Afprøvning af medicinen vibegron til børn og unge med overaktiv blære forårsaget af nerveskade

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Neurogen detrusor overaktivitet er en tilstand, hvor blæremusklen trækker sig sammen ukontrolleret på grund af nerveskade i rygmarven. Denne tilstand kan opstå ved medfødte defekter som spina bifida (åben ryg), rygmarvsskader eller rygmarvsoperationer. Børn med denne sygdom har problemer med at kontrollere blæren og skal derfor bruge ren intermitterende kateterisering, som betyder at de skal indsætte et tyndt rør i blæren flere gange dagligt for at tømme urinen.

Dette studie undersøger medicinen vibegron, som gives som en tablet én gang dagligt. Formålet med studiet er at vurdere hvor godt vibegron virker til at behandle neurogen detrusor overaktivitet hos børn og unge mellem 2 og 18 år. Medicinen arbejder ved at hjælpe blæremusklen med at slappe af, så den ikke trækker sig sammen så ofte eller så kraftigt. Dette kan føre til færre urinlækager og bedre blærefunktion generelt.

Studiet er et åbent studie, hvilket betyder at alle deltagere får den aktive medicin og ikke placebo. Deltagerne vil blive fulgt i op til et år, hvor de regelmæssigt skal til kontrol på hospitalet. Under studiet vil lægen måle blærefunktionen ved hjælp af urodynamiske undersøgelser, som er specielle tests der viser hvordan blæren fungerer når den fyldes med væske. Deltagerne skal også føre en blæredagbog, hvor de noterer hvor meget urin de får ud ved hver kateterisering og hvor mange gange de har urinlækage. Sikkerheden af medicinen vil blive overvåget gennem hele studiet ved at tjekke for bivirkninger og tage blodprøver for at måle hvor meget medicin der er i kroppen.

1 Indledende screening og baseline periode

Du vil gennemgå forskellige undersøgelser for at bekræfte, at du opfylder kravene til studiet. Dette inkluderer blodprøver, ultralydsscanning af de øvre urinveje og urodynamisk undersøgelse (en test der måler, hvordan din blære fungerer).

Du skal udfylde en blære-dagbog i en periode for at registrere dine symptomer og kateterisering.

Du vil blive bedt om at udfylde spørgeskemaer om dine symptomer og livskvalitet.

2 Start på behandling med vibegron

Du vil begynde at tage vibegron én gang dagligt. Medicinen kommer som granulat eller filmovertrukne tabletter.

Dosis vil afhænge af din alder og vægt. Lægen vil bestemme den rigtige dosis til dig.

Du skal fortsætte med din sædvanlige ren intermitterende kateterisering (CIC) mindst 3 gange i døgnet, som du plejer.

3 Uge 1 kontrol

Du vil komme til kontrol efter 1 uge med behandling.

Lægen vil tjekke, hvordan du har det, og om du har bivirkninger.

Du skal fortsætte med at udfylde blære-dagbog.

Der vil blive taget blodprøver for at måle mængden af medicin i dit blod.

4 Uge 4 kontrol

Efter 4 uger vil du komme til en ny kontrol.

Lægen vil vurdere din tilstand og eventuelle bivirkninger.

Du skal fortsætte med at registrere information i blære-dagbogen.

Der vil blive taget yderligere blodprøver.

5 Optimeringsperiode (uge 8)

Ved uge 8 kontrollen kan lægen justere din dosis af vibegron, hvis det er nødvendigt.

Dette kaldes optimeringsperioden, hvor dosis tilpasses for at give dig den bedste behandling.

Du vil fortsat få blodprøver taget og udfylde blære-dagbog.

6 Uge 20 evaluering (12 uger efter optimering)

Dette er en vigtig evalueringsperiode, hvor effekten af behandlingen vurderes grundigt.

Du vil få foretaget en ny urodynamisk undersøgelse for at måle forbedringer i blærefunktionen.

Du skal udfylde spørgeskemaer om dine symptomer og oplevelse af behandlingen.

Lægen vil vurdere ændringer i maksimal blærekapacitet (hvor meget urin din blære kan rumme).

