Type 3 Von Willebrand sygdom er en sjælden arvelig blødningsforstyrrelse, hvor kroppen ikke kan producere tilstrækkeligt af et vigtigt protein kaldet von Willebrand faktor, som hjælper blodet med at størkne normalt. Personer med denne tilstand oplever ofte hyppige og alvorlige blødninger, især fra slimhinder som næse og mund, samt indre blødninger i led og muskler. Denne undersøgelse tester et nyt lægemiddel kaldet emicizumab, som gives som forebyggende behandling gennem regelmæssige injektioner under huden.
Formålet med undersøgelsen er at vurdere, hvor godt emicizumab virker til at forhindre blødninger sammenlignet med den nuværende standardbehandling, som gives efter behov når blødninger opstår. Deltagerne vil blive inddelt i to grupper – den ene gruppe vil få emicizumab som forebyggende behandling, mens den anden gruppe fortsætter med standardbehandlingen indtil en bestemt tid, hvorefter de også kan skifte til emicizumab. Under hele forløbet vil læger følge deltagernes helbred nøje og registrere alle blødningsepisoder.
Undersøgelsen vil overvåge, hvor mange blødninger deltagerne oplever over tid, samt sikkerheden af behandlingen ved at følge eventuelle bivirkninger. Der vil blive taget regelmæssige blodprøver for at måle mængden af lægemidlet i blodet og kontrollere, om kroppen udvikler antistoffer mod medicinen. Deltagerne vil have regelmæssige besøg på hospitalet, hvor de vil få foretaget forskellige undersøgelser for at vurdere deres generelle helbred og behandlingens effekt.
Belgien 
Frankrig 
Holland 
Italien 
Polen 
Spanien 
Sverige 
Tyskland 
