Dette studie undersøger tre forskellige autoimmune sygdomme, hvor kroppens immunforsvar fejlagtigt angriber egne væv. De tre sygdomme er systemisk lupus erythematosus (SLE), som påvirker flere organer i kroppen, systemisk sklerose, der forårsager fortykkelse og skrumpning af hud og indre organer, samt idiopatisk inflammatorisk myopati, som er en gruppe sygdomme der forårsager muskelinflammation og svaghed. Alle tre sygdomme involverer B-celler, som er en type hvide blodlegemer der producerer antistoffer. I disse sygdomme producerer B-cellerne skadelige antistoffer, der angriber kroppens eget væv.
Behandlingen, der testes, kaldes MB-CART19.1 og er en type CAR-T celleterapi. CAR-T celler er patientens egne T-celler (en anden type hvide blodlegemer), som tages ud af kroppen og modificeres i laboratoriet, så de kan genkende og ødelægge B-celler. Efter modifikationen tilbageføres cellerne til patienten gennem en infusion i en blodåre. Formålet med studiet er at vurdere sikkerheden og eventuelle bivirkninger ved MB-CART19.1 hos patienter med aktive B-celle-drevne autoimmune sygdomme.
Studiet følger patienterne i 24 uger efter behandlingen for at overvåge sikkerheden og måle behandlingens effekt. Forskerne vil særligt holde øje med to specifikke bivirkninger: cytokin release syndrom, som opstår når mange immunceller aktiveres samtidigt og frigiver signalstoffer, og CAR T celle-associeret neurotoksicitet syndrom, som kan påvirke nervesystemet. Derudover måles behandlingseffekten ved hjælp af standardiserede målinger for hver sygdom, såsom sygdomsaktivitetsskalaer og blodprøver, der viser niveauer af skadelige antistoffer. Studiet undersøger også, hvor længe CAR-T cellerne overlever i kroppen, og hvor længe B-cellerne forbliver reducerede.
Tyskland 
