Studiet omhandler Osteosarcoma, en sjælden kræft i knoglerne som typisk rammer børn og unge. Deltagerne får efter indledende kemoterapi enten tabletter med den aktive substans cabozantinib eller best supportive care, som betyder den bedste mulige lindring uden aktiv kræftmedicin. I nogle tilfælde kan en placebo anvendes for at sammenligne virkningen af medicinen med ingen aktiv behandling.
Formålet er at finde ud af, om tilføjelse af dette lægemiddel kan forlænge den tid, hvor patienten er fri for sygdomsforværring eller tilbagefald, såkaldt event-free survival. Deltagerne følges fra diagnosen, gennem den første kemoterapi, og videre i flere år med regelmæssige besøg, undersøgelser og billeddiagnostik for at se om kræften vender tilbage eller om der opstår andre problemer. Studiet registrerer også bivirkninger og livskvalitet, så man kan vurdere både sikkerhed og nytte af behandlingen.
1tilmelding til studiet
du underskriver en informeret samtykkeerklæring og bekræfter deltagelse i studiet.
der indsamles grundlæggende oplysninger, herunder spørgeskemaer om livskvalitet, blodprøver og billeddiagnostik for at fastlægge udgangssituationen.
2første‑linje kemoterapi
du modtager den standard kemoterapi, som er en del af studieprotokollen.
behandlingen kan omfatte flere cyklusser over flere måneder, og du vil blive overvåget for bivirkninger og behandlingseffektivitet.
3randomisering til vedligeholdelsesbehandling
efter afsluttet første‑linje kemoterapi og evaluering af respons (komplet remission eller stabil sygdom) placeres du i en tilfældig gruppe.
den ene gruppe får cabometyx (cabozantinib) som vedligeholdelsesbehandling, den anden gruppe får kun bedst mulig understøttende pleje.
4start af <b>cabometyx</b>-behandling (hvis tildelt)
du begynder at tage cabometyx 60 mg filmbelagt tablet, som skal indtages oralt.
doseringen og hyppigheden fastsættes af den behandlende læge i overensstemmelse med studieprotokollen.
behandlingen fortsættes indtil sygdomsprogression, uacceptabel bivirkning eller indtil studiets afslutning, som angivet i protokollen.
5planlagte opfølgende besøg
du deltager i regelmæssige opfølgende besøg, hvor klinisk undersøgelse, billeddiagnostik, blodprøver og spørgeskemaer udføres.
tidspunkterne for disse besøg fastsættes af studieprotokollen og kan forekomme hver tredje måned eller efter anden specificeret interval.
6overvågning af bivirkninger
under hele studieperioden registreres eventuelle bivirkninger, herunder alvorlige bivirkninger (grade 3 eller højere).
du informeres om, hvordan du skal rapportere nye symptomer, og sikkerhedsundersøgelser udføres ved hvert opfølgende besøg.
7slutvurdering og afslutning af studiet
ved studiets afslutning eller ved tidlig afslutning på grund af sygdomsprogression gennemføres en endelig vurdering af sygdomsstatus, overlevelse og livskvalitet.
alle indsamlede data analyseres for at bestemme den samlede effekt af cabometyx-vedligeholdelse sammenlignet med understøttende pleje.
Hvem kan deltage i forsøget?
Nyopdaget, biopsiverificeret højgradig osteosarkom – kræver at kræfttypen er bekræftet ved en vævsprøve.
Patienten skal være mindst 4 år gammel og kunne sluge tabletter; der er ingen øvre aldersgrænse.
Patienten skal være medicinsk egnet til systemisk behandling – dvs. være i god nok generel tilstand til at modtage medicin.
Første‑linje behandling (kemoterapi, operation, strålebehandling eller lignende) skal være afsluttet i henhold til nationale retningslinjer.
Patienten skal have kommet sig fra bivirkninger af den foregående behandling (kun lette bivirkninger som hårtab, let anæmi eller hypothyreose er tilladt).
Performance‑status skal være mindre end 2 for voksne eller over 70 på Karnofsky/Lansky‑skalaen – en måling af, hvor godt patienten kan udføre daglige aktiviteter.
Der skal gå mindst 4 uger, men højst 2 måneder, fra den seneste behandling (kemoterapi, operation, strålebehandling eller termoablation) til randomisering.
Kreften skal være i komplet remission eller i stabil tilstand ifølge RECIST‑kriterier (standardmetode til at vurdere tumorens størrelse).
Patienten skal være egnet til at gennemgå protokolbehandling og opfølgning.
Hjertets pumpefunktion skal være tilstrækkelig: venstre ventrikulær ejektionsfraktion (LVEF) ≥ 50 % eller fraktionel forkortelse (FS) > 28 % (målinger af hjertets evne til at pumpe blod).
Blodtrykket skal være godt kontrolleret: for børn ≤ 95. percentil for køn, alder og højde; for voksne ≤ 150/90 mmHg, uden ændring i blodtryksmedicin inden for 1 uge før start.
Vigtige laboratorieværdier skal ligge inden for følgende grænser (målt inden for 7 dage før randomisering):
Neutrofiler ≥ 1 × 10⁹/L (type hvide blodlegemer).
Blodplader ≥ 100 × 10⁹/L.
Hemoglobin ≥ 8,0 g/dL (kan korrigeres med vækstfaktor eller blodtransfusion før start).
Serumkreatinin ≤ 1,5 × den øvre normalværdi eller nyrefiltrationsrate > 60 ml/min/1,73 m².
Protein i urinen < 2 + på dipstick; ved ≥ 2 + skal der udføres en protein/kreatinin‑ratio test.
Ingen tegn på nefrotisk syndrom (svær nyresygdom).
Leverenzymer (ALT/AST) ≤ 2,5 × normal (eller ≤ 5 × normal ved levermetastaser).
