Studie af nemolizumab for behandling af voksne med systemisk sklerose

2 1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Systemisk sklerose (Systemic sclerosis) er en sjælden sygdom, der gør huden tyk og kan påvirke indre organer. En ny medicin, Nemolizumab, gives som en injektion under huden for at prøve at reducere hudtykkelsen. I studiet sammenlignes denne medicin med en inaktiv substans, Placebo.

Formålet er at finde ud af, om medicinen kan gøre huden tyndere og samtidig være sikker at bruge over flere år. Hovedmålet måles med en skala kaldet modified Rodnan Skin Score, som læger bruger til at vurdere, hvor tyk huden er. Derudover følger man også lungefunktion ved at måle forced vital capacity, som fortæller, hvor meget luft lungerne kan holde.

Deltagerne får injektionen regelmæssigt i et år (52 uger) og kan derefter fortsætte i yderligere tre år (i alt 156 uger) hvis de ønsker. Undervejs kontrolleres de for bivirkninger og generelle helbredsdata. Studiet afsluttes, når den planlagte behandlingsperiode er fuldført.

1 baseline og randomisering

du møder op til den første kliniske visitation, hvor der udføres grundlæggende undersøgelser af hudtykkelse, lungefunktion og sikkerhedsparametre.

herefter bliver du tilfældigt tildelt enten nemolizumab eller placebo i en dobbeltblind opsætning, så hverken du eller de behandlende personer ved, hvilken behandling du får.

2 administration af studiemedicin

den tildelte medicin gives som subcutaneous (under huden) injektion ved brug af en forfyldt pen.

produktet er nemluvio 30 mg powder and solvent for solution for injection i tilfældet med aktiv behandling, eller et tilsvarende placebo‑pulver.

doseringen er 30 mg pr. injektion, og injektionen gives i overensstemmelse med protokollen, typisk hver fjerde uge, i løbet af den 52‑week hovedbehandlingsperiode.

3 regelmæssige opfølgningsbesøg

hver administrationsuge møder du op til klinisk kontrol, hvor en ny injektion gives og hvor lægen vurderer hudtykkelse, lungefunktion, vitale tegn, blodprøver, elektrokardiogram (ekg) og vægt.

der indsamles også oplysninger om eventuelle bivirkninger, herunder treatment‑emergent adverse events (nye eller forværrede symptomer).

4 evaluering efter 52 uger

ved uge 52 foretages en omfattende vurdering af primære og sekundære resultater.

primært måles ændringen i den modificerede rodnan skin score, som angiver hudens tykkelse.

sekundært måles ændringer i forced vital capacity (lungefunktion) samt svarprocenter på sammensatte responsindekser.

sikkerhedsdata såsom alvorlige bivirkninger og laboratoriefund evalueres også.

5 beslutning om forlængelse

baseret på resultaterne fra den første 52‑ugers periode og din fortsatte berettigelse, kan du fortsætte i en forlængelsesbehandling på op til 156‑week.

6 fortsat behandling i forlængelsesperioden

i forlængelsesperioden fortsætter den samme administrationsrutine med subcutaneous injektion hver fjerde uge.

der foretages løbende sikkerhedsovervågning, herunder kontrol af vitale tegn, blodprøver, vægt og eventuelle nye bivirkninger.

blodprøver kan også anvendes til at måle serumkoncentration af nemolizumab og undersøge, om der er dannet antistoffer mod stoffet.

7 slutvurdering og afslutning af studiet

ved uge 156 gennemføres en afsluttende evaluering af hud, lungefunktion og sikkerhed.

