Linguale mikrocystiske lymfatiske malformationer er sjældne medfødte fejludviklinger af blodkar, der viser sig som klynger af cyster fyldt med lymfevæske eller blod. Disse malformationer kan forårsage betydelige problemer selv ved små, velbegrænsede læsioner på grund af sivning, blødning, infektioner eller endda påvirkning af tale, tygning eller vejrtrækning. Smerter og æstetiske problemer rapporteres også ofte.
Formålet med dette studie er at evaluere effektiviteten og sikkerheden af en sirolimus-opløsning i en koncentration på 1mg/mL, der påføres én gang dagligt på den forreste del af den linguale mikrocystiske lymfatiske malformation. Sirolimus er et lægemiddel, der kan hjælpe med at reducere størrelsen og symptomerne fra disse malformationer. Behandlingen sammenlignes med sædvanlig pleje, som betyder ingen behandling.
Studiet følger deltagerne over 24 uger, hvor de får vurderet deres tilstand ved regelmæssige besøg efter 4, 8, 12, 16, 20 og 24 ugers behandling. Under studiet tages standardiserede fotografier månedligt for at vurdere forbedringer i malformationen. Deltagerne vil også selv vurdere deres symptomer som sivning, blødning, spisevanskeligheder, smerter og generel ubehag på en skala fra 0 til 10. Sikkerheden af behandlingen overvåges nøje gennem blodprøver for at måle sirolimus-niveauer i blodet og kontrollere lever-, nyre- og andre vigtige kropsfunktioner. Der udføres også MRI-scanninger af hoved og hals for at vurdere malformationen før studiestart.
Frankrig 
