Ny behandling med stråling, fludarabin og melphalan før knoglemarvstransplantation ved myelodysplastisk syndrom eller akut leukæmi

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger to blodkræfttyper: myelodysplastisk syndrom med høj risiko og akut myeloid leukæmi. Myelodysplastisk syndrom er en tilstand hvor knoglemarven ikke producerer sunde blodceller korrekt, mens akut myeloid leukæmi er en aggressiv form for blodkræft. Behandlingen består af en kombination af total marvog lymfoide bestråling, som er en specialiseret strålebehandling der rammer knoglemarven og lymfevævet, sammen med to kemoterapi-medikamenter: fludarabin og melphalan. Denne kombination bruges til at forberede kroppen til en allogeneisk hæmatopoietisk stamcelletransplantation, som betyder at patienten får stamceller fra en donor for at erstatte deres syge knoglemarv.

Formålet med studiet er at undersøge hvor effektivt denne behandlingskombination er hos patienter, som ikke kan tåle den mere intensive standardbehandling. Studiet bruger en reduceret intensitets behandlingsregime, hvilket betyder lavere doser eller anderledes kombinationer af behandling, som er skånsomt for patienter der ikke kan tåle den stærkeste behandling. Under studiet vil patienterne først modtage strålebehandlingen sammen med kemoterapi-medicinerne for at forberede kroppen, efterfulgt af stamcelletransplantationen hvor de sunde donorceller bliver givet.

Efter transplantationen vil patienterne blive overvåget nøje for at vurdere hvor godt behandlingen virker og for at holde øje med eventuelle bivirkninger. Dette inkluderer regelmæssige undersøgelser for at se om kræften kommer tilbage og for at opdage en tilstand kaldet graft-versus-host sygdom, hvor donorcellerne angriber patientens normale væv. Studiet vil også måle målbar resterende sygdom ved hjælp af specielle tests for at se om der stadig er kræftceller tilbage efter behandlingen.

1 forberedelse til transplantation

Du vil modtage en behandling, der forbereder din krop til knoglemarvstransplantation. Denne behandling kaldes konditionering og kombinerer kemoterapi og strålebehandling i lavere doser end normalt.

Konditioneringen har til formål at gøre plads i din knoglemarv til de nye stamceller og reducere risikoen for, at din krop afstøder de nye celler.

2 kemoterapi behandling

Du vil få to forskellige kemoterapimediciner som del af konditioneringen:

Fludarabin phosphat – et kemoterapi-lægemiddel, der hjælper med at ødelægge kræftceller og undertrykke dit immunsystem.

Melphalan – et andet kemoterapi-lægemiddel, der også ødelægger kræftceller og forbereder din knoglemarv til de nye stamceller.

3 strålebehandling

Du vil modtage en særlig form for strålebehandling kaldet total knoglemarv og lymfoide bestråling (TMLI).

Denne bestråling rettes specifikt mod din knoglemarv og lymfevæv for at ødelægge kræftceller og skabe plads til de nye stamceller.

Bestrålingen gives i kombination med kemoterapien som del af konditioneringsprocessen.

4 stamcelletransplantation

Efter konditioneringen er færdig, vil du modtage de nye stamceller fra din donor.

Stamcellerne gives gennem en infusion direkte i dit blod, ligesom en blodtransfusion.

Disse stamceller vil rejse til din knoglemarv og begynde at producere nye, sunde blodceller.

5 forebyggelse af afstødning

For at forhindre din krop i at afstøde de nye stamceller, vil du få medicin, der undertrykker dit immunsystem:

Tacrolimus – et immunundertrykkende lægemiddel, der hjælper med at forhindre afstødning af de nye stamceller.

Mycophenolat mofetil – et andet immunundertrykkende lægemiddel, der arbejder sammen med tacrolimus for at beskytte de nye stamceller.

6 overvågning dag 30 efter transplantation

30 dage efter transplantationen vil du få taget blodprøver og muligvis en knoglemarvsundersøgelse.

Dette er for at kontrollere, om du er i komplet remission, hvilket betyder, at der ikke kan påvises kræftceller i dit blod eller din knoglemarv.

Lægen vil også vurdere, hvordan dit helbred generelt har det efter transplantationen.

7 regelmæssige kontroller og overvågning

Du vil have regelmæssige kontroller på følgende tidspunkter efter transplantationen: 30 dage, 90 dage, 180 dage, 360 dage, 575 dage og 2 år.

