Dette studie undersøger en sygdom kaldet symptomatisk obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati, som er en tilstand hvor hjertemusklen bliver unormalt fortykket, særligt i den del af hjertet der pumper blod ud til kroppen. Dette skaber en forhindring for blodgennemstrømningen og kan medføre symptomer som åndenød og brystsmerter. Studiet tester et lægemiddel kaldet aficamten (også kendt som CK-3773274), som sammenlignes med placebo for at vurdere dets virkning på sygdommen.
Formålet med studiet er at undersøge hvor godt aficamten fungerer sammenlignet med placebo til at reducere blokering af blodgennemstrømningen i hjertet hos unge mennesker med denne tilstand. Studiet vil også undersøge sikkerheden af medicinen. Undersøgelsen måler ændringer i det såkaldte Valsalva LVOT-G, som er et mål for hvor meget blodgennemstrømningen er blokeret når patienten udfører en særlig åndedrætsteknik. Derudover undersøges LVEF, som står for venstre ventrikel ejektionsfraktion og måler hvor godt hjertet pumper blod.
Studiet er opdelt i to faser. I den første fase får deltagerne enten det aktive lægemiddel eller placebo i 12 uger, uden at vide hvilken behandling de får. Efter denne periode kan deltagerne fortsætte i en åben forlængelsesdel, hvor alle får mulighed for at modtage den aktive behandling. Under hele forløbet bliver deltagerne overvåget gennem regelmæssige hjertescanning og blodprøver for at måle behandlingens effekt og sikkerhed. Studiet undersøger også ændringer i NYHA funktionsklasse, som er en måde at klassificere hvor alvorlige symptomerne er i hverdagen.



Italien
Spanien