Langtidsundersøgelse af lægemidlet DNL310 til behandling af Hunters syndrom (MPS II)

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger mukopolysaccharidose type II (MPS II), som er en sjælden arvelig sygdom, hvor kroppen ikke kan nedbryde bestemte komplekse sukkerarter. Dette fører til ophobning af disse stoffer i kroppens celler og organer, hvilket kan påvirke mange dele af kroppen herunder hjerne, hjerte, lever, milt og knogler. Behandlingen der undersøges hedder DNL310 og gives som infusion direkte i blodbanen.

Formålet med studiet er at vurdere den langsigtede sikkerhed og tolerabilitet af DNL310 hos patienter med MPS II. Dette er et forlængelsesstudium, hvilket betyder at kun patienter som allerede har deltaget i tidligere studier med samme medicin kan deltage. Studiet er åbent, hvilket betyder at både patienter og læger ved hvilken behandling der gives.

Under studiet vil deltagerne fortsætte med at få DNL310 infusioner og blive overvåget i op til fem år. Læger vil følge patienternes tilstand ved at måle forskellige ting i urin og cerebrospinalvæske (væsken omkring hjerne og rygmarv), samt foretage MRI-scanninger for at se på lever- og miltstørrelse. De vil også vurdere patienternes fysiske og mentale udvikling gennem forskellige tests, herunder gangtest og kognitive vurderinger. Studiet vil holde øje med eventuelle bivirkninger og reaktioner på infusionerne for at sikre behandlingens sikkerhed over længere tid.

1 overgang fra tidligere undersøgelse

Du skal have afsluttet mindst 49 uger i undersøgelse DNLI-E-0002 eller den fulde behandlingsperiode i undersøgelse DNLI-E-0007 for at kunne fortsætte i denne forlængelsesundersøgelse.

Hvis du kommer fra DNLI-E-0002, må du ikke have afbrudt behandlingen tidligt. Hvis du kommer fra DNLI-E-0007, skal du have gennemført 96 ugers behandling i gruppe A eller 48 ugers behandling i gruppe B.

2 opstart af forlængelsesbehandling

Du vil fortsætte med at modtage DNL310, som er det samme lægemiddel, du fik i den tidligere undersøgelse.

DNL310 er en infusionsopløsning, der indeholder iduronat-2-sulfatase kombineret med et fc-polypeptid, som hjælper lægemidlet med at nå ind i hjernen ved at binde sig til transferrinreceptoren.

3 løbende behandling og overvågning

Behandlingen fortsætter gennem hele undersøgelsesperioden på 5 år.

Du vil få regelmæssige infusioner af DNL310 i samme dosering og hyppighed som i den tidligere undersøgelse.

Lægen vil overvåge dig for eventuelle bivirkninger og infusionsrelaterede reaktioner under hele behandlingsperioden.

4 regelmæssige kontroller og målinger

Du skal have taget urinprøver regelmæssigt for at måle koncentrationen af glykosaminoglykaner (GAG), som er sukkersubstanser, der ophobes i kroppen ved MPS II.

Der vil også blive målt specifikke typer af GAG som heparansulfat (HS) og dermatansulfat i urinen.

Du skal have taget prøver af cerebrospinalvæske for at måle HS-koncentrationen i væsken omkring hjernen og rygmarven.

5 funktionsvurderinger

Du vil få foretaget Vineland-3 ABC test, som måler daglige færdigheder og tilpasningsadfærd.

Der vil blive udført BSID III kognitiv test for at vurdere dine kognitive færdigheder og hjernefunktion.

Du skal gennemføre en 6-minutters gangtest (6MWT), hvor afstanden du kan gå på 6 minutter bliver målt.

6 billeddiagnostik

Du vil få taget MRI-scanninger for at måle størrelsen af din lever og milt.

Disse scanninger hjælper med at vurdere, om organerne er inden for normale størrelsesgrænser eller er forstørrede på grund af sygdommen.

7 samlet vurdering

Lægen vil bruge CaGI (Caregiver Global Impression) til at vurdere din samlede tilstand med MPS II.

Denne vurdering ser på, om der er sket forbedringer i dit generelle helbred og funktionsniveau.

8 sikkerhedsovervågning

Alle bivirkninger og reaktioner på behandlingen bliver nøje registreret gennem hele 5-års perioden.

Særlig opmærksomhed gives til reaktioner, der opstår under eller kort efter infusionerne.

Lægen vil vurdere, om eventuelle ændringer i dine blodprøver eller andre undersøgelser er klinisk betydningsfulde.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal have deltaget i et tidligere studie kaldet DNLI-E-0002 og have gennemført mindst 49 uger af behandlingen uden at stoppe tidligt
Eller du skal have deltaget i et tidligere studie kaldet DNLI-E-0007 og have gennemført hele behandlingsperioden – det vil sige 96 uger hvis du havde den form for MPS II der ikke påvirker nervesystemet, eller 48 uger hvis du havde den form der påvirker nervesystemet
MPS II er en sjælden genetisk sygdom hvor kroppen ikke kan nedbryde visse stoffer ordentligt
Du skal have Mukopolysaccharidose Type II, som også kaldes MPS II eller Hunters syndrom

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du kan ikke deltage hvis du er under 5 år eller over 65 år
Du kan ikke deltage hvis du har alvorlige hjerte- eller lungeproblemer som kræver behandling
Du kan ikke deltage hvis du har neurologiske symptomer – det vil sige problemer med nervesystemet som påvirker din tankeevne eller bevægelse
Du kan ikke deltage hvis du har alvorlige leverproblemer eller nyreproblemer
Du kan ikke deltage hvis du tager medicin der svækker dit immunsystem – det system i kroppen der bekæmper infektioner
Du kan ikke deltage hvis du har haft en alvorlig allergisk reaktion over for tidligere behandlinger for MPS II
Du kan ikke deltage hvis du har en aktiv infektion eller feber
Du kan ikke deltage hvis du har fået en genbehandling tidligere – det er behandling hvor man tilføjer nye gener til kroppen
Du kan ikke deltage hvis du er gravid eller ammer
Du kan ikke deltage hvis du ikke kan eller vil bruge sikker prævention under studiet
Du kan ikke deltage hvis du har deltaget i et andet forsøg med eksperimentel medicin inden for de sidste 30 dage
Du kan ikke deltage hvis lægen vurderer at du har andre helbredsproblemer som gør det farligt for dig at deltage

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land	Status
Centre Hospitalier Universitaire De Lille	Lille	Frankrig

Andre steder

Stedets navn	By	Land
Hospital Infantil Universitario Nino Jesus	Madrid	Spanien
Azienda Socio Sanitaria Territoriale Di Cremona	Cremona	Italien
Azienda Sanitaria Universitaria Friuli Centrale	Udine	Italien
SphinCS GmbH	Hochheim am Main	Tyskland
Vrije Universiteit Brussel	Jette	Belgien
Vseobecna Fakultni Nemocnice V Praze	Prag	Tjekkiet
Queen Silvia Childrens Hospital – Sahlgrenska University Hospital – Vaestra Goetalandsregionen	Göteborg	Sverige
Uhocdkpdgq Mqjrkfm Ceinav Hoosuffocbndpmbwq	Hamborg	Tyskland
Usfbqxpbse Oi Ayejazu	Edegem	Belgien
Exlnzgd Uylxruneiygd Mpomtry Cpzjuzo Rtxxnqoow (xwuhmqn Meq	Rotterdam	Holland
Htasmhnk Vzwr dfcersim	Barcelona	Spanien

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Belgien	rekrutterer	27.12.2023
Frankrig	rekrutterer	27.12.2023
Holland	rekrutterer	27.12.2023
Italien	rekrutterer	27.12.2023
Spanien	rekrutterer	27.12.2023
Sverige	rekrutterer	27.12.2023
Tjekkiet	rekrutterer	27.12.2023
Tyskland	rekrutterer	27.12.2023

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Iduronate-2-Sulfatase Fused To A Fc Polypeptide That Binds To The Human Transferrin Receptor

DNL310 er en eksperimentel genbehandling, der undersøges som en potentiel behandling for mucopolysaccharidosis type II (MPS II). Denne behandling er designet til at hjælpe kroppen med at producere det enzym, som patienter med MPS II mangler. DNL310 gives som en enkelt infusion direkte i blodet og har til formål at levere genetisk materiale til levercellerne, så de kan begynde at producere det manglende enzym. Målet er at hjælpe kroppen med at nedbryde de sukkerstoffer, som normalt ophobes hos patienter med MPS II og forårsager sygdommens symptomer.

Mucopolysaccharidosis Type II – Dette er en sjælden arvelig sygdom, der påvirker kroppens evne til at nedbryde bestemte sukkerstoffer kaldet glykosaminoglykaner. Sygdommen opstår på grund af mangel på enzymet iduronat-2-sulfatase, hvilket fører til ophobning af disse stoffer i cellerne. Over tid påvirker denne ophobning mange af kroppens organer og væv. Patienter kan opleve forstørrelse af lever og milt, samt problemer med knogler og led. Sygdommen kan også påvirke hjertefunktionen og åndedrætsevnen. Nogle patienter udvikler også kognitive udfordringer og forsinkelser i udviklingen.

Forsøgs-ID:

2023-503837-23-00

Protokolkode:

DNLI-E-0008

NCT ID:

NCT06075537

Forsøgsfase:

Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Langtidsundersøgelse af lægemidlet DNL310 til behandling af Hunters syndrom (MPS II)

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?