herefter stoppes studiemedicinen, og du får information om videre opfølgning efter studiet.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal være mindst 18 år gammel (eller opfylde den lovlige voksenalder i det land, hvor du deltager) på det tidspunkt, du underskriver samtykkeerklæringen.
Du skal have en diagnose af systemisk sklerose (SSc) som er bekræftet efter de officielle retningslinjer fra American College of Rheumatology og European League Against Rheumatism fra 2013.
Din hudtykkelse skal måles med den såkaldte modified Rodnan Skin Score (mRSS). For patienter med diffus hudinvolvering (DcSSc) skal scoren være mellem 12 og 30, og for patienter med begrænset hudinvolvering (LcSSc) skal den være mindst 8 – begge målinger skal gentages ved screening og ved start af studiet. Patienten må ikke have et positivt anti‑centromere-blodtest, hvis hun har LcSSc.
Din sygdom skal have stået på i højst 5 år, hvis du har diffus hudinvolvering (DcSSc), eller højst 2 år, hvis du har begrænset hudinvolvering (LcSSc). “Sygdomsvarighed” betyder tiden fra den første manifestation af SSc, der ikke er Raynaud‑fænomen (blodkarsymptomer som får fingrene til at blive hvide eller blå).
Du må kun bruge visse baggrundsmedikamenter, som du har taget stabilt i mindst 3 måneder før studiet starter. Disse kan være Nintedanib (maksimalt 150 mg to gange om dagen) og/eller enten Methotrexat (maksimalt 25 mg én gang om ugen) eller Mycophenolat (maksimalt 3000 mg dagligt for MMF, 2160 mg for MPS/MPA). Methotrexat må ikke kombineres med Mycophenolat.
Hvis din sygdom har stået på i 18 måneder eller mindre, er du berettiget. Hvis den har stået på længere tid, skal mindst to af følgende syv tegn være til stede: (1) to nye hudområder inden for de sidste 6 måneder, (2) en stigning i mRSS på mindst 3 point inden for de sidste 6 måneder, (3) ét nyt hudområde og en stigning i mRSS på mindst 2 point, (4) dokumenteret “tendonskrub” eller ny forekomst af gigt eller senebetændelse, (5) forhøjet højfølsomheds‑CRP (≥ 6,0 mg/L) eller ESR (≥ 28 mm/t), (6) bekræftet lungeinvolvering (SSc‑ILD) på HRCT‑scanning eller positiv anti‑topoisomerase I (anti‑Scl‑70)-test (≥ 20 U/mL), eller (7) en mDAI‑score på mindst 2,5. En positiv anti‑RNA polymerase III-test udelukker deltagelse, hvis sygdommen er ældre end 18 måneder.
Hvis du er mand eller kvinde med mulighed for at blive gravid, skal du bruge en pålidelig form for prævention eller forblive afholdende under hele studiet og i mindst 12 uger efter den sidste dosis. Nødprævention som Plan B er ikke tilladt som rutinemæssig metode.
Kvinder, der ikke længere kan blive gravide, skal opfylde mindst ét af følgende: ingen menstruation i mindst 1 år uden anden medicinsk årsag (menopause bekræftet ved FSH‑niveau ≥ 40 IU/L for kvinder under 60 år), eller have gennemgået hysterektomi, bilateral salpingektomi eller bilateral ovariektomi mindst 3 måneder før screening.
Du skal have underskrevet den informerede samtykkeerklæring og være villig og i stand til at følge alle studieprocedurer, herunder brug af en elektronisk enhed til indberetning af data.