Ved hver kontrol vil der blive taget blodprøver for at undersøge for målbar resterende sygdom (MRD) – dette er en meget følsom test, der kan finde selv små mængder kræftceller.

Lægen vil også overvåge dig for tegn på graft-versus-host sygdom (GVHD), som opstår, hvis de nye celler angriber din krop.

8 overvågning af infektioner

I de første 100 dage efter transplantationen vil lægen nøje overvåge dig for infektioner.

Dit immunsystem vil være svækket på grund af behandlingen, så du vil have øget risiko for at få infektioner.

Alle infektioner vil blive dokumenteret og behandlet hurtigt.

9 langtidsopfølgning

Du vil blive fulgt i mindst 2 år efter transplantationen for at vurdere behandlingens effekt.

Lægen vil overvåge, om sygdommen kommer tilbage, og hvordan dit generelle helbred udvikler sig.

Der vil blive holdt øje med eventuelle sene bivirkninger fra behandlingen.

10 håndtering af bivirkninger

Gennem hele forløbet vil lægen nøje overvåge dig for bivirkninger fra behandlingen.

Bivirkninger vil blive gradueret og behandlet efter behov.

Du vil få støttende behandling for at håndtere eventuelle bivirkninger fra kemoterapien, bestrålingen og immunundertrykkelsen.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal have højrisiko myelodysplastisk syndrom (en sygdom hvor knoglemarven ikke producerer normale blodceller) eller akut myeloid leukæmi (en type blodkræft)
  • Du skal have evnen og viljen til at underskrive et informeret samtykke dokument (et dokument hvor du giver tilladelse til at deltage i studiet efter at have fået fuld information)
  • Din kreatinin (et stof i blodet der viser hvor godt dine nyrer fungerer) skal være mindre end eller lig med 1,3 mg/dL, eller din kreatinin clearance (et mål for nyrefunktion) skal være mindst 80 mL/min
  • Hvis du er en kvinde i den fødedygtige alder: Du skal have en negativ graviditetstest i urin eller blod
  • Både mænd og kvinder i den fødedygtige alder skal acceptere at bruge passende prævention (hormonel eller barriere prævention eller afholdenhed) før studiestart og i seks måneder efter studiet
  • Dine lungefunktionstests skal vise at din FEV1 (hvor meget luft du kan puste ud på et sekund) og DLCO (hvor godt dine lunger kan optage ilt) er mindst 50% af det normale
  • Du skal gennemgå en hjerteundersøgelse med et EKG (hjertediagram) der ikke viser tegn på hjerteproblemer, og din ejektionsfraktion (hvor godt dit hjerte pumper blod) skal være mindst 50%
  • Du skal give dokumenteret (underskrevet) informeret samtykke efter at have mødt transplantationsteamet mindst én gang
  • Du skal være mindst 50 år gammel eller have en HCT-CI score (en score der måler hvor mange andre sygdomme du har) på mindst 3, eller have andre tilstande der gør at du ikke kan tåle en meget kraftig behandling
  • Din Karnofsky performance status (et mål for hvor godt du klarer dig i dagligdagen) skal være mindst 70%
  • Du skal have bekræftet sygdom med mindst 5% blastceller (umodne blodceller) i knoglemarven, eller være i fuldstændig remission (ingen synlige kræftceller) men stadig have målbare rester af sygdommen
  • Du skal have en donor (person der giver stamceller) med mindst 8 ud af 8 matchende HLA-typer (vævstyper der skal passe sammen for at undgå afstødning)
  • Der skal være gået mindst 14 dage siden din sidste induktionsbehandling (intensiv kræftbehandling)
  • Dit totale bilirubin (et stof der viser hvor godt din lever fungerer) skal være mindre end eller lig med 1,5 gange den normale øvre grænse, eller 3 gange ved Gilberts sygdom (en mild leversygdom)
  • Dine leverenzymer SGOT og SGPT (stoffer der viser om leveren er beskadiget) skal være mindre end eller lig med 5 gange den normale øvre grænse

