X-linked retinitis pigmentosa er en arvelig øjensygdom, der primært påvirker mænd og forårsager gradvist synstab. Sygdommen opstår på grund af mutationer i RPGR-genet, som er vigtigt for de celler i øjet, der er ansvarlige for synet. Over tid medfører denne tilstand, at synsevnen forringes, og det kan blive sværere at se i mørke eller svagt oplyste omgivelser. Undersøgelsen evaluerer en eksperimentel behandling kaldet AGTC-501, som er designet til at levere en funktionel kopi af det defekte gen direkte til øjet.
Formålet med denne undersøgelse er at vurdere, om AGTC-501 kan forbedre synsevnen hos mandlige deltagere med X-linked retinitis pigmentosa. Behandlingen gives som en enkelt injektion under nethinden i øjet gennem et kirurgisk indgreb kaldet subretinal injektion. Undersøgelsen sammenligner to forskellige doser af AGTC-501 med en kontrolgruppe, som ikke modtager behandling. Deltagerne vil blive fulgt i op til 24 måneder, hvor deres synsfunktion bliver målt regelmæssigt ved hjælp af forskellige synstests, herunder mikroperimetri, som måler øjets følsomhed over for lys på forskellige steder på nethinden.
Under undersøgelsen vil deltagerne gennemgå forskellige synstests for at vurdere behandlingens effekt. Disse omfatter tests af synskarphed (hvor godt man kan se detaljer), mobilitetstests (som vurderer evnen til at navigere i forskellige lysniveauer), og specialiserede scanninger af øjet som optisk kohærens tomografi, der giver detaljerede billeder af nethindens struktur. Sikkerheden af behandlingen overvåges nøje gennem hele undersøgelsesperioden ved at registrere alle bivirkninger og komplikationer, der måtte opstå.
Spanien 