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Har du positiv anti‑centromer‑antistof ved screening (et blodtest, der viser en bestemt autoimmun reaktion) hvis du har den begrænsede form af sygdommen.
Har du positiv anti‑RNA‑polymerase‑III‑antistof ved screening hvis din sygdom har stået på i mere end 18 måned (et andet blodtest, der kan påvirke studiet).
Din nyrefunktion må ikke være så lav, at creatininclearance er under 30 ml/min (måler hvor godt dine nyrer renser affald fra blodet).
Du må ikke have positiv blodtest for hepatitis B (HBsAg eller HbcAb), hepatitis C (antistof med bekræftende test eller HCV‑RNA) eller HIV (humant immundefektvirus).
Du må ikke have en aktiv infektion (bakteriel, viral eller svampeinfektion), som har krævet hospitalsindlæggelse eller intravenøs antibiotika/antivirale midler inden for de sidste 4 uger, eller kun oral antibiotika inden for de sidste 2 uger.
Du må ikke have en kendt primær immundefekt, have fået en knoglemarvs- eller stamcelletransplantation, CAR‑T‑celletilgang, andre genetisk modificerede cellebehandlinger, eller have haft kræft i de sidste 5 år (undtagen visse hudkræftformer, der er behandlet og ingen tilbagefald de seneste 12 uger).
Alkohol‑ eller stofmisbrug, eller en tilstand der gør dig upålidelig til at følge studiets instruktioner, udelukker dig.
Alvorlige medicinske tilstande, herunder betydelige lungesygdomme, psykiske lidelser eller væsentlige laboratoriefund, som kan udgøre en unødig risiko eller forstyrre studiets målinger, gør dig uegnet.
Hvis du ikke har overholdt eller forventes ikke at overholde restriktioner for en lang liste af medicin (såsom systemiske kortikosteroider, antimalariamidler, cyclosporin A, tacrolimus, calcineurin‑hæmmere, cyclophosphamid, chloramin, biologiske lægemidler, anti‑CD‑20‑behandling, celle‑depletions‑behandling, total lymfatisk stråling, thalidomid, intravenøs immunglobulin, antifibrotiske midler, guanylat‑cyklase‑modulatorer, JAK‑hæmmere, tyrosinkinase‑hæmmere, penicillamin og andre undersøgende lægemidler) kan du ikke deltage.
Alkohol‑ eller stofmisbrug under studiet er ikke tilladt.
Alvorlig lungesygdom med FVC (forceret vital kapacitet) under 50 % af det forventede eller DLCO (gennemtrængning af kulilte) under 40 % af det forventede, eller andre betydelige luftvejssygdomme (såsom svær KOL, svær astma, nylige alvorlige luftvejsinfektioner, hyppige infektioner, rygning) udelukker dig, ligesom planlagt lunge-transplantation inden for 12 måned.
Alvorlige hjerte‑ eller kredsløbssygdomme såsom betydelige hjerterytmeforstyrrelser, hjertesvigt i klasse III‑IV, ustabil angina, ukontrolleret højt blodtryk, cor pulmonale (højre‑hjerte‑svigt pga. lungesygdom), væske omkring hjertet, hjerteinfarkt inden for de sidste 6 uger, svær pulmonal hypertension (klasse III eller højere), svær malabsorption der kræver næringsgivende væske, nyresygdom relateret til sclerodermi (SRC) inden for 6 uger, eller kronisk leversygdom (Child‑Pugh‑klassificering A‑C), gør dig udelukket.
Din kropsvægt må ikke være under 30 kg ved screening eller ved start af studiet.
Gravide, ammende, kvinder der planlægger at blive gravide, eller som ikke vil bruge pålidelig prævention under studiet, kan ikke deltage.
Hvis du tidligere har fået behandling med nemolizumab, er du udelukket.
Har du en anden primær reumatisk autoimmun sygdom end systemisk sklerose (f.eks. reumatoid arthritis, systemisk lupus erythematosus, polymyositis, dermatomyositis, vaskulitis, Sjögrens syndrom, anti‑syntetase‑syndrom eller blandet connectiv vævssygdom), er du ikke berettiget.
Har du en sygdom, der ligner systemisk sklerose, såsom lokaliseret sklerodermi (morphea), eosinofil fasciitis, sklerodermoid graft‑vs‑host sygdom, fibromukøse tilstande (scleredema, scleromyxedema) eller skleroderm‑lignende tilstande forårsaget af kemikalier eller medicin, er du udelukket.
Har du haft en alvorlig allergisk reaktion (herunder anafylaksi) på immunoglobulin‑produkter (blod‑afledte eller rekombinante, f.eks. monoklonale antistoffer) eller på nogen af de hjælpestoffer, der indgår i studiets medicin, kan du ikke deltage.

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land
Linden Sp. z o.o. sp.k.	Krakow	Polen
Poliklinika Vlatka Cavka d.o.o.	Zagreb	Kroatien
Centre Hospitalier Universitaire De Lille	Lille	Frankrig
Oncopole Claudius Regaud	Toulouse	Frankrig
Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS	Rom	Italien

