Behandling af medfødt knogleskørhed (osteogenesis imperfecta) med teriparatid og zoledronsyre for at forebygge knoglebrud

1 1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Osteogenesis imperfecta er en sjælden arvelig sygdom, der påvirker knoglerne og gør dem skøre og tilbøjelige til brud. Mennesker med denne tilstand har ofte gentagne knoglebrud, selv ved mindre skader eller daglige aktiviteter. Dette forskningsstudie undersøger en ny behandlingsmetode, der kombinerer to forskellige lægemidler. Den første behandling består af et lægemiddel kaldet teriparatid, som gives i to år, efterfulgt af behandling med zoledronsyre. Formålet med studiet er at finde ud af, om denne kombinationsbehandling kan reducere antallet af deltagere, der oplever knoglebrud bekræftet ved røntgenbilleder eller andre former for billeddannelse.

Deltagerne i studiet vil enten modtage den nye kombinationsbehandling eller fortsætte med deres sædvanlige behandling. Den sædvanlige behandling kan bestå af ingen aktiv behandling eller behandling med en gruppe lægemidler kaldet bisfosfonater, afhængigt af patientens og lægens præference. Studiet vil følge deltagerne over en længere periode, i gennemsnit omkring 62 måneder, indtil 139 deltagere har oplevet et knoglebrud bekræftet ved billeddannelse. Under studiet vil forskerne registrere alle typer af knoglebrud, herunder brud i rygraden, som opdages gennem billeddannelse af bryst- og lænderygsøjlen.

Ud over at tælle knoglebrud vil studiet også måle andre vigtige aspekter af deltagernes helbred og livskvalitet. Dette inkluderer vurdering af knoglesmerter, livskvalitet og funktionel status ved hjælp af forskellige spørgeskemaer. Disse målinger vil blive foretaget efter 12 måneder, 24 måneder og ved slutningen af studiet. Forskerne vil også overvåge eventuelle bivirkninger ved behandlingerne for at sikre deltagernes sikkerhed gennem hele studieperioden.

1 Randomisering og behandlingsstart

Du vil blive tildelt tilfældigt til en af to behandlingsgrupper. Den ene gruppe får aktiv behandling med to forskellige lægemidler, mens den anden gruppe får standardbehandling.

Hvis du bliver tildelt den aktive behandlingsgruppe, vil du først få behandling med teriparatid i to år. Dette lægemiddel hjælper med at opbygge knogler og gives som en daglig indsprøjtning under huden.

Hvis du bliver tildelt standardbehandlingsgruppen, vil du få den sædvanlige behandling, som din læge normalt ville give dig. Dette kan være ingen aktiv behandling eller behandling med lægemidler kaldet bisfosfonater, som hjælper med at styrke knoglerne.

2 Første behandlingsfase (år 1-2)

Hvis du er i den aktive behandlingsgruppe, vil du få teriparatid i form af daglige indsprøjtninger i to år. Dette lægemiddel stimulerer dannelsen af ny knoglemasse.

Du vil modtage træning i, hvordan du selv giver indsprøjtningerne hjemme. Lægemidlet gives i en færdigfyldt pen, som gør det nemmere at administrere.

I løbet af denne periode vil du have regelmæssige opfølgningsbesøg for at overvåge din tilstand og eventuelle bivirkninger.

3 Anden behandlingsfase (efter år 2)

Efter to års behandling med teriparatid vil du skifte til behandling med zoledronsyre. Dette lægemiddel hjælper med at bevare den knoglemasse, som blev opbygget i den første fase.

Zoledronsyre gives som en infusion direkte i en blodåre. Dette sker typisk på hospitalet eller i en klinik.

Infusionen tager omkring 15 minutter og gives sjældnere end de daglige indsprøjtninger – typisk en gang om året eller sjældnere, afhængigt af din læges vurdering.

4 Regelmæssig overvågning gennem hele studiet

Du vil have regelmæssige opfølgningsbesøg gennem hele studieperioden for at overvåge din tilstand.

Hvis du oplever knoglebrud, vil disse blive bekræftet ved hjælp af røntgen eller andre billeddannende undersøgelser. Dette er det primære, som studiet måler på.

Du vil også få taget billeder af din rygsøjle for at kontrollere for hvirvelbrud, som kan opstå uden at du mærker det.

5 Evaluering efter 12 måneder

Efter 12 måneders deltagelse vil du blive bedt om at udfylde spørgeskemaer om din knoglesmerter, livskvalitet og daglige funktioner.

Disse spørgeskemaer hjælper med at måle, hvordan behandlingen påvirker dit daglige liv og velbefindende.

6 Evaluering efter 24 måneder

Efter 24 måneders deltagelse vil du igen udfylde de samme spørgeskemaer om smerter, livskvalitet og funktionsevne.

På dette tidspunkt vil forskerne kunne sammenligne dine resultater med dem fra 12-måneders evalueringen.

7 Langtidsopfølgning

Studiet vil fortsætte, indtil 139 deltagere har oplevet et bekræftet knoglebrud. Dette forventes at ske efter gennemsnitligt 62 måneder.

I løbet af denne periode vil du fortsætte med at have regelmæssige kontroller og rapportere eventuelle knoglebrud eller andre sundhedsproblemer.

Du vil blive overvåget for eventuelle bivirkninger fra behandlingen gennem hele studieperioden.

