Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Behandling med stråle- og kemoterapi før knoglemarvstransplantation hos patienter med højrisiko MDS eller akut myeloid leukæmi

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger patienter med højrisiko myelodysplastisk syndrom eller akut myeloid leukæmi. Myelodysplastisk syndrom er en sygdom hvor knoglemarven ikke producerer normale blodceller, mens akut myeloid leukæmi er en type blodkræft hvor knoglemarven producerer unormale hvide blodlegemer. Behandlingen består af en kombination af kemoterapi og strålebehandling efterfulgt af en allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation. Den anvendte kemoterapi omfatter medicinen cyclophosphamid og etoposid, mens strålebehandlingen kaldes total marrow and lymphoid irradiation som retter sig mod knoglemarven og lymfeknuderne. Denne kombinationsbehandling kaldes en myeloablativ konditionering, hvilket betyder at den ødelægger patientens egne stamceller for at gøre plads til de nye stamceller fra en donor.

Formålet med studiet er at undersøge hvor effektiv denne behandlingskombination er. Stamcelletransplantationen indebærer at patienten får stamceller fra en donor, som kan være et søskende med samme vævstypning eller en ikke-beslægtet donor med matchende vævstypning. Disse stamceller vil vokse i patientens knogle­marv og begynde at producere normale blodceller. Behandlingen kræver at patienten er i god fysisk stand med velfungerende hjerte, lunger, lever og nyrer.

Under studiet vil patienterne blive nøje overvåget for bivirkninger og effektivitet af behandlingen. Dette omfatter regelmæssige undersøgelser for at kontrollere om sygdommen kommer tilbage, hvordan de nye stamceller vokser til, og om der opstår komplikationer som graft-versus-host sygdom, hvor de transplanterede celler angriber patientens egen krop. Patienterne vil blive fulgt i to år efter transplantationen for at vurdere behandlingens langsigtede resultater.

1 Forberedende behandling – dag -8 til dag -2

Du vil modtage en intensiv forberedende behandling, der kaldes konditionering. Denne behandling har til formål at fjerne dine egne stamceller og forberede kroppen til at modtage nye stamceller.

Behandlingen omfatter total marvs- og lymfoid bestråling (TMLI), som er en specialiseret form for strålebehandling, der rammer knoglemarven og lymfeknuderne i hele kroppen.

Du vil også få kemoterapi med to lægemidler: cyclophosphamid og etoposid. Disse lægemidler hjælper med at ødelægge eventuelle cancerceller og undertrykke dit immunsystem.

Denne fase varer i 7 dage og er designet til at være myeloablativ, hvilket betyder, at den fuldstændigt eliminerer dine egne stamceller.

2 Stamcelletransplantation – dag 0

På dag 0 vil du modtage allogene hæmatopoietiske stamceller fra din donor. Dette betyder, at stamcellerne kommer fra en anden person – enten en søskende eller en ikke-beslægtet donor.

Donoren er blevet udvalgt, fordi deres HLA-vævstype matcher din. HLA står for human leukocyt antigen og er proteiner, der hjælper immunsystemet med at genkende, hvad der tilhører kroppen.

Stamcellerne gives gennem et drop direkte i dit blod, ligesom en blodtransfusion.

3 Medicin til forebyggelse af afstødning – starter dag +1

Fra dagen efter transplantationen vil du begynde at tage medicin for at forhindre, at dit nye immunsystem angriber din krop. Dette kaldes forebyggelse af graft-versus-host sygdom.

Du vil få en kombination af følgende lægemidler: mycophenolat mofetil, tacrolimus og sirolimus. Disse mediciner hjælper med at kontrollere immunsystemet.

Dosering og varighed af hver medicin vil blive bestemt individuelt baseret på din respons og eventuelle bivirkninger.

4 Tidlig overvågning – dag 0 til dag 100

I de første 100 dage efter transplantationen vil du blive overvåget tæt for komplikationer og bivirkninger.

Læger vil holde øje med tegn på akut graft-versus-host sygdom, som kan opstå, når de nye stamceller angriber din krop.

