Indholdsfortegnelse
- Oversigt over forsøget
- Hvem forsøget er lavet til
- Studiedesign og fase
- Hvad forskerne måler
- Behandlingsforløb i studiet
- Vigtige begreber i forsøget
Oversigt over forsøget
Det registrerede kliniske forsøg med Vibegron er et åbent, langtidsstudie, som undersøger sikkerhed, effekt og farmakokinetik hos børn og unge med neurogen detrusoroveraktivitet (NDO).[1]
Forsøget har NCT-nummeret NCT05491525 og er beskrevet som et interventionalt studie, hvor deltagerne får den undersøgte behandling.[1]
Hvem forsøget er lavet til
Studiet er lavet til pædiatriske deltagere fra 2 år til under 18 år, som har NDO og bruger ren intermitterende kateterisering (CIC).[1]
Det betyder, at forsøget retter sig mod børn og unge med en blæretilstand, der skyldes en neurologisk årsag, og som allerede tømmer blæren med kateter flere gange dagligt.[1]
Studiedesign og fase
Forsøget er i fase 4, hvilket betyder, at behandlingen undersøges i en senere forskningsfase og i en mere målrettet patientgruppe.[1]
Studiet er åbent og langtidsbaseret, så forskerne følger deltagerne over tid for at se, hvordan behandlingen virker og tåles i praksis.[1]
Det planlagte antal deltagere er 101.[1]
Hvad forskerne måler
Det primære endepunkt er ændringen fra start til studieuge 32 i MCC vurderet ved fyldnings-urodynamik.[1]
MCC betyder maksimal blærekapacitet, altså hvor meget blæren kan rumme, før den når sin grænse.[1]
Fyldnings-urodynamik er en undersøgelse, hvor blæren fyldes, mens man måler, hvordan den opfører sig.[1]
Studiets korte beskrivelse siger, at formålet er at vurdere effekten af daglig Vibegron hos børn og unge med NDO.[1]
Behandlingsforløb i studiet
Studiet beskriver Vibegron som en oral behandling, altså en behandling der gives gennem munden.[1]
Der nævnes flere doser i forsøgsoplysningerne, blandt andet 5 mg, 10 mg, 20 mg, 50 mg og 75 mg, men forsøgsdataene her beskriver ikke en fuld doseringsplan i detaljer.[1]
Da studiet er åbent, ved både deltagerne og forskerne, hvilken behandling der gives.[1]
Vigtige begreber i forsøget
Neurogen detrusoroveraktivitet betyder, at blærens muskel er overaktiv på grund af en nervelidelse eller nerveskade.[1]
Farmakokinetik handler om, hvordan kroppen håndterer et lægemiddel over tid.[1]
Primært endepunkt er det vigtigste mål, som forskerne bruger til at vurdere, om studiet viser en relevant ændring.[1]
Autoriseret betyder her, at forsøget er godkendt til at blive gennemført.[1]