8 Afsluttende evaluering

Ved slutningen af studiet (efter cirka 62 måneder) vil du igen udfylde spørgeskemaerne om smerter, livskvalitet og funktionsevne.

Forskerne vil sammenligne resultaterne fra begge behandlingsgrupper for at se, hvilken behandling der var mest effektiv til at forhindre knoglebrud.

Du vil få information om studieresultaterne, når de er tilgængelige.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal være mindst 18 år gammel
Du skal have en klinisk diagnose af osteogenesis imperfecta – dette er en genetisk sygdom, der påvirker knoglernes styrke og gør dem mere skrøbelige
Du skal være villig og i stand til at give dit samtykke til at deltage i undersøgelsen
Du skal være i stand til at følge studieprotokollen – dette betyder, at du kan overholde de regler og procedurer, som undersøgelsen kræver

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du kan ikke deltage, hvis du er under 18 år gammel
Du kan ikke deltage, hvis du er over 80 år gammel
Du kan ikke deltage, hvis du er gravid eller ammer
Du kan ikke deltage, hvis du planlægger at blive gravid i løbet af studieperioden
Du kan ikke deltage, hvis du tidligere har haft kræft i knoglerne – det vil sige kræft, der starter i selve knoglevævet
Du kan ikke deltage, hvis du tidligere har haft kræft, der har spredt sig til knoglerne
Du kan ikke deltage, hvis du har fået strålebehandling mod dit skelet
Du kan ikke deltage, hvis du har en sygdom kaldet Pagets sygdom – en sygdom hvor knoglerne vokser unormalt
Du kan ikke deltage, hvis du har meget høje niveauer af calcium i blodet – calcium er et mineral, der er vigtigt for knoglerne
Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige problemer med dine nyrer
Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige problemer med din lever
Du kan ikke deltage, hvis du allerede tager medicin kaldet teriparatid – det er den samme type medicin, som undersøges i studiet
Du kan ikke deltage, hvis du er allergisk over for nogen af de lægemidler, der bruges i studiet
Du kan ikke deltage, hvis du har en alvorlig psykisk sygdom, der kan påvirke din evne til at følge studieplanerne
Du kan ikke deltage, hvis du ikke kan eller vil følge de krav, der stilles i studiet

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Andre steder

Stedets navn	By	Land
Aaweyrvnw Ueg	Amsterdam	Holland
Azzufk Uruvdfutoc Hvljvlsr	Aarhus	Danmark
Archnmfejz Pqerzprv Hnzpnitz De Pncep	Paris	Frankrig
Sb Vwbrkhypidbwsjj Utakqcmomq Hszgrnhx	Dublin	Irland

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Danmark	rekrutterer ikke	25.11.2024
Frankrig	rekrutterer ikke	25.11.2024
Holland	rekrutterer ikke	25.11.2024
Irland	rekrutterer ikke	25.11.2024

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Teriparatide er et lægemiddel, der hjælper med at opbygge ny knogle. Det virker ved at efterligne et naturligt hormon i kroppen kaldet parathyroidhormon. Dette lægemiddel stimulerer knoglecellerne til at danne ny, stærk knogle, hvilket kan hjælpe med at reducere risikoen for knoglebrud. I dette forsøg gives teriparatide i de første to år af behandlingen.

Zoledronsyre er et lægemiddel, der hjælper med at forhindre knogletab. Det tilhører en gruppe lægemidler kaldet bisfosfonater. Dette lægemiddel virker ved at bremse nedbrydningen af knogle, hvilket hjælper med at bevare knoglestyrke og tæthed. I dette forsøg gives zoledronsyre efter behandlingen med teriparatide for at hjælpe med at vedligeholde de forbedringer, der er opnået.

Standard behandling kan bestå af ingen aktiv behandling eller behandling med bisfosfonater, afhængigt af patientens og lægens præference. Bisfosfonater er en gruppe lægemidler, der hjælper med at forhindre knogletab ved at bremse nedbrydningen af knogle. Denne behandlingsform bruges som sammenligningsgruppe i forsøget for at se, om kombinationen af teriparatide og zoledronsyre er mere effektiv end standardbehandling.

Undersøgte sygdomme:

Osteogenesis imperfecta

Osteogenesis imperfecta – Osteogenesis imperfecta er en arvelig sygdom, der påvirker kroppens evne til at danne stærk knoglevæv. Sygdommen opstår på grund af fejl i generne, der producerer kollagen, et protein der giver knoglerne styrke og fleksibilitet. Personer med denne tilstand har skrøbelige knogler, der let går i stykker, ofte ved minimal påvirkning eller endda spontant. Knoglerne kan brække gentagne gange gennem livet, hvilket kan føre til deformiteter og ændringer i knoglernes form. Udover skrøbelige knogler kan sygdommen også påvirke andre væv i kroppen, der indeholder kollagen, såsom sener, ledbånd og øjnene. Sygdommen varierer i alvorlighed fra person til person, hvor nogle oplever hyppige knoglebrud, mens andre har mildere symptomer.

Forsøgs-ID:

2024-519705-36-00

Protokolkode:

Version 12.0

Forsøgsfase:

Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Behandling af medfødt knogleskørhed (osteogenesis imperfecta) med teriparatid og zoledronsyre for at forebygge knoglebrud

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?