Du vil blive undersøgt for infektioner, da dit immunsystem vil være svækket i denne periode.

Alle bivirkninger vil blive registreret og behandlet efter behov.

5 Kontrol af sygdomsrespons – dag 30

30 dage efter transplantationen vil læger undersøge, om du har opnået komplet remission. Dette betyder, at der ikke kan påvises cancerceller i dine blodprøver og knoglemarv.

Der vil blive taget blod- og knoglemarvsprøver for at vurdere behandlingens effekt.

6 Regelmæssig opfølgning – dag 30, 90, 180, 360, 575 dage og 2 år

Du vil have regelmæssige kontroller på bestemte tidspunkter for at overvåge din tilstand.

Ved hver kontrol vil der blive taget blodprøver for at undersøge for målbar resterende sygdom ved hjælp af multiparameter flowcytometri. Dette er en avanceret test, der kan opdage meget små mængder cancerceller.

Læger vil også kontrollere for tegn på kronisk graft-versus-host sygdom, som kan udvikle sig over tid.

Din generelle sundhedstilstand og eventuelle sene bivirkninger vil blive vurderet ved hver kontrol.

7 Langtidsopfølgning – op til 2 år

Studiet vil følge dig i op til 2 år efter transplantationen for at vurdere behandlingens langsigtede effekt.

Hovedmålet er at måle progressionsfri overlevelse, hvilket betyder tiden indtil sygdommen kommer tilbage eller andre komplikationer opstår.

Læger vil også registrere samlet overlevelse og forekomsten af sygdomstilbagefald.

Alle data om din tilstand vil blive indsamlet og analyseret som del af forskningen.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal have en diagnose af højrisiko myelodysplastisk syndrom (en sygdom hvor knoglemarven ikke producerer nok raske blodceller) eller akut myeloid leukæmi (en type blodkræft)
  • Du skal være mellem 18 og 50 år gammel
  • Du skal have evnen og viljen til at underskrive et informeret samtykke-dokument
  • Dine lungefunktionstest skal vise, at din lungekapacitet er mindst 50% af det normale
  • Dit hjerte skal fungere normalt – dette tjekkes med et EKG (hjerterytmetest) og et hjertescan, der viser at dit hjerte pumper mindst 50% af blodet ud ved hvert slag
  • Hvis du er en kvinde eller mand i den fødedygtige alder, skal du bruge sikker prævention før studiet og i seks måneder efter
  • Det skal være mindst 14 dage siden din sidste kræftbehandling sluttede
  • Din almindelige daglige funktionsevne skal være mindst 70% af det normale
  • Du skal have aktiv sygdom, være i remission eller have målbare rester af sygdommen i dit blod
  • Du skal have en søskende med samme vævstype som er villig til at donere knoglemarv eller stamceller, eller en ikke-beslægtet donor med samme vævstype
  • Dine levertal skal være acceptable – bilirubin skal være højst 1,5 gange over normalen (eller 3 gange hvis du har Gilbert’s sygdom)
  • Dine leverenzymer skal være højst 5 gange over normalen
  • Din nyrefunktion skal være god – kreatinin skal være under 1,3 mg/dL eller nyreclearance mindst 80 mL/min
  • Hvis du er en kvinde i den fødedygtige alder, skal du have en negativ graviditetstest

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du har andre typer kræft end myelodysplastisk syndrom (en sygdom hvor knoglemarven ikke producerer nok sunde blodceller) eller akut myeloid leukæmi (en type blodkræft)
  • Din sygdom er ikke klassificeret som højrisiko
  • Du er ikke egnet til stamcelletransplantation (en behandling hvor syge celler erstattes med sunde stamceller)
  • Du har alvorlige hjerteproblemer der gør behandlingen for farlig
  • Du har alvorlige lungeproblemer der kan forværres af behandlingen
  • Din lever fungerer ikke godt nok til at klare behandlingen
  • Dine nyrer fungerer ikke godt nok til at klare behandlingen
  • Du har aktive infektioner som ikke er under kontrol
  • Du er gravid eller ammer
  • Du har haft andre kræftformer inden for de sidste 5 år
  • Du har tidligere fået bestråling af hele kroppen
  • Du har alvorlige psykiske lidelser der gør det svært at følge behandlingen
  • Du kan ikke eller vil ikke bruge sikker prævention under behandlingen
  • Du deltager allerede i andre behandlingsstudier
  • Du er allergisk over for cyklofosfamid eller etoposid (kemoterapi-medicin)

