Afprøvning af medicinen marstacimab til at forebygge blødninger hos personer med blødersygdom (hæmofili A eller B)

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger to typer af hæmofili, som er en sjælden sygdom hvor blodet ikke størkner normalt på grund af manglende eller defekte stoffer i blodet, der hjælper med at stoppe blødninger. Hæmofili A er den mest almindelige type og skyldes mangel på koagulationsfaktor VIII, mens hæmofili B skyldes mangel på koagulationsfaktor IX. Nogle personer med hæmofili udvikler inhibitorer, som er antistoffer der gør det sværere at behandle blødninger med normale lægemidler. Studiet tester et medicin kaldet marstacimab, som gives som en indsprøjtning under huden for at forhindre blødninger hos personer med svær hæmofili.

Formålet med dette studie er at undersøge den langvarige sikkerhed og virkning af marstacimab hos personer med hæmofili. Studiet er designet som en forlængelse af tidligere studier, hvilket betyder at deltagerne allerede har prøvet medicinen før i andre undersøgelser. Læger vil overvåge deltagerne over flere år for at se, hvor godt medicinen virker til at forebygge blødninger, og om den forårsager uønskede bivirkninger over tid.

Under studiet vil deltagerne fortsætte med at få marstacimab som forebyggende behandling og møde op til regelmæssige lægebesøg. Ved disse besøg vil læger tage blodprøver, måle vitale tegn som blodtryk og puls, og spørge om eventuelle blødningsepisoder eller andre problemer. Deltagerne vil også udfylde spørgeskemaer om deres livskvalitet og hvordan hæmofili påvirker deres dagligdag. Studiet vil også måle hvor mange blødninger deltagerne oplever, især spontane blødninger som sker uden skade, og blødninger i led som er særligt problematiske ved hæmofili.

1 Informeret samtykke og tilmelding til studiet

Du vil modtage detaljerede oplysninger om studiet på et sprog og med ord, som du kan forstå.

Du eller din værge skal underskrive et informeret samtykke-dokument, som bekræfter, at du forstår studiet og er villig til at deltage.

Hvis du er under 18 år, skal både du og dine forældre eller værge give tilladelse til deltagelse.

Du skal være villig og i stand til at overholde alle planlagte besøg, behandlingsplan, laboratorieprøver og andre studieprocedurer.

2 Start på behandling med marstacimab

Du vil modtage marstacimab, som er et lægemiddel til forebyggelse af blødninger hos personer med hæmofili.

Medicinen gives som en injektion under huden ved hjælp af en færdigfyldt sprøjte eller en færdigfyldt pen.

Du vil lære, hvordan du selv giver injektionen, eller en omsorgsperson vil blive trænet i at give dig injektionen.

3 Regelmæssige opfølgningsbesøg – År 1

Du skal møde op til planlagte besøg på hospitalet eller klinikken gennem det første år.

Ved hvert besøg vil lægen undersøge dig for bivirkninger og kontrollere, hvordan behandlingen virker.

Du vil få taget blodprøver for at kontrollere, om medicinen påvirker dit blod på uønskede måder.

Lægen vil måle dine vitale tegn som blodtryk, puls og temperatur.

Du skal fortælle lægen om alle blødningsepisoder, du har haft siden sidste besøg.

4 Overvågning af sikkerhed gennem hele studiet

Lægen vil løbende kontrollere for tegn på blodpropper, som er en mulig bivirkning ved medicinen.

Du vil blive overvåget for allergiske reaktioner og reaktioner på injektionsstedet.

Lægen vil kontrollere, om din krop udvikler antistoffer mod medicinen, hvilket kan påvirke dens virkning.

Du skal straks kontakte lægen, hvis du oplever alvorlige bivirkninger eller tegn på allergiske reaktioner.

5 Vurdering af behandlingens effekt

Lægen vil registrere, hvor mange blødningsepisoder du har haft i løbet af året.

Der vil blive foretaget særlig opmærksomhed på blødninger i led og spontane blødninger.

Hvis du er 4 år eller ældre, vil dine led blive undersøgt med HJHS-skalaen for at vurdere eventuelle skader.

Du skal udfylde spørgeskemaer om din livskvalitet og hvordan hæmofili påvirker dit daglige liv.

6 Fortsættelse af behandling i år 2 og derefter

Du vil fortsætte med at tage marstacimab-injektioner regelmæssigt.

Opfølgningsbesøgene fortsætter med samme type undersøgelser og overvågning som i det første år.

Hvert år vil lægen evaluere den samme information om blødninger, livskvalitet og medicinforbrug.

Behandlingen kan fortsætte så længe, det er sikkert og gavnligt for dig.

7 Afslutning af studiet

Studiet er planlagt til at fortsætte indtil juni 2030.

Du kan vælge at forlade studiet på et hvilket som helst tidspunkt uden at give en grund.

Lægen kan også beslutte at stoppe din deltagelse, hvis det bliver nødvendigt af sikkerhedsmæssige årsager.

