger. De systemiske former af sygdommen kan også medføre feber, udslæt og forstørrelse af milt og lymfeknuder. Symptomerne omfatter smerte, hævelse og stivhed i de berørte led, særligt om morgenen. Sygdommen kan påvirke børnenes vækst og daglige aktiviteter. Den systemiske form karakteriseres ved intermitterende høj feber og et karakteristisk lyserødt udslæt, der kommer og går.

Forsøgs-ID:
2022-501599-25-00
Protokolkode:
M14-682
Forsøgsfase:
Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

  • Undersøgelse af sikkerhed og effekt af filgotinib til børn og unge med leddegigt i flere led

    Rekrutterer

    1 1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Belgien Bulgarien Tjekkiet Frankrig Tyskland Grækenland +4
  • Undersøgelse af sikkerhed og virkning af filgotinib hos børn og unge med ungdomsgigt

    Rekrutterer

    1 1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Frankrig Tyskland