Dette studie undersøger medulloepitheliom, en type hjernetumor der opstår hos børn. Medulloepitheliom er en kræftform, der udvikler sig i lillehjernen, som er den del af hjernen der styrer balance og bevægelse. Studiet fokuserer på forskellige undertyper af sygdommen baseret på deres biologiske egenskaber, herunder WNT-aktiveret medulloepitheliom, SHH-aktiveret medulloepitheliom og andre varianter. Behandlingen varierer afhængigt af tumorens biologiske profil og kan omfatte reduceret strålebehandling kombineret med kemoterapi, eller standardbehandling med tilføjelse af carboplatin under strålebehandling.
Formålet med studiet er at undersøge forskellige behandlingsstrategier for at forbedre overlevelsesraten samtidig med at mindske bivirkninger hos børn med medulloepitheliom. For nogle patienter testes en mindre intensiv behandling med lavere stråledosis, mens andre får standardbehandling med eller uden ekstra kemoterapi. Studiet følger også patienter med specielle genetiske forandringer som TP53-mutation, som kræver særlig tilpasset behandling. Behandlingen starter typisk med operation for at fjerne tumoren, efterfulgt af strålebehandling rettet mod hjernen og rygmarven, samt kemoterapi i form af vedligeholdelsesbehandling.
Under studiet overvåges patienterne nøje for at vurdere behandlingens effektivitet og eventuelle bivirkninger. Dette omfatter regelmæssige scanninger med MRI for at tjekke for tilbagefald af sygdommen, høretest for at opdage høreskader fra behandlingen, og blodprøver for at følge organfunktionen. Der tages også prøver af tumorvæv og blod for at analysere genetiske markører, som kan hjælpe med at forudsige, hvordan patienten vil reagere på behandlingen. Studiet måler også livskvalitet gennem spørgeskemaer, der vurderer patienternes fysiske og psykiske velbefindende samt deres evne til at deltage i daglige aktiviteter.
1Deltagelse i undersøgelse og biologiske prøver
Du skal indgå i en undersøgelse, hvor lægen skal bestemme, hvilken type medulloblastoma du har. Medulloblastoma er en type hjernetumor, som opstår i den bageste del af hjernen.
Der vil blive taget biologiske prøver fra din tumor og blod. Disse prøver hjælper lægerne med at forstå, hvilken behandling der passer bedst til dig.
Du vil også få taget en prøve af cerebrospinalvæske (væsken omkring hjernen og rygmarven), hvis det er muligt.
Baseret på disse prøver vil du blive placeret i en af fire behandlingsgrupper: LR-arm (lav risiko), SR-arm (standard risiko), WNT-HR-arm (høj risiko med WNT-type) eller SHH-TP53-arm (SHH-type med TP53-mutation).
2Strålebehandling
Du vil modtage strålebehandling til hjernen og rygmarven. Strålebehandlingen skal begynde senest 28 dage efter din operation, og helst ikke senere end 40 dage.
Hvis du er i LR-gruppen, får du 18,0 Gy stråling til hele nervesystemet plus ekstra stråling til det sted, hvor tumoren var.
Hvis du er i SR-gruppen, får du 23,4 Gy stråling til hele nervesystemet plus ekstra stråling til tumorstedet. Du kan også få medicinen carboplatin samtidig med strålebehandlingen.
Hvis du er i WNT-HR-gruppen, får du 23,4 Gy (eller 35,2 Gy) stråling til hele nervesystemet plus ekstra stråling til tumorstedet og eventuelle spredningsområder.
Hvis du er i SHH-TP53-gruppen, vil din strålebehandling blive tilpasset efter din specifikke type mutation.
3Kemoterapi-behandling
Efter strålebehandlingen vil du få kemoterapi. Kemoterapi er medicin, der hjælper med at bekæmpe kræftceller.
De lægemidler, der kan bruges, omfatter: lomustine, carboplatin, methotrexate, vincristine, doxorubicin hydrochloride, vinblastine sulfate, cyclophosphamide og cisplatin.
Din behandling vil være reduceret intensitet sammenlignet med tidligere behandlinger, hvilket betyder mindre intensive doser for at mindske bivirkninger.
Den nøjagtige kombination af medicin, doser og behandlingstid vil afhænge af, hvilken gruppe du tilhører.
Behandlingen vil blive kaldt vedligeholdelseskemoterapi, fordi den fortsætter over en længere periode for at forhindre, at kræften kommer tilbage.
4Regelmæssig overvågning og tests
Du skal have regelmæssige MR-scanninger af hjernen og rygmarven for at kontrollere, om behandlingen virker.
Du vil få taget blodprøver jævnligt for at overvåge, hvordan din krop reagerer på behandlingen.
Din hørelse vil blive testet regelmæssigt, da nogle af lægemidlerne kan påvirke hørelsen. Dette kaldes ototoksicitet.
Du vil få foretaget audiometri (høretest) 2 år efter diagnosen for at vurdere eventuelle høreskader.
Lægen vil overvåge din vækst og hormonelle funktion, da strålebehandlingen kan påvirke hormoner, der styrer vækst og udvikling.
5Langtidsopfølgning og livskvalitetsvurdering
Du vil blive fulgt i flere år efter behandlingen for at sikre, at kræften ikke kommer tilbage.
Din livskvalitet vil blive vurderet gennem spørgeskemaer, som du eller dine forældre udfylder.
Der vil blive testet for neurologiske funktioner, herunder balance og koordination, da disse kan påvirkes af behandlingen.
