Von Willebrands sygdom type 2B er en arvelig blødningslidelse, hvor blodet har svært ved at størkne normalt. Denne tilstand opstår på grund af problemer med et protein kaldet von Willebrand faktor, som hjælper blodpladerne med at klæbe sammen og danne blodpropper. Personer med type 2B von Willebrands sygdom har ofte for få blodplader i blodet, hvilket kaldes trombocytopeni, og de oplever hyppige blødningsepisoder. Dette studie undersøger et nyt lægemiddel kaldet BT200, som også går under navnet rondaptivon pegol.
Formålet med dette studie er at undersøge, hvordan BT200 påvirker antallet af blodplader, forskellige målinger af von Willebrand faktor, faktor VIII (et andet protein der hjælper med blodstørkning) og blødningshyppigheden hos patienter med type 2B von Willebrands sygdom. Studiet vil måle, hvor godt lægemidlet virker ved at tælle blodpladerne i blodet og registrere, hvor mange blødningsepisoder der opstår hver måned. Forskerne vil også undersøge, hvordan kroppen optager og nedbryder lægemidlet.
Under studiet vil deltagerne få BT200 behandling, og forskerne vil tage regelmæssige blodprøver for at måle forskellige faktorer, der viser, hvor godt blodet kan størkne. Dette inkluderer målinger af von Willebrand faktor og forskellige tests, der viser, hvor godt blodpladerne fungerer sammen. Studiet vil også følge, hvor længe faktor VIII produkter holder sig aktive i kroppen, når de gives sammen med BT200. Deltagerne vil blive overvåget nøje for at vurdere både effektiviteten og sikkerheden af behandlingen.
Østrig 
