Akut lymfoblastær leukæmi er en type kræft, hvor kroppen producerer for mange unormale hvide blodlegemer kaldet blaster. Disse unormale celler ophober sig i knoglemarven og hindrer produktionen af sunde blodceller. Når sygdommen er resistent eller refraktær, betyder det, at den ikke reagerer på standardbehandling eller er kommet tilbage efter behandling. I dette studie undersøges en ny behandling kaldet ARI-0001 celler, som er patientens egne T-celler, der er blevet taget fra blodet og genetisk modificeret i laboratoriet. Disse celler bliver programmeret til at genkende og angribe kræftcellerne, der har et protein kaldet CD19 på deres overflade.
Formålet med studiet er at evaluere, hvor godt ARI-0001 celler virker hos børn og unge med CD19-positiv akut lymfoblastær leukæmi, som er resistent eller refraktær overfor behandling. Studiet inkluderer patienter i alderen 0-18 år, som har denne specifikke type leukæmi, hvor kræftcellerne har CD19-proteinet på deres overflade.
Under studiet vil patientens T-celler først blive indsamlet gennem en procedure kaldet lymfaferese, hvor blod tages fra patienten og T-cellerne bliver separeret, mens resten af blodet returneres til kroppen. Disse T-celler bliver derefter sendt til et laboratorium, hvor de bliver genetisk modificeret og formeret, så de kan genkende og bekæmpe kræftcellerne. Efter at cellerne er klar, bliver de givet tilbage til patienten gennem en infusion i blodbanen. Patienten vil blive overvåget nøje for bivirkninger og for at se, hvor godt behandlingen virker. Læger vil regelmæssigt tage blodprøver for at måle, hvor længe de modificerede celler overlever i kroppen, og om de har elimineret kræftcellerne. De vil også overvåge for en tilstand kaldet B-celle aplasi, hvor normale B-celler bliver ødelagt som et resultat af behandlingen.
Spanien 