Din endokrine funktion (hormonproduktion) vil blive overvåget 2 og 5 år efter diagnosen og igen, når du fylder 18 år.
Hvis du er i SHH-TP53-gruppen, vil lægen særligt overvåge for sekundære kræftformer, da denne type mutation kan øge risikoen for andre kræfttyper.
Hvem kan deltage i forsøget?
Patienten skal være mellem 3-5 år gammel (afhængig af land) og under 16 år på diagnosetidspunktet for nogle behandlingsgrupper, eller under 22 år for andre grupper
Patienten skal have en histologisk bekræftet medulloblastom – det betyder, at kræften er blevet bekræftet ved undersøgelse af væv under mikroskop
Tumoren skal tilhøre bestemte genetiske undergrupper som WNT-aktiveret eller SHH-aktiveret – disse er særlige typer af medulloblastom baseret på tumorens genetiske egenskaber
For nogle grupper må der ikke være forstærkning af MYC eller MYCN gener – disse er gener der kan gøre kræften mere aggressiv
Patienten må ikke have fået anden behandling for medulloblastom end operation
Behandlingen skal kunne starte senest 28 dage efter operationen, og højst 40 dage efter
Patienten må ikke have betydelige høreproblemer – dette testes med høretest der viser normal hørelse
Lever-, nyre- og blodfunktion skal være tilfredsstillende baseret på blodprøver
Der skal kunne leveres biologisk materiale – det betyder frossen tumorvæv og blodprøver til undersøgelser
For nogle grupper må patienten ikke have bestemte arvelige genmutationer som påvirker behandlingstolerance
Patienten eller forældrene skal give skriftligt samtykke til både behandling og biologiske undersøgelser
Der må ikke være andre medicinske forhold der forhindrer protokolbehandlingen
Alle nødvendige scanninger og undersøgelser efter operationen skal være gennemført
For visse grupper kræves det, at tumoren har lavrisiko biologisk profil eller bestemte genetiske kendetegn
Hvem kan ikke deltage i forsøget?
Du kan ikke deltage i studiet, hvis du er under 3 år gammel
Du kan ikke deltage, hvis du er 22 år eller ældre
Du kan ikke deltage, hvis du tidligere har fået behandling for din medulloblastom (en type hjernetumor), bortset fra operation
Du kan ikke deltage, hvis du tidligere har fået kemoterapi (medicin mod kræft) eller strålebehandling (behandling med højenergistråler)
Du kan ikke deltage, hvis du har andre aktive kræftsygdomme på samme tid
Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige hjerte-, lever- eller nyreproblemer
Du kan ikke deltage, hvis du har en alvorlig infektion, som ikke kan behandles
Du kan ikke deltage, hvis du har en immundefekt (når kroppens forsvarssystem ikke fungerer normalt)
Du kan ikke deltage, hvis du tager medicin, som svækker dit immunsystem (kroppens forsvarssystem mod sygdom)
Du kan ikke deltage, hvis du er gravid eller ammer
Du kan ikke deltage, hvis du ikke kan eller vil følge behandlingsplanen
Du kan ikke deltage, hvis dine forældre eller værge ikke kan give samtykke til deltagelse
Du kan ikke deltage, hvis du har en mental tilstand, som forhindrer dig i at forstå studiet
Carboplatin er et kræftlægemiddel, der bruges til at bekæmpe kræftceller. I dette studie gives det samtidig med strålebehandling til nogle patienter for at hjælpe med at ødelægge kræftceller i hjernen. Carboplatin virker ved at forhindre kræftceller i at dele sig og vokse.
Strålebehandling er en behandlingsform, hvor der bruges højenergi-stråler til at ødelægge kræftceller. I dette studie får patienterne forskellige mængder stråling afhængigt af deres sygdomstype. Nogle får lavere doser på 18,0 Gy, mens andre får 23,4 Gy til hele nervesystemet, plus ekstra stråling direkte til det område, hvor tumoren oprindeligt var.
Vedligeholdelseskemoterapi er en kombination af kræftlægemidler, der gives over en længere periode efter den første behandling. Denne behandling er designet til at forhindre, at kræften kommer tilbage. I studiet får patienterne en modificeret version af denne behandling, som er tilpasset deres specifikke behov.
Medulloblastom – Medulloblastom er en kræftform, der opstår i lillehjernen, som er den del af hjernen, der kontrollerer balance og bevægelse. Denne tumor udvikles fra embryonale celler og vokser typisk hurtigt. Sygdommen kan sprede sig gennem cerebrospinalvæsken til andre dele af centralnervesystemet. Medulloblastom påvirker ofte koordination, balance og finmotorik. Tumoren kan også forårsage forhøjet tryk i hjernen på grund af blokering af cerebrospinalvæskens normale flow. Der findes forskellige molekylære undertyper af medulloblastom, herunder WNT- og SHH-grupper, som har forskellige biologiske egenskaber.
Hjemmesiden bruger cookies for at sikre korrekt funktion af siden og analysere internettrafik. Nogle cookies er nødvendige for at bruge tjenesten og kræver ikke samtykke. Du kan acceptere alle cookies eller kun bruge de nødvendige. Data behandles i overensstemmelse med vores Privatlivspolitik. Du har til enhver tid ret til at trække dit samtykke tilbage, få adgang til, rette, slette eller begrænse behandlingen af dine oplysninger.
Belgien 
Finland 
Frankrig 
Holland 
Italien 
Spanien 
Sverige 
Tjekkiet 
Tyskland 
Østrig 