7 Uge 32 hovedevaluering (24 uger efter optimering)

Dette er den primære evalueringsperiode for studiet.

Du vil få foretaget en omfattende urodynamisk undersøgelse for at måle den maksimale blærekapacitet.

Lægen vil vurdere ændringer i antallet af overaktive blæresammentrækninger og andre blærefunktioner.

Du skal udfylde spørgeskemaer om symptomer og behandlingsoplevelse.

Der vil blive taget blodprøver og foretaget sikkerhedsevalueringer.

8 Uge 48 kontrol

Du vil komme til kontrol for at vurdere den fortsatte sikkerhed og effekt af behandlingen.

Lægen vil tjekke for eventuelle bivirkninger og vurdere din generelle tilstand.

Du skal fortsætte med at registrere information i blære-dagbogen.

9 Uge 52 slutevaluering (1 år)

Dette er den endelige evaluering efter 1 års behandling.

Du vil få foretaget en afsluttende urodynamisk undersøgelse.

Lægen vil vurdere den samlede sikkerhed og langtidseffekt af vibegron.

Du skal udfylde afsluttende spørgeskemaer om dine symptomer og behandlingsoplevelse.

Der vil blive taget sidste blodprøver og foretaget en ultralydsscanning af de øvre urinveje.

10 Løbende overvågning gennem hele studiet

Under hele studiet vil lægen overvåge dig for bivirkninger og sikkerhed.

Der vil løbende blive målt vitale tegn (puls og blodtryk) ved hver besøg.

Du vil få taget EKG (hjertediagram) med jævne mellemrum.

Blodprøver vil blive taget for at overvåge nyrefunktionen gennem eGFR-målinger (en test der viser, hvor godt nyrerne virker).

Du skal fortsætte med at tage vibegron én gang dagligt gennem hele studieperioden på 52 uger.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Deltageren skal være mellem 2 og 18 år gammel på tidspunktet for screeningsbesøget
  • Deltagere mellem 12 og 18 år skal veje mindst 29,5 kg
  • Deltagere mellem 2 og 12 år skal veje mindst 11 kg
  • Deltageren skal være diagnosticeret med neurogen detrusor overaktivitet – det betyder, at blæremusklen trækker sig for meget sammen på grund af nerveskade
  • Nerveskaden skal skyldes en af følgende tilstande:
    • Spinal dysrafisme – medfødte misdannelser i rygmarven, herunder spina bifida (åben ryg) som myelomeningocele eller meningocele, samt alle former for fastgjort rygmarv
    • Erhvervet nerveskade fra rygmarvsskade eller operation på rygmarven, hvor skaden eller operationen skal være sket mindst 6 måneder før screeningsbesøget
    • Erhvervet nerveskade på grund af tværgående myelitis (betændelse i rygmarven), hvor diagnosen skal være stillet mindst 12 måneder før screeningsbesøget
  • Deltageren skal bruge ren intermitterende kateterisering – det betyder at tømme blæren med et lille rør mindst 3 gange i døgnet, hvor den sidste kateterisering skal ske før sengetid
  • Kateteriseringen skal være brugt i mindst 4 uger før screeningsbesøget

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du kan ikke deltage, hvis du er under 2 år eller 18 år eller ældre
  • Du kan ikke deltage, hvis du ikke har neurogen detrusor overaktivitet, hvilket betyder at blæremusklen trækker sig sammen uden kontrol på grund af nerveskade
  • Du kan ikke deltage, hvis du er gravid eller ammer
  • Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige hjerte- eller leverproblemer
  • Du kan ikke deltage, hvis du tager medicin, der kan påvirke hjerterytmen farligt
  • Du kan ikke deltage, hvis du har urinretention, hvilket betyder at du ikke kan tømme blæren helt
  • Du kan ikke deltage, hvis du har ukontrolleret højt blodtryk
  • Du kan ikke deltage, hvis du har gastric retention, hvilket betyder at maden ikke kan passere normalt gennem maven
  • Du kan ikke deltage, hvis du er allergisk over for vibegron eller andre indholdsstoffer i medicinen
  • Du kan ikke deltage, hvis du har været i en anden medicinsk undersøgelse inden for de sidste 30 dage
  • Du kan ikke deltage, hvis lægen vurderer, at det ikke er sikkert for dig at være med i undersøgelsen

