Table of contents
- Studieoversigt
- Hvem kan deltage
- Hvad måler man i studierne
- Studiedesign og faser
- Oversigt over de vigtigste forsøg
- Vigtige begreber
Studieoversigt
Der findes to kliniske forsøg med Marstacimab i personer med haemophilia, og begge er Phase 3-studier.[1][2] Det ene er et open-label extension study, som er et opfølgningsstudie, hvor deltagerne fortsætter i længere tid for at se på sikkerhed og tolerabilitet.[1] Det andet er et studie af prophylaxis, altså regelmæssig forebyggende behandling for at se, om det kan mindske blødninger hos børn.[2]
Hvem kan deltage
Studierne omfatter personer med severe haemophilia A eller moderately severe to severe haemophilia B.[1][2] I det ene studie kan deltagere være fra 1 til under 75 år, og i det andet fra 1 til under 18 år.[1][2] Begge studier inkluderer personer with or without inhibitors, hvilket betyder, at de kan deltage uanset om de har antistoffer, som kan gøre behandling sværere at bruge.[1][2]
Det ene studie fokuserer på deltagere med FVIII activity <1% eller FIX activity ≤2%, som er de tal, der bruges i forsøgsbeskrivelsen til at definere sværhedsgraden.[1] Det andet studie bruger de samme sygdomsgrænser, men retter sig specifikt mod børn og unge.[2]
Hvad måler man i studierne
Det vigtigste mål i voksen- og langtidsstudiet er sikkerhed og tolerabilitet over tid.[1] Forskerne ser blandt andet på AEs og SAEs, som betyder bivirkninger eller andre uønskede hændelser, herunder alvorlige hændelser.[1]
Begge studier måler også problemer, som kan være vigtige ved behandling af haemophilia, for eksempel thrombotic events, thrombotic microangiopathy, disseminated intravascular coagulation/consumption coagulopathy, injektionsreaktioner, laboratorieafvigelser og svære allergiske reaktioner.[1][2] Immunogenicity bliver også vurderet, altså om kroppen danner antistoffer mod Marstacimab.[1][2]
I børnestudiet er det primære effektmål ABR of treated bleeding events, som betyder den årlige blødningsrate for behandlede blødninger.[2] Det viser, hvor ofte blødninger opstår over et år, når de kræver behandling.[2]
Studiedesign og faser
Begge forsøg er interventional studier, hvilket betyder, at deltagerne får en planlagt behandling, og forskerne følger resultaterne systematisk.[1][2] Begge studier er også angivet som Authorised, så de er godkendt til at blive gennemført.[1][2]
Det første studie, NCT05145127, er et langtidsstudie med 230 deltagere og undersøger sikkerhed ved fortsat behandling med Marstacimab i en bredere aldersgruppe.[1] Det andet studie, NCT05611801, omfatter 100 børn og unge og undersøger, om forebyggende behandling med Marstacimab virker og er sikker i denne gruppe.[2]
Oversigt over de vigtigste forsøg
| Trial ID | Phase | Condition studied | Status | Enrollment |
|---|---|---|---|---|
| NCT05145127 | Phase 3 | Haemophilia | Authorised | 230 |
| NCT05611801 | Phase 3 | Haemophilia | Authorised | 100 |
Vigtige begreber
Haemophilia er en blødningssygdom, hvor blodet ikke størkner normalt.[1][2] Inhibitors er antistoffer, der kan gøre behandlingen mindre effektiv.[1][2]
Phase 3 er en sen fase af klinisk forskning, hvor man undersøger effekt og sikkerhed i større grupper.[1][2] Open-label betyder, at både deltagere og forskere ved, hvilken behandling der gives.[1]
Prophylaxis betyder forebyggende behandling, som gives regelmæssigt for at forhindre blødninger.[2] Immunogenicity handler om, hvorvidt kroppen danner antistoffer mod behandlingen.[1][2]