Ved studiets afslutning vil lægen diskutere fremtidige behandlingsmuligheder med dig.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal have svær hæmofili A (en blødningssygdom hvor blodet ikke størkner normalt) eller moderat svær til svær hæmofili B, som betyder at din blods evne til at størkne er meget nedsat
  • Du skal være mellem 1 og 75 år gammel
  • Du kan have eller ikke have inhibitorer (antistoffer som gør behandlingen mindre effektiv)
  • Du skal allerede have deltaget i og gennemført en tidligere undersøgelse kaldet Study B7841005 eller Study B7841008
  • Du skal være villig og i stand til at møde op til alle planlagte besøg på hospitalet
  • Du skal kunne følge behandlingsplanen og gennemføre alle nødvendige blodprøver og andre undersøgelser
  • Du eller din værge skal give skriftligt samtykke til at deltage i undersøgelsen, efter at have fået fuld information om studiet
  • Hvis du er under 18 år, skal både du og dine forældre eller værge give samtykke til deltagelse
  • Du skal have gennemført den tidligere undersøgelse uden at være blevet taget ud af studiet i utide

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du kan ikke deltage, hvis du er under 1 år gammel eller 75 år eller ældre
  • Du kan ikke deltage, hvis du ikke har svær hæmofili A – det vil sige, at dit blod ikke har nok af det protein, der hjælper blodet med at størkne, og dit FVIII-niveau skal være under 1%
  • Du kan ikke deltage, hvis du ikke har moderat svær til svær hæmofili B – det betyder, at dit blod mangler nok af et andet protein til blodstørkning, og dit FIX-niveau skal være 2% eller lavere
  • Du kan ikke deltage, hvis du har andre alvorlige sygdomme, som lægen vurderer kan påvirke undersøgelsen
  • Du kan ikke deltage, hvis du er gravid eller ammer
  • Du kan ikke deltage, hvis du tager medicin, som kan påvirke blodets evne til at størkne på måder, der ikke er relateret til din hæmofili
  • Du kan ikke deltage, hvis du har haft alvorlige allergiske reaktioner over for lignende medicin tidligere
  • Du kan ikke deltage, hvis du har problemer med dit immunsystem – det vil sige det system i kroppen, der beskytter mod infektioner
  • Du kan ikke deltage, hvis du har aktive infektioner, som kræver behandling
  • Du kan ikke deltage, hvis du har leverproblemer eller andre organsygdomme, som lægen vurderer er for alvorlige

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn By Land Status
IRCCS Humanitas Research Hospital Rozzano Italien
Medical University Of Vienna Wien Østrig
Hopital Necker Enfants Malades Paris Frankrig

Andre steder

Stedets navn By Land Status
IRCCS Istituto Giannina Gaslini Genova Italien
Univerzitna Nemocnica Martin Martin Slovakiet
Detska Fakultna Nemocnica Kosice Košice Slovakiet
Rigshospitalet København Danmark
Hospital Unviersitario Miguel Servet Zaragoza Spanien
Ospedale Pediatrico Bambino Gesu’ Rom Italien
Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico Milan Italien
Fakultni Nemocnice Brno Brno Tjekkiet
KBC Zagreb Zagreb Kroatien
Awladrm Omlotzffyex Ujbhpllcnwvga Plsef Parma Italien
Aegzqs Ujiciwjnya Hspexpfb Aarhus Danmark
Fudbhqhas Pnek Lo Ibrwoditlkwrc Btcptsqcs Doz Hvxrxqpk Usrwymgowwohe Lm Pfk Madrid Spanien
Aqetwdh Orcsmoavmll Uzhkecdeoyufl Cptxrrrhipau Dzkjk Sddnpb E Dvzog Slssazw De Tmeptp Turin Italien
Usoshwkkfj Dajui Ssscq Dp Rnja Ll Spmdlyix Rom Italien
Hpxsgasf Vzfe dudbprox Barcelona Spanien
Hbkoeabf Umxrazuigxlja dq A Cvfmxy A Coruña Spanien

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Danmark Danmark
rekrutterer
16.11.2022
Frankrig Frankrig
rekrutterer
16.11.2022
Italien Italien
rekrutterer
16.11.2022
Kroatien Kroatien
rekrutterer
16.11.2022
Slovakiet Slovakiet
rekrutterer
16.11.2022
Spanien Spanien
rekrutterer
16.11.2022
Tjekkiet Tjekkiet
rekrutterer endnu ikke
16.11.2022
Tyskland Tyskland
rekrutterer endnu ikke
16.11.2022
Østrig Østrig
rekrutterer endnu ikke
16.11.2022

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Marstacimab er et eksperimentelt lægemiddel, der undersøges som en forebyggende behandling for personer med alvorlig hæmofili A eller B. Dette lægemiddel arbejder ved at hjælpe blodet med at størkne bedre, hvilket kan reducere antallet af blødningsepisoder hos patienter med hæmofili. Marstacimab gives som en injektion under huden og er designet til at blive brugt som en langtidsbehandling til at forhindre spontane blødninger hos patienter, der har meget lave niveauer af de blodstørkningsfaktorer, deres krop naturligt producerer.

Hæmofili – Hæmofili er en medfødt blødersygdom, der skyldes mangel på eller defekt i specifikke koagulationsfaktorer i blodet. Ved hæmofili A mangler eller fungerer faktor VIII ikke korrekt, mens hæmofili B skyldes problemer med faktor IX. Sygdommen forårsager forlænget blødningstid, da blodet ikke kan koagulere normalt. Patienter oplever ofte spontane blødninger, især i led, muskler og andre væv. Blødninger kan opstå uden åbenbar årsag eller efter mindre traumer. Over tid kan gentagne ledblødninger føre til kroniske ledskader og nedsat bevægelighed.

Forsøgs-ID:
2022-500470-33-00
Protokolkode:
B7841007
NCT ID:
NCT05145127
Forsøgsfase:
Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

  • Afprøvning af etranacogene dezaparvovec-behandling til unge drenge med hæmofili B (blødersygdom type B)

    Rekrutterer

    1 1 1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Østrig Belgien Frankrig Spanien
  • Langtidsstudie af behandling med efanesoctocog alfa til forebyggelse af ledblødning hos personer med hæmofili A

    Rekrutterer

    1 1 1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Kroatien Tjekkiet Frankrig Tyskland Irland Italien +2