Total bilirubin ≤ 1,5 × normal (eller ≤ 5 × normal ved levermetastaser).
Alkalisk fosfatase ≤ 2,5 × normal (eller ≤ 5 × normal ved leverinvolvering); hvis højere, skal GGT < 1,5 × normal.
Lipase ≤ 1,5 × normal.
INR/PTT ≤ 1,5 × normal (blodets koagulation).
Patienter, der får blodfortyndende medicin som warfarin eller heparin/LMWH, kan deltage, hvis der ikke er tidligere påvist koagulationsabnormiteter.
Kvinder i fertil alder eller unge kvinder, der har haft første menstruation, skal have en negativ graviditetstest (hCG) inden for 7 dage før randomisering.
Der skal anvendes effektive præventionsmetoder under behandlingen og i mindst 4 måneder efter afslutning (fx kombination af p-piller og en barriere metode).
Patienten skal give en underskrevet, dateret informeret samtykke før nogen studierelaterede procedurer udføres.
Patienten skal være tilknyttet en socialforsikring eller tilsvarende ordning, hvis dette kræves i landet.
Hvem kan ikke deltage i forsøget?
Lavgradig osteosarkom, herunder parosteal, periosteal eller småcellet osteosarkom, udelukker deltagelse.
Alvorlig sygdom i andre organer (fx alvorlig infektion, betydelige hjerte-, lunge‑ eller leverproblemer), som kan gøre det svært at tåle behandlingen eller påvirke undersøgelsens resultater.
Brug af medicin, som er forbudt i studiet, enten samtidig eller kort efter hinanden.
Kræft, der bliver værre (progressiv) på et hvilket som helst sted under den første kemoterapi, før tilfældig inddeling, med undtagelse af kun primærtumor‑vækst, hvis tumoren kan fjernes helt ved operation.
Gravide eller ammende kvinder, eller kvinder som planlægger at blive gravide under undersøgelsen.
Fysiske, psykiske, familiære, sociale eller geografiske forhold, som kan gøre det svært at følge studieplanen og opfølgningen.
Tidligere historie med at undlade at følge lægens anvisninger eller en manglende vilje/evne til at følge protokollen.
Personer under værgemål, i fængsel eller som på grund af en juridisk beslutning ikke kan give samtykke.
Tidligere behandling med lægemidler, der hæmmer VEGF (fx sunitinib, sorafenib, pazopanib, regorafenib, bevacizumab eller lignende).
Hjertesygdom eller anden form for kardiovaskulær dysfunktion.
Ukontrolleret højt blodtryk (over 95. percentil) trods optimal behandling; for voksne betyder det systolisk >150 mmHg eller diastolisk >90 mmHg.
Aktiv hepatitis B eller C, eller kronisk hepatitis B eller C som kræver antiviral behandling.
Blodpropper eller embolier (fx slagtilfælde, forbigående iskæmiske anfald, dyb venetrombose eller lungeemboli) inden for de sidste 6 måneder.
Større operation eller alvorlig skade inden for 3 uger før første dosis, med tilstrækkelig sårheling.
Aktuel infektion, der er sværere end grad 2 (ifølge NCI‑CTCAE v5), medmindre den er helt helbredt før første behandlingsdag.
Kendt HIV‑infektion.
Alvorlig allergisk reaktion på den undersøgende medicin eller på nogen af dens ingredienser.
Dehydrering, der er sværere end grad 1 (ifølge NCI‑CTCAE v5).
Problemer med at sluge tabletter, fordøjelsesproblemer eller andre gastrointestinale sygdomme, som kan påvirke optagelsen af medicinen (fx ulcerative sygdomme, ukontrolleret kvalme, opkastning, diarré, malabsorption eller fjernelse af en del af tyndtarmen).
Epilepsi eller anden anfaldforstyrrelse, som kræver medicin.
Interstitiel lungesygdom med aktive symptomer på tidspunktet for indsamling af samtykke.
Uhelbredte sår, sårede sår eller brud, som ikke heler.
Historie med eller tegn på blødningsforstyrrelse, uanset hvor alvorlig.
Alvorlig blødning (grad 3 eller højere) inden for 4 uger før første dosis af studiemedicinen.
Cabometyx er en oral tablet, der indeholder stoffet cabozantinib. I dette studie får patienterne tabletten som vedligeholdelsesbehandling efter den første kemoterapi. Formålet er at undersøge, om cabozantinib kan forlænge den tid, patienterne lever uden sygdomsforværring (event‑fri overlevelse), sammenlignet med kun at give den bedste støttende pleje. Tabletterne tages gennem munden og virker ved at blokere signalveje, som kræftceller bruger til at vokse og sprede sig.
Osteosarcoma – En osteosarkom er en kræft i knoglevævet, der typisk opstår i de lange knogler som lår eller underarm. Tumoren starter som en usædvanlig vækst i knoglen og kan forårsage smerte eller hævelse. Efterhånden kan den vokse og invadere det omkringliggende væv. Tumoren kan også sprede sig til andre dele af kroppen, ofte til lungerne. Udviklingen foregår ofte hurtigt, så den kan ændre sig over få måneder.
Hjemmesiden bruger cookies for at sikre korrekt funktion af siden og analysere internettrafik. Nogle cookies er nødvendige for at bruge tjenesten og kræver ikke samtykke. Du kan acceptere alle cookies eller kun bruge de nødvendige. Data behandles i overensstemmelse med vores Privatlivspolitik. Du har til enhver tid ret til at trække dit samtykke tilbage, få adgang til, rette, slette eller begrænse behandlingen af dine oplysninger.
Danmark 
Finland 
Frankrig 
Holland 
Italien 
Polen 
Spanien 
Sverige 