Dette studie undersøger to typer af hæmofili, som er en sjælden sygdom hvor blodet ikke størkner normalt på grund af manglende eller defekte stoffer i blodet, der hjælper med at stoppe blødninger. Hæmofili A er den mest almindelige type og skyldes mangel på koagulationsfaktor VIII, mens hæmofili B skyldes mangel på koagulationsfaktor IX. Nogle personer med hæmofili udvikler inhibitorer, som er antistoffer der gør det sværere at behandle blødninger med normale lægemidler. Studiet tester et medicin kaldet marstacimab, som gives som en indsprøjtning under huden for at forhindre blødninger hos personer med svær hæmofili.
Formålet med dette studie er at undersøge den langvarige sikkerhed og virkning af marstacimab hos personer med hæmofili. Studiet er designet som en forlængelse af tidligere studier, hvilket betyder at deltagerne allerede har prøvet medicinen før i andre undersøgelser. Læger vil overvåge deltagerne over flere år for at se, hvor godt medicinen virker til at forebygge blødninger, og om den forårsager uønskede bivirkninger over tid.
Under studiet vil deltagerne fortsætte med at få marstacimab som forebyggende behandling og møde op til regelmæssige lægebesøg. Ved disse besøg vil læger tage blodprøver, måle vitale tegn som blodtryk og puls, og spørge om eventuelle blødningsepisoder eller andre problemer. Deltagerne vil også udfylde spørgeskemaer om deres livskvalitet og hvordan hæmofili påvirker deres dagligdag. Studiet vil også måle hvor mange blødninger deltagerne oplever, især spontane blødninger som sker uden skade, og blødninger i led som er særligt problematiske ved hæmofili.



Danmark
Frankrig
Italien
Kroatien
Slovakiet
Spanien
Tjekkiet
Tyskland
Østrig