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn By Land Status
Oslo Universitetssykehus HF Oslo Norge

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Universitair Ziekenhuis Gent Gent Belgien
Lietuvos sveikatos mokslu universiteto ligonine Kauno klinikos Kaunas Litauen
Children’s Hospital Zagreb Zagreb Kroatien
Narodny Ustav Detskych Chorob Bratislava Slovakiet
Vilniaus universiteto ligonine Santaros klinikos VšĮ Vilnius Litauen
Instytut Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka Warszawa Polen
Uniwersytecki Dzieciecy Szpital Kliniczny Im. L. Zamenhofa W Bialymstoku samodzielny publiczny zakład opieki zdrowotnej Białystok Polen
Region Midtjylland Aarhus Danmark
KBC Split Split Kroatien
Institutul Clinic Fundeni Bukarest Rumænien
Bgdxo Kkzxtgyj Uxajjqhmeljsx Smxbubpu Vqus Riga Letland
Seruukhr Cyhcps dn Urwpzgs pyffgf Cuhnk “zelyv Snhljdrvpy Cndllo Bukarest Rumænien
Jb Buvmc Mpadfnj sogyud Petrzalka Slovakiet
Uvaxmshmvp On Aexmvee Edegem Belgien
Uxdxrvxpoqhoqf Cptmbrj Kefsjoghf Gdańsk Polen
Henmz Bhbjdl Ho Bergen Norge

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Belgien Belgien
rekrutterer
12.02.2024
Danmark Danmark
rekrutterer
12.02.2024
Kroatien Kroatien
rekrutterer
12.02.2024
Letland Letland
rekrutterer ikke
12.02.2024
Litauen Litauen
rekrutterer
12.02.2024
Norge Norge
rekrutterer
12.02.2024
Polen Polen
rekrutterer
12.02.2024
Rumænien Rumænien
rekrutterer
12.02.2024
Slovakiet Slovakiet
rekrutterer
12.02.2024

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Vibegron er et lægemiddel, der hjælper med at slappe af i blæremusklen. Det bruges til børn og unge mellem 2 og 18 år, som har problemer med, at deres blære trækker sig for meget sammen på grund af nerveskader. Dette kan ske hos børn med tilstande som spina bifida eller andre nervesystemproblemer. Vibegron virker ved at blokere bestemte signaler i blæren, så den ikke trækker sig sammen så ofte eller så kraftigt. Dette kan hjælpe med at reducere antallet af gange, barnet skal tømme blæren, og kan mindske problemer som ufrivillig vandladning. Lægemidlet tages som en tablet én gang dagligt.

Undersøgte sygdomme:

Neurogen detrusor overaktivitet – En tilstand hvor blæremusklen (detrusor) trækker sig sammen ukontrolleret på grund af neurologiske problemer. Tilstanden opstår når nervesystemet ikke kan regulere blærefunktionen normalt, hvilket fører til pludselige og ufrivillige sammentrækninger af blæremusklen. Dette kan skyldes skader på rygmarven, hjernen eller nerverne der styrer blæren. Børn med denne tilstand oplever ofte urinlækage og kan have svært ved at tømme blæren helt. Tilstanden kan udvikle sig over tid og påvirke barnets evne til at kontrollere vandladningen. Symptomerne kan variere i styrke afhængigt af den underliggende neurologiske årsag.

Forsøgs-ID:
2024-513995-16-00
Protokolkode:
URO-901-3007
NCT ID:
NCT05491525
Forsøgsfase:
Therapeutic use (Phase IV)

Andre forsøg at overveje

  • Test af OM-89 mod hyppige blærebetændelser hos patienter med rygmarvsskade

    Rekrutterer

    1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Frankrig
  • Undersøgelse af medicinen mirabegron til behandling af overaktiv blære hos småbørn med nerveskade (6 måneder til 3 år)

    Rekrutterer ikke

    1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Belgien Danmark Tyskland Polen