Andre steder

Stedets navn	By	Land
University Multiprofile Hospital For Active Treatment Saint Georgi EAD	Plovdiv	Bulgarien
Uniwersytecki Szpital Kliniczny W Bialymstoku	Białystok	Polen
Direction Centrale Du Service De Sante Des Armees	Toulon	Frankrig
Centre Hospitalier Le Mans	Le Mans	Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire De Nice	Nice	Frankrig
Specijalna Bolnica Medico	Rijeka	Kroatien
University Multiprofile Hospital For Active Treatment St. Ivan Rilski EAD	Sofia	Bulgarien
Centre Hospitalier Universitaire De Rennes	Rennes	Frankrig
Poliklinika Solmed d.o.o.	Zagreb	Kroatien
Centrum Medyczne Plejady Magdalena Celinska Loewenhoff Michal Zolnowski sp.k.	Krakow	Polen
University General Hospital Of Heraklion	Iraklio	Grækenland
Hospital Universitario Basurto	Bilbao	Spanien
Hospital Universitario Dr Peset Aleixandre	Valencia	Spanien
Hospital Quironsalud Malaga	Malaga	Spanien
Twoja Przychodnia Nowosolskie Centrum Medyczne Sp. z o.o.	Nowa Sól	Polen
Centrum Badawcze Panaceum Agnieszka Brzezicka Magdalena Lenkiewicz Sp. z o.o.	Malbork	Polen
University Multiprofile Hospital For Active Treatment Kaspela EOOD	Plovdiv	Bulgarien
Malopolskie Centrum Kliniczne	Krakow	Polen
Azienda Socio Sanitaria Territoriale Ovest Milanese	Legnano	Italien
NextHealth S.A.	Thessaloniki	Grækenland
Mayqaagag Ismiuwlack Cbkqcnbv Swudzani Sbo z olow	Warszawa	Polen
Pucr Tvxsn Hyslucdm Uqqtqoiydkcx	Sabadell	Spanien
Lvjto Gbdcgex Hvkhmloj Og Akjgvs	Athen	Grækenland
Iwkklncb dc Ccauoxzzbhpg Hotmbbrvvje Uzqxoadzuihep dg Sabxa Ebqwjgn (sagkkph	Saint-Priest-en-Jarez	Frankrig
Hbjzcuna Vpzh dmzhhkzc	Barcelona	Spanien
Hgjbwqjs Usxoxlyvywjqd du A Cxwxsc	A Coruña	Spanien
Cphgmh Htdzlcslwlq Rqtytjkq Uuaepylncuqhz Di Tvbvn	Tours	Frankrig
Ashvpcl Uur Icvus Do Rxshve Exvunw	Reggio Emilia	Italien
Cqmciz Hrtkwbxvllw Rpqkmzlb Dmlfniptzaumpd	Angers	Frankrig

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Bulgarien	rekrutterer endnu ikke	02.06.2026
Frankrig	rekrutterer	02.06.2026
Grækenland	rekrutterer endnu ikke	02.06.2026
Italien	rekrutterer endnu ikke	02.06.2026
Kroatien	rekrutterer endnu ikke	02.06.2026
Polen	rekrutterer endnu ikke	02.06.2026
Spanien	rekrutterer endnu ikke	02.06.2026

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Nemolizumab

Nemluvio er et lægemiddel, der indeholder det aktive stof nemolizumab. Det er en type behandling, der gives som en injektion under huden (subkutan). Nemolizumab er en såkaldt monoklonal antistof, som er designet til at blokere en specifik del af immunsystemet, der kan bidrage til hudtykkelse hos personer med systemisk sklerose. I dette kliniske forsøg får patienterne Nemluvio for at undersøge, om det kan reducere hudens tykkelse og forbedre symptomerne sammenlignet med ingen aktiv behandling. Undersøgelsen følger patienterne over flere år for at vurdere både effektiviteten og sikkerheden af lægemidlet.

Systemic sclerosis – Systemisk sklerose er en kronisk sygdom, der får huden til at blive tyk og stram. Sygdommen starter ofte med hævelse og blå mærker, hvorefter huden gradvist bliver hårdere. Den kan også påvirke små blodkar, så blodcirkulationen bliver langsommere. Over tid kan fibrose sprede sig til indre organer, hvilket ændrer deres funktion. Tilstanden udvikler sig typisk i faser, fra tidlig inflammation til senere fortykkelse af væv.

Forsøgs-ID:

2025-522294-11-00

Protokolkode:

SPR207796

NCT ID:

NCT07047690

Forsøgsfase:

Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Studie af nemolizumab for behandling af voksne med systemisk sklerose

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?