Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Rondaptivon Pegol

Denne artikel handler om kliniske forsøg med Rondaptivon Pegol. Forsøget undersøger sikkerhed og effekt hos patienter med type 2B von Willebrand sygdom, med fokus på blodplader og blødninger. Det er et fase 2-studie med få deltagere.

Indholdsfortegnelse

Forsøgsoversigt

Der er identificeret ét interventionalt klinisk forsøg med Rondaptivon Pegol hos patienter med type 2B von Willebrand sygdom.[1] Forsøgets titel er “Efficacy and Safety of BT200 (rondaptivon pegol) in Patients with Type 2B von Willebrand disease”, og den korte beskrivelse siger, at man vil undersøge effekten på blodpladetal, VWF-indeks, FVIII og blødning.[1]

Hvem forsøget er for

Studiet er målrettet personer med type 2B von Willebrand sygdom.[1] Der er planlagt en meget lille gruppe på kun 6 deltagere, så det er et lille og fokuseret forsøg.[1]

Når et forsøg har så få deltagere, betyder det, at forskerne typisk vil se meget nøje på de enkelte resultater hos hver person.[1] Det gør studiet nyttigt som et tidligt skridt i forskningen.

Behandlinger i studiet

Forsøget sammenligner Rondaptivon Pegol givet under huden med en kontrolbehandling bestående af 0,9% natriumchloridopløsning, også givet under huden.[1] Natriumchloridopløsning er saltvand og bruges ofte som sammenligningsbehandling i forskning.[1]

Interventionsdelen af studiet betyder, at deltagerne får en aktiv undersøgelsesbehandling eller en sammenligningsbehandling, så forskerne kan vurdere forskelle i resultaterne.[1]

Hvad forskerne måler

De vigtigste mål i studiet er blodpladetal og antal månedlige blødningshændelser.[1] Disse kaldes co-primary endpoints, hvilket betyder, at begge er centrale hovedmål for forsøget.[1]

Forskerne vil også se på VWF-indeks og FVIII, fordi disse målinger er en del af den samlede vurdering af sygdommen og behandlingsresultatet.[1] Den korte studiesammenfatning siger direkte, at formålet er at undersøge effekten på blodplader, VWF-indeks, FVIII og blødning.[1]

  • Blodpladetal: viser hvor mange blodplader der er i blodet, og det kan være vigtigt ved blødningssygdomme.[1]
  • Blødningshændelser pr. måned: viser hvor ofte en patient bløder i løbet af en måned.[1]
  • VWF-indeks: bruges til at vurdere oplysninger om von Willebrand-faktor.[1]
  • FVIII: faktor VIII, et blodprotein som hjælper med blodets størkning.[1]

Fase og status

Studiet er i fase 2.[1] I denne fase undersøger man typisk, om behandlingen ser ud til at virke, og om den er egnet til videre forskning.[1]

Status er Authorised, hvilket betyder, at forsøget er godkendt til at blive gennemført.[1]

Vigtige begreber for patienter

Her er nogle enkle forklaringer på ord, som bruges i forsøgsbeskrivelsen:

  • Rondaptivon Pegol: navnet på den behandling, som undersøges i forsøget.[1]
  • Subkutan brug: betyder, at behandlingen gives under huden.[1]
  • Kontrolbehandling: den sammenligningsbehandling, som bruges for at se, om forsøgsbehandlingen giver et andet resultat.[1]
  • Interventionalt studie: et forsøg, hvor forskerne aktivt giver en behandling og måler resultatet.[1]
  • Primary endpoints: de vigtigste mål, som forskerne bruger til at vurdere forsøget.[1]
Trial ID Phase Condition studied Status Enrollment
2024-518294-34-01 Phase 2 Von Willebrand’s Disease Type 2B Authorised 6

FAQ

  • Hvad undersøger kliniske forsøg med Rondaptivon Pegol? Forsøget undersøger, om behandlingen kan påvirke blodpladetal og blødningshyppighed hos patienter med type 2B von Willebrand sygdom. Det ser også på VWF-indeks og FVIII.
  • Hvem kan deltage i forsøget? Forsøget er målrettet patienter med type 2B von Willebrand sygdom. Der er kun planlagt 6 deltagere, så det er et meget lille studie.
  • Hvilken fase er forsøget i? Forsøget er i fase 2. Det betyder, at man især undersøger, om behandlingen ser ud til at virke, og om den er sikker nok til videre forskning.
  • Hvilke mål måler forsøget? De vigtigste mål er blodpladetal og antal månedlige blødningshændelser. Forsøget måler også VWF-indeks og FVIII som en del af den samlede vurdering.
  • Hvad er forsøgets status? Forsøget er autoriseret. Det betyder, at det er godkendt til at blive gennemført.

Igangværende kliniske forsøg for Rondaptivon Pegol

  • Afprøvning af ny medicin BT200 til behandling af blødersygdommen von Willebrand type 2B

    Rekrutterer

    1
    Undersøgte lægemidler:
    Østrig

Ordliste

  • Klinisk forsøg: Et forskningsstudie med mennesker, hvor man undersøger en behandling eller test for at se, om den er sikker og virker.
  • Fase 2: Et mellemstadie i klinisk forskning, hvor man ser nærmere på effekt og sikkerhed hos en mindre gruppe patienter.
  • Interventionsstudie: Et studie, hvor deltagerne får en bestemt behandling eller sammenligningsbehandling, så forskerne kan vurdere resultatet.
  • Type 2B von Willebrand sygdom: En arvelig blødningssygdom, hvor blodets evne til at størkne er påvirket.
  • Blodplader: Små celler i blodet, som hjælper kroppen med at standse blødning.
  • Blødningshændelse: En episode, hvor en patient bløder. I studiet tæller man, hvor mange der sker pr. måned.
  • VWF-indeks: Målinger, der viser oplysninger om von Willebrand-faktor, som er vigtig for blodets størkning.
  • FVIII: Forkortelse for faktor VIII, et protein i blodet som hjælper med størkning.
  • Subkutan brug: Givet under huden.
  • Autoriseret: Godkendt til at blive gennemført.

Referencer

  1. https://clinicaltrials.gov/study/2024-518294-34-01