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du kan ikke deltage hvis du har andre typer kræft end højrisiko myelodysplastisk syndrom (en sygdom hvor knoglemarven ikke producerer normale blodceller) eller akut myeloid leukæmi (en hurtigtvoksende blodkræft)
  • Du kan ikke deltage hvis du er egnet til myeloablativ behandling (en meget intensiv behandling der ødelægger knoglemarven fuldstændigt)
  • Du kan ikke deltage hvis du ikke kan tåle behandling med fludarabin (et kemoterapimedicin) eller melphalan (et andet kemoterapimedicin)
  • Du kan ikke deltage hvis du ikke kan modtage TMLI (en særlig form for målrettet strålebehandling)
  • Du kan ikke deltage hvis du ikke er kandidat til autolog stamcelletransplantation (en behandling hvor du får dine egne stamceller tilbage efter behandling)
  • Du kan ikke deltage hvis din helbredstilstand er for dårlig til at gennemgå den planlagte behandling
  • Du kan ikke deltage hvis du har alvorlige hjerte-, lever- eller nyresygdomme der gør behandlingen for risikabel
  • Du kan ikke deltage hvis du har aktive infektioner der ikke er under kontrol
  • Du kan ikke deltage hvis du er gravid eller ammer
  • Du kan ikke deltage hvis du ikke kan eller vil følge studiets krav og kontrolbesøg

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Virgen del Rocío University Hospital Sevilla Spanien

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Spanien Spanien
rekrutterer
01.10.2024

Forsøgssteder

Total Marrow and Lymphoid Irradiation (TMLI)
TMLI er en speciel type strålebehandling, der målretter mod knoglemarven og lymfeknuderne i hele kroppen. Denne behandling hjælper med at ødelægge kræftceller og gør plads til de nye, sunde stamceller, der vil blive transplanteret. TMLI er designet til at være mindre intensiv end traditionel helkropsstråling, hvilket betyder færre bivirkninger for patienten.

Fludarabin
Fludarabin er et kemoterapi-lægemiddel, der hjælper med at forberede kroppen til stamcelletransplantation. Det virker ved at ødelægge både kræftceller og nogle af de normale celler i knoglemarven og immunsystemet. Dette hjælper med at gøre plads til de nye stamceller og reducerer risikoen for, at kroppen afstøder de transplanterede celler.

Melphalan
Melphalan er et kraftfuldt kemoterapi-lægemiddel, der bruges som en del af forberedelsesbehandlingen før stamcelletransplantation. Det virker ved at ødelægge celler, herunder kræftceller, i knoglemarven. Melphalan hjælper med at skabe plads til de nye, sunde stamceller og sikrer, at de har de bedste betingelser for at vokse og udvikle sig i patientens krop.

Højrisiko myelodysplastisk syndrom – Dette er en sygdom i knoglemarven, hvor knoglemarven ikke producerer normale, sunde blodceller på den rigtige måde. Knoglemarven laver unormale blodceller, som ikke fungerer korrekt og ofte dør før de når ud i blodbanen. Over tid forværres tilstanden, og antallet af sunde blodceller falder. Dette fører til mangel på røde blodlegemer, hvide blodlegemer og blodplader. Sygdommen kan udvikle sig langsomt eller hurtigt, og den høje risiko betyder, at den har større sandsynlighed for at udvikle sig til akut leukæmi.

Akut myeloid leukæmi – Dette er en kræftform, der påvirker knoglemarven og blodet. Knoglemarven producerer store mængder unormale hvide blodlegemer, som ikke kan bekæmpe infektioner ordentligt. Disse unormale celler ophober sig hurtigt i knoglemarven, blodet og andre organer. De fortrænger de normale, sunde blodceller og forhindrer knoglemarven i at fungere normalt. Sygdommen udvikler sig meget hurtigt og kræver øjeblikkelig behandling. Patienterne kan opleve træthed, infektioner og blødningsproblemer på grund af manglen på sunde blodceller.

Forsøgs-ID:
2024-514483-11-00
Protokolkode:
TMLI-RI
Forsøgsfase:
Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

  • Undersøgelse af revumenib sammen med kemoterapi til patienter med nydiagnosticeret akut myeloid leukæmi med NPM1-mutation

    Rekrutterer

    1 1 1
    Østrig Belgien Tjekkiet Frankrig Tyskland Grækenland +7
  • Undersøgelse af venetoclax og azacitidin hos patienter med akut myeloid leukæmi, som ikke kan få intensiv behandling

    Rekrutterer

    1 1 1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Frankrig Spanien