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Virgen del Rocío University Hospital Sevilla Spanien

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Spanien Spanien
rekrutterer
01.10.2024

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Total marrow- og lymfoidebestråling (TMLI) er en speciel type strålebehandling, der målretter mod knoglemarven og lymfevævet i hele kroppen. Denne behandling bruges til at ødelægge kræftceller og forberede kroppen til at modtage sunde stamceller fra en donor. TMLI er designet til at være mere præcis end traditionel helkropsbestråling og kan mindske skader på sunde organer.

Cyclophosphamid er et kemoterapi-lægemiddel, der bruges til at ødelægge kræftceller og undertrykke immunsystemet. Det hjælper med at forberede kroppen til stamcelletransplantationen ved at fjerne de syge celler og gøre plads til de nye, sunde stamceller. Lægemidlet virker ved at skade DNA i kræftcellerne, så de ikke kan vokse og dele sig.

Etoposid er et kemoterapi-lægemiddel, der virker ved at forhindre kræftceller i at dele sig. Det bruges sammen med de andre behandlinger for at sikre, at så mange kræftceller som muligt bliver ødelagt inden stamcelletransplantationen. Etoposid blokerer et enzym, som kræftcellerne har brug for for at reparere deres DNA.

Allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation (AHSCT) er en procedure, hvor patienten modtager sunde stamceller fra en donor. Stamcellerne transplanteres for at erstatte de syge celler i knoglemarven efter den intensive forbehandling. De nye stamceller vil vokse og producere sunde blodceller, som kan bekæmpe sygdommen og genoprette kroppens normale blodproduktion.

Myelodysplastisk syndrom med høj risiko – Dette er en gruppe af lidelser, der påvirker knoglemarven og forårsager problemer med produktionen af sunde blodceller. Sygdommen opstår, når stamcellerne i knoglemarven ikke udvikler sig normalt til modne blodceller. I stedet producerer knoglemarven unormale, umodne celler, der ikke fungerer korrekt. Over tid kan dette føre til mangel på sunde røde blodlegemer, hvide blodlegemer og blodplader. Sygdommen kan udvikle sig langsomt over måneder eller år. Høj-risiko former har tendens til at udvikle sig hurtigere end lavrisiko former.

Akut myeloid leukæmi – Dette er en type blodkræft, der udvikler sig hurtigt i knoglemarven og påvirker de hvide blodlegemer kaldet myeloide celler. Sygdommen opstår, når knoglemarven producerer store mængder af unormale, umodne hvide blodlegemer, som ikke kan bekæmpe infektioner effektivt. Disse unormale celler ophobes i knoglemarven og fortrænger sunde blodceller. Som følge heraf falder antallet af normale røde blodlegemer, hvide blodlegemer og blodplader. Sygdommen udvikler sig typisk meget hurtigt over uger eller måneder. Uden behandling kan tilstanden forværres betydeligt på kort tid.

Forsøgs-ID:
2024-514484-25-00
Protokolkode:
TMLI-MA
Forsøgsfase:
Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

  • Undersøgelse af revumenib sammen med kemoterapi til patienter med nydiagnosticeret akut myeloid leukæmi med NPM1-mutation

    Rekrutterer

    1 1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Østrig Belgien Tjekkiet Frankrig Tyskland Grækenland +7

  • Undersøgelse af venetoclax og azacitidin hos patienter med akut myeloid leukæmi, som ikke kan få intensiv behandling

    Rekrutterer

    1 1 1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Frankrig Spanien