ASTX727 er et lægemiddel til behandling af patienter med forskellige blodsygdomme. Det er en kombination af to aktive stoffer, der arbejder sammen for at hæmme dannelsen af unormale celler i knoglemarven. Dette lægemiddel gives gennem munden som tabletter, hvilket gør det mere bekvemt for patienter sammenlignet med traditionelle injektioner eller infusioner. ASTX727 hjælper med at kontrollere sygdommen og kan forbedre blodværdierne hos patienterne.

Denne kliniske undersøgelse er en forlængelsesstudie, hvilket betyder, at det giver patienter, der tidligere har haft gavn af behandlingen, mulighed for at fortsætte med at modtage medicinen i en længere periode. Dette hjælper forskerne med at forstå lægemidlets langsigtede virkninger og sikkerhed.

Akut myeloid leukæmi (AML) – En type blodkræft der påvirker knoglemarven og de hvide blodlegemer. Sygdommen udvikler sig hurtigt ved at umodne blodceller (blaster) ophobes i knoglemarven. Disse unormale celler forhindrer produktionen af normale blodceller.

Myelodysplastisk syndrom (MDS) – En gruppe af blodsygdomme hvor knoglemarven ikke producerer tilstrækkeligt med raske blodceller. De blodceller der dannes, er ofte defekte og umodne. Tilstanden udvikler sig typisk gradvist over tid.

Kronisk myelomonocytær leukæmi (CMML) – En sjælden blodsygdom der påvirker blodcellerne i knoglemarven. Karakteriseres ved et forhøjet antal monocytter (en type hvide blodlegemer) i blodet. Sygdommen udvikler sig langsomt med en gradvis forværring af knoglemarvens funktion.

Solide tumorer – Unormale vævsklumper eller knuder der kan opstå i forskellige dele af kroppen. De dannes når celler vokser og deler sig ukontrolleret. Disse tumorer er faste masser der kan måles og